Gain Therapeutics Laporan Kajian Parkinson Awal Menunjukkan Peningkatan Biomarker Otak Selepas 90 Hari Rawatan

Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) (“Gain”, atau “Syarikat”), sebuah syarikat bioteknologi peringkat klinikal yang mengetuai penemuan dan pengembangan terapi molekul kecil allosterik generasi seterusnya, hari ini memberikan bukti, untuk pertama kalinya dalam Penyakit Parkinson (PD), pengurangan substrat glukocerebrosidase (GCase) dalam cecair serebrospinal (CSF).

Penurunan GlusPH dalam CSF adalah petunjuk peningkatan aktiviti GCase di otak

Semua individu dengan tahap glukosilsphingosine (GlusPH) yang tinggi dalam CSF menunjukkan penurunan besar kembali ke tahap yang diperhatikan pada individu yang sihat selepas 90 hari rawatan dengan GT-02287. Yang penting, perubahan yang diperhatikan dalam GlusPH dalam CSF adalah titik akhir penerokaan yang telah ditentukan dalam kajian Fasa 1b ini. GlusPH yang tinggi, ciri khas disfungsi gCase, telah terbukti meningkatkan agregasi sinuclein alpha dan merosakkan fungsi mitokondria dan proses intraselular lain dalam neuron.

Gene Mack, presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif Gain Therapeutics, mengulas mengenai hasilnya, dengan menyatakan, “Kami teruja dengan bukti biomarker yang terungkap mengenai aktiviti GT-02287 dan penglibatan sasaran sistem saraf pusat. Setakat pengetahuan kami, GT-02287 adalah modulator gCase pertama yang menunjukkan pengurangan GlusPH dalam CSF pada orang dengan PD, memberikan bukti hilir peningkatan gCase di otak. Selanjutnya, kami percaya bahawa pengurangan tahap GlusPH otak akan memberi kesan langsung kepada kesihatan neuron dan diterjemahkan kepada peningkatan yang dapat dilihat secara klinikal.”

Encik Mack meneruskan, “Dengan kedudukan modal yang mencukupi untuk membiayai operasi hingga akhir pelanjutan Fasa 1b dan akhir tahun 2026, kami tidak sabar-sabar untuk menyampaikan susulan yang lebih lama dari kajian di persidangan AD/PD™ pada bulan Mac 2026, memerhatikan kesan rawatan GT-02287 pada skor MDS-UPDRS pada peserta yang meneruskan lanjutan sembilan bulan, dan menentukan ketahanan beberapa tanda anekdot peningkatan fungsi awal.”

Kajian Fasa 1b GT-02287

Bahagian 1 (90 hari dos) kajian Fasa 1b yang sedang berjalan telah disimpulkan. Kajian Fasa 1b mendaftarkan 21 peserta; 19 menyelesaikan tempoh dos 90 hari, dan 15 (79%) memilih untuk meneruskan bahagian kajian lanjutan sembilan bulan (Bahagian 2) yang dijangka akan disimpulkan pada September 2026.

Selaras dengan data Fasa 1b awal yang dibentangkan di Kongres Antarabangsa Penyakit Parkinson dan Gangguan Pergerakan pada Oktober 2025, GT-02287 terus diterima dengan baik selama 90 hari dos pada pendedahan plasma dalam julat terapi yang diunjurkan. Jawatankuasa Pemantauan Data (DMC) telah mengesyorkan agar kajian Fasa 1b diteruskan tanpa perubahan.

Acara KOL Maya Akan Datang di GT-02287

Gain Therapeutics akan menganjurkan webinar “Memahami Substrat GCase dalam Penyakit Parkinson: Perspektif Biomarker dan Pengubahsuaian Penyakit, Kontekstualisasi data biomarker yang muncul dari kajian klinikal Fasa 1b GT-02287", yang menampilkan pemimpin pendapat utama Roy Alcalay, M.D., M.Sc., dan Peter Lansbury, Ph.D., pada hari Selasa, 6 Januari 2026 pada 10:00 pagi ET untuk membincangkan hasilnya hari ini dan menjadi tuan rumah sesi soalan-jawapan. Butiran tambahan mengenai acara itu akan dikeluarkan lebih dekat dengan acara itu dalam siaran akhbar berasingan. Untuk mendaftar, sila klik di sini.