Ubat Tulang Ultragenyx Tersandung Pada Fasa 3, Tetapi Pemangkin Utama Kekal
Saham Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) jatuh 42% pada hari Isnin selepas syarikat dan rakan kongsi Mereo BioPharma Group plc (NASDAQ: MREO) mendedahkan data peringkat akhir yang mengecewakan untuk program penyakit tulang jarang mereka.
Mereo BioPharma Group plc dan Ultragenyx mendedahkan hasil daripada kajian Orbit Fasa 3 dan Kosmik untuk setrusumab (UX143) dalam Osteogenesis Imperfecta (OI).
Syarikat-syarikat mengatakan bahawa kedua-dua kajian tidak mencapai kepentingan statistik terhadap titik akhir utama pengurangan kadar patah klinikal tahunan berbanding plasebo atau bisfosfon at, masing-masing.
Kedua-dua kajian mencapai titik akhir sekunder peningkatan ketumpatan mineral tulang (BMD) terhadap pembanding. Tidak ada perubahan dalam profil keselamatan yang diperhatikan.
Penganalisis Take
William Blair pada hari Isnin mengatakan mereka kecewa dan terkejut dengan berita yang diberikan keberkesanan setrusumab dalam bahagian Fasa 2 kajian Orbit dan peningkatan pendaftaran pesakit dengan subtipe penyakit teruk dalam kajian Fasa 3, yang menganggap penganalisis akan membawa kepada kadar patah tahunan (AFR) yang lebih tinggi dalam lengan plasebo berbanding dengan kajian Fasa 2.
Penganalis is Sami Corwin teragak-agak mengenai masa depan setrusumab.
Corwin menyatakan masih terdapat beberapa perkara yang tidak diketahui di sekitar data, memandangkan maklumat terhad yang diberikan dalam siaran akhbar, termasuk sama ada ukuran kesan yang lebih besar dilihat pada pesakit pediatrik dalam kajian Orbit, hasil yang dilaporkan oleh pesakit, dan mengapa AFR dalam lengan plasebo rendah.
Berikutan berita itu, syarikat itu kini berdagang pada nilai kumulatif produk yang diluluskan. William Blair mengekalkan pen arafan Outperformance untuk saham.
William Blair melihat masih terdapat peningkatan yang dapat diperoleh dalam 12 bulan akan datang, khususnya dengan bacaan sindrom Angelman penting pada suku ketiga 2026 dan potensi kelulusan dua terapi gen yang juga layak mendapat baucar semakan keutamaan.
Tindakan Harga: Saham Ultragenyx Pharmaceutical meningkat 1.42% pada $20.00 pada masa penerbitan pada hari Selasa, men urut data Benzinga Pro. Saham Kumpulan Mereo BioPharma meningkat 3.89%.
Baca Seterusnya:
Foto melalui Shutterstock