Health Canada Meluluskan AMVUTTRA Alnylam Untuk Kardiomiopati ATTR

Alnylam Canada ULC dengan senang hati mengumumkan bahawa Health Canada telah mengeluarkan Notis Pematuhan (NOC) yang membenarkan AMVUTTRA® (vutrisiran) untuk rawatan kardiomiopati pada pesakit dewasa dengan amiloidosis mediasi transthyretina jenis liar atau keturunan (wTATtr atau hattR amyloidosis) .1 Kelulusan meluaskan petunjuk untuk AMVUTTRA®, yang kini menjadi yang pertama dan hanya terapeutik RNAi yang dibenarkan oleh Health Canada untuk rawatan kedua-dua manifestasi kardiomiopati amyloidosis TTR dan polineuropati peringkat 1 atau peringkat 2 pada pesakit dewasa dengan keturunan amiloidosis yang dimediasi transthyretin.2

Kardiomiopati dengan amiloidosis wTATtr atau hattR (juga dirujuk sebagai ATTR-CM) adalah keadaan yang dahsyat, progresif dan akhirnya membawa maut yang mempengaruhi lebih dari 300,000 orang di dunia.3,4 Di Kanada, penyakit ini kurang dikenali dan kurang didiagnosis kerana gejala cenderung dikaitkan dengan keadaan lain.5 Tidak ada penawar untuk ATTR-CM, yang disebabkan oleh pemendapan transthyretin yang salah dilipat (TTR) fibril (protein cacat) yang terkumpul terutamanya di hati anda dan di tempat lain di dalam badan. Ini menjadikannya lebih sukar bagi jantung untuk mengepam darah ke seluruh badan, yang boleh menyebabkan kerosakan yang tidak dapat dipulihkan, dan menyebabkan kegagalan jantung.6 Jangka hayat bagi pesakit dengan ATTR-CM kini dua hingga lima tahun selepas diagnosis, menyoroti pentingnya pengesanan awal dan tepat untuk memperlambat perkembangan penyakit.7