BioCryst Mendapat Kelulusan FDA Untuk Merawat Gangguan Bengkak Kanak-kanak Yang Jarang Berlaku Dengan Ubat Oral

Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) pada hari Jumaat meluluskan Aplikasi Dad ah Baru BioCryst Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: BCRX) untuk penggunaan formulasi pelet oral Orladeyo sekali sehari (berotralstat) untuk terapi profilaksis pada pesakit pediatrik dengan angioedema keturunan (HAE) berusia 2 hingga <12 tahun.

HAE adalah gangguan genetik yang jarang ditandai dengan episod bengkak yang teruk berulang. Gejala sering bermula lebih awal, dengan kira-kira 40% pesakit mengalami serangan pertama mereka pada usia 5 tahun.

Orladeyo kini merupakan terapi profilaksis oral pertama dan satu-satunya yang disasarkan untuk pesakit dengan HAE berusia dua tahun ke atas.

Formulasi pelet Orladeyo baru kelihatan dan saiznya seperti sprinkel dan boleh dituangkan terus ke dalam mulut dan ditelan segera dengan air atau susu, atau ditaburkan ke atas sesudu makanan lembut dan tidak berasid.

Rumusan kapsul Orladeyo mendapat kelulusan FDA untuk profilaksis untuk mencegah serangan HAE pada pesakit dewasa dan pediatrik 12 tahun ke atas pada bulan Disember 2020.

Juga Baca: BioCryst Mengatakan Tawaran $700 Juta Astria Therapeutics Memberi 'Calon Produk Kedua yang Sempurna'

Kelulusan itu disokong oleh data interim positif dari percubaan klinikal APEX-P, percubaan terbesar setakat ini menilai terapi profilaksis jangka panjang untuk HAE pada pesakit berusia 2 hingga <12 tahun.

Objektif utama adalah untuk menerangkan parameter PK berotralstat, dan objektif sekunder adalah untuk menilai keselamatan dan toleransi berotralstat dan meringkaskan keberkesanan berotralstat pada pesakit pediatrik dengan HAE.

Keputusan interim dari Apex-P menunjukkan Orladeyo diterima dengan baik, menunjukkan profil keselamatan yang konsisten di seluruh kumpulan umur ini, dan mengakibatkan pengurangan awal dan berterusan dalam kadar serangan bulanan tanpa isyarat keselamatan baru yang dikenal pasti melebihi yang dijelaskan sebelumnya dalam percubaan dewasa dan remaja sebelumnya.

BioCryst telah memfailkan permohonannya untuk penggunaan pelet oral Orladeyo pada pesakit dengan HAE berumur 2 hingga <12 tahun dengan Agensi Ubat Eropah dan Agensi Peranti Farmaseutikal dan Perubatan Jepun. Pemfailan peraturan tambahan dirancang di wilayah global lain, termasuk Kanada.

T@@ indakan Harga BCRX: Saham BioCryst Pharma turun 2.57% pada $7.38 pada masa penerbitan pada hari Jumaat, menurut data Benzinga Pro.

Baca Seterusnya:

• Penilaian Bitcoin Amerika Trump Bertukar Menarik Selepas Roth Capital Memulakan 'Beli': Skor Nilai Lonjakan

Foto: jittawit21/Shutterstock