FibroGen Menang Status Ubat Yatim FDA untuk Rawatan Gangguan Darah Roxadustat

FibroGen, Inc. (NASDAQ: FGEN) hari ini mengumumkan bahawa Pejabat Pembangunan Produk Anak Yatim Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) telah memberikan Penetapan Dadah Anak Yatim roxadustat untuk rawatan sindrom myelodysplastik (MDS).

“Penamaan Dadah Anak Yatim yang diberikan kepada roxadustat untuk MDS menggariskan jurang rawatan yang signifikan dalam petunjuk ini, dan menyoroti keperluan pesakit untuk rawatan tambahan mudah yang dapat memberikan tindak balas yang tahan lama,” kata Thane Wettig, Ketua Pegawai Eksekutif FibroGen. “Roxadustat menunjukkan peningkatan dalam kebebasan transfusi dalam subset pesakit dengan beban transfusi yang tinggi dalam analisis pasca-hoc dari percubaan Fasa 3 MATTHERHORN, yang bersama-sama dengan profil toleransi yang baik dan laluan pentadbiran oral mempunyai keupayaan untuk membezakannya daripada rawatan garis kedua semasa. Pasukan kami sedang memuktamadkan protokol Fasa 3 dalam populasi pesakit ini untuk diserahkan kepada FDA pada suku keempat 2025.”

Terdapat kira-kira 58,000 pesakit yang didiagnosis dengan LR-MDS di A.S. dengan 85% daripadanya menderita anemia. Anemia pada pesakit dengan MDS dikaitkan dengan peningkatan risiko komplikasi kardiovaskular dan keperluan untuk pemindahan darah. Pesakit yang bergantung kepada transfusi mengalami kadar komplikasi yang lebih tinggi dan menurun kualiti hidup. Rawatan baris pertama semasa membawa kepada kebebasan transfusi pada kurang daripada 50% pesakit dan kelegaan sering bersifat sementara dengan pilihan terhad untuk rawatan baris kedua dan di luar. Dalam analisis post-hoc dari percubaan Fasa 3 MATTERHORN, roxadustat menunjukkan manfaat kebebasan transfusi berbanding plasebo pada pesakit dengan beban transfusi yang tinggi.

Penetapan Dadah Anak Yatim FDA diberikan kepada ubat-ubatan yang dimaksudkan untuk rawatan, diagnosis, atau pencegahan penyakit jarang yang mempengaruhi kurang daripada 200,000 orang di A.S. Manfaat penetapan mungkin termasuk pengecualian dari yuran FDA tertentu, insentif kewangan untuk pembangunan klinikal yang berkelayakan, dan tujuh tahun eksklusif pasaran di A.S. berikutan kelulusan ubat.