Denali Berkongsi Keputusan Fasa 1/2 untuk Rawatan Penyakit Langka kerana FDA Mengkaji Kelulusan Dipercepat

Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ: DNLI) hari ini mengumumkan penerbitan hasil daripada percubaan klinikal Fasa 1/2 label terbuka terapi penggantian enzim generasi akan datang (ERT), tividenofusp alfa (DNL310), untuk rawatan sindrom Hunter (mucopolysaccharidosis type II, atau MPS II) pada edisi 1 Januari 2026 The New England Journal of Medicine. Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) sedang menjalankan Kajian Keutamaan Permohonan Lesen Biologi (BLA) untuk tividenofusp alfa, yang disokong oleh data ini dan yang mana Denali meminta kelulusan yang dipercepat. Keputusan oleh FDA mengenai tividenofusp alfa BLA dijangka pada 5 April 2026.

MPS II adalah penyakit penyimpanan lisosom yang membatasi kehidupan yang disebabkan oleh kekurangan enzim iduronate 2-sulfatase (IDS), yang diperlukan untuk memecahkan gula kompleks yang disebut glikosaminoglikan (GAG). Pada individu dengan MPS II, GAG terkumpul di sel-sel di seluruh badan, termasuk otak, mengakibatkan kerosakan progresif pada organ dan tisu bermula pada usia muda. MPS II berlaku sepanjang spektrum keparahan penyakit, dengan kira-kira dua pertiga individu mengalami penurunan neurokognitif progresif (neuronopatik MPS II). Terapi semasa tidak melintasi penghalang darah-otak dan oleh itu tidak mempunyai potensi untuk menangani kesan penyakit terhadap kebolehan dan tingkah laku kognitif.