Mirum Pharmaceuticals Mendaftarkan Pendaftaran Peserta Pertama Dalam Kajian Fasa 2 Bloom Menilai MRM-3379 Untuk Sindrom Fragile X

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM), sebuah syarikat penyakit langka terkemuka, hari ini mengumumkan bahawa peserta pertama telah mendaftar dalam kajian klinikal BLOOM Phase 2 yang menilai MRM-3379 dalam sindrom Fragile X (FXS).

Disebabkan oleh mutasi gen FMR1, FXS adalah bentuk kecacatan intelektual dan gangguan spektrum autisme yang paling biasa diwarisi dan mempengaruhi kira-kira 50,000 lelaki di A.S. dan EU Pada masa ini tiada terapi yang diluluskan untuk rawatan keadaan perkembangan saraf yang serius ini.

Kajian Klinikal BLOOM Fasa 2 akan menilai keselamatan, toleransi, dan potensi manfaat klinikal MRM-3379 pada peserta lelaki dengan diagnosis genetik FXS yang disahkan.

“Walaupun terdapat kesannya, sindrom Fragile X tetap tanpa terapi yang diluluskan,” kata Joanne Quan, M.D., Ketua Pegawai Perubatan di Mirum. “Dalam model praklinikal, MRM-3379 menunjukkan peningkatan dalam pelbagai domain kognitif dan tingkah laku yang berkaitan dengan sindrom Fragile X, serta toleransi yang baik pada sukarelawan yang sihat. Kajian ini merupakan langkah seterusnya yang penting dalam menilai sama ada MRM-3379 dapat membantu meningkatkan kognisi dan fungsi harian bagi orang yang hidup dengan FXS.”

Michael Tranfaglia, M.D., Pengarah Perubatan dan Pengasas Bersama Yayasan Penyelidikan FRAXA, mengulas: “Sangat menggalakkan melihat syarikat seperti Mirum melangkah ke ruang Fragile X dengan terapi berpotensi yang mempunyai janji sebenar. Kajian ini mendaftar secara aktif, dan kami menggalakkan keluarga yang layak untuk mempertimbangkan penyertaan dalam penyelidikan penting ini.”

Hilary Rosselot, Pengarah Eksekutif National Fragile X Foundation, menambah, “Komuniti Fragile X bertenaga dengan pelancaran kajian ini. Setiap program klinikal baru membawa harapan dan potensi penemuan. Kami memuji komitmen Mirum untuk memajukan terapi inovatif yang boleh menawarkan pilihan yang sangat diperlukan untuk keluarga kami.”