Ultragenyx Pharmaceutical Mengumumkan Penyiapan Penyerahan Permohonan Lesen Biologi Kepada FDA Untuk Kelulusan Rawatan Jenis Ia Penyakit Penyimpanan Glikogen

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) hari ini mengumumkan bahawa ia telah menyelesaikan penyerahan berulang Permohonan Lesen Biologi (BLA) kepada Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA), meminta kelulusan untuk terapi gen DTX401 AAV (pariglasgene brecaparvovec) sebagai rawatan untuk Penyakit Penyimpanan Glikogen Jenis Ia (GSDia).

BLA untuk DTX401 didasarkan pada data dari program pembangunan klinikal yang ketat yang merangkumi 52 pesakit yang dirawat dan susulan sehingga enam tahun. Data yang diumumkan sebelumnya dari kajian Fasa 3 GlucoGene rawak, buta dua kali, terkawal plasebo menunjukkan bahawa pesakit yang dirawat dengan DTX401 mengalami pengurangan yang signifikan dan secara klinikal dalam kuantiti dan kekerapan pengambilan tepung jagung harian sambil mengekalkan tahap hipoglikemia yang rendah, peningkatan tahap euglikemia, dan peningkatan toleransi puasa. Faedah klinikal ini diterjemahkan kepada peningkatan yang bermakna dalam kualiti hidup yang dilaporkan oleh pesakit, seperti yang diukur oleh skala Impresi Perubahan Global Pesakit (PGIC). DTX401 boleh diterima dengan baik, dengan profil keselamatan yang boleh diterima.

Syarikat itu sebelum ini diberikan semakan berulang dan menyerahkan modul bukan klinikal dan klinikal kepada FDA pada bulan Ogos; dan kini telah menyelesaikan pakej melalui penyerahan modul kimia, pembuatan, dan kawalan (CMC).