Perubatan Perdana Mengumumkan Penerbitan Jurnal Perubatan New England Data Klinikal PM359 Untuk Dua Pesakit Untuk Rawatan Penyakit Granulomatous Kronik

Prime Medicine, Inc. (NASDAQ: PRME), sebuah syarikat bioteknologi yang komited untuk menyampaikan kelas baru terapi genetik kuratif satu kali yang dibezakan, hari ini mengumumkan penerbitan data klinikal Fasa 1/2 dengan PM359, produk sel stem hematopoietik autologus penyelidikan Syarikat untuk penyakit granulomatous kronik p47 phox (CGD) dalam New England Journal of Medicine (NEJM). Data juga akan dibentangkan dalam sesi poster di Mesyuarat Tahunan Persatuan Hematologi Amerika (ASH) ke-67, 6-9 Disember 2025 di Orlando, Florida.

Kedua-dua pesakit yang mendaftar dalam kajian ini mempunyai sejarah komplikasi yang menentukan CD sebelumnya, termasuk kolitis berkaitan CD (CAC), dan jangkitan kulit dan tisu lembut, dan kedua-duanya dikekalkan pada terapi profilaksis jangka panjang. Kedua-dua pesakit mengalami penyusunan neutrofil yang cepat, masing-masing mencapai neutrofil dihidrorhodamin-positif (DHR+) 69% dan 83% pada Hari 30, jauh melebihi ambang minimum 20% yang diunjurkan untuk faedah klinikal. Aktiviti DHR kekal stabil dari masa ke masa pada kedua-dua pesakit, menunjukkan bahawa pembetulan gen berlaku dalam sel stem hematopoietik (HSC) sumsum tulang yang mempopulasi semula jangka panjang. Kedua-dua pesakit tetap bebas daripada komplikasi berkaitan CD baru atau penyakit interkurent yang signifikan selepas infusi; di samping itu, Pesakit 1 menghentikan rawatan mesalaminnya dan belum mengalami kebakaran CAC, dan tahap kalprotektin tinja Pesakit 2 telah menurun dengan ketara, dan gejala CAC kroniknya telah berkurang. Tiada kejadian buruk yang signifikan secara klinikal yang disebabkan oleh PM359 berlaku pada kedua-dua pesakit, dan semua ketoksikan yang diperhatikan selaras dengan penyesuaian berasaskan busulfan