Data Percubaan Positif China Menggerakkan HUTCHMED Lebih Dekat Dengan Pemfailan Ubat Gangguan Darah Langka Pada 2026
HUTCHMED (China) Limited (NASDAQ: HCM) pada hari Selasa berkongsi data dari bahagian pendaftaran Fasa 3 dari percubaan klinikal ESLIM-02 sovleplenib pada pesakit dewasa dengan anemia hemolitik autoimun antibodi hangat (WaiHA).
WaiHa adalah keadaan di mana sistem imun secara keliru membuat antibodi IgG yang menyerang dan memusnahkan sel darah merah pada suhu badan normal, yang membawa kepada anemia, keletihan, pucat, dan sesak nafas.
Percubaan yang dijalankan di China memenuhi titik akhir utamanya kadar tindak balas hemoglobin tahan lama (Hb) dalam tempoh 5 hingga 24 minggu rawatan.
Kejadian AIHA dianggarkan 0.8-3.0/100,000 orang dewasa setahun, dengan anggaran kelaziman 17 setiap 100,000 orang dewasa dan kadar kematian 8-11%.
WaiHA adalah bentuk AIHA yang paling biasa, menyumbang kira-kira 75-80% daripada semua kes AIHA dewasa.
ESLIM-02 adalah kajian Fasa 2/3 yang berpusat di China pada pesakit dewasa dengan WaiHA primer atau sekunder yang telah kambuh atau refraktori kepada sekurang-kurangnya satu garis rawatan standard sebelumnya.
Keputusan dari bahagian Fasa 2 kajian diterbitkan dalam The Lancet Haematology pada Januari 2025.
Kajian menunjukkan manfaat hemoglobin berbanding dengan plasebo, dengan kadar tindak balas keseluruhan 43.8% vs 0% dalam 8 minggu pertama, dan kadar tindak balas keseluruhan 66.7% selama 24 minggu rawatan sovleplenib (termasuk pesakit yang melintasi dari plasebo) dengan profil keselamatan yang baik.
HUTCHMED merancang untuk mengemukakan Permohonan Dadah Baru untuk sovleplenib untuk WaiHA kepada Pentadbiran Produk Perubatan Nasional China (NMPA) pada separuh pertama tahun 2026.
Sebagai tambahan kepada WaiHA, sovleplenib juga sedang dikaji dalam trombositopenia imun (ITP). Penyerahan semula NDA untuk sovleplenib untuk ITP baris kedua dirancang pada separuh pertama tahun 2026.
Pertandingan
Pada bulan Disember 2025, Novartis AG (NYSE: NVS) berkongsi hasil daripada percubaan VAYHIT2 Fasa 3 ianalumab ditambah eltrombopag pada pesakit ITP yang sebelumnya dirawat dengan kortikosteroid.
Masa median untuk kegagalan rawatan bagi pesakit yang menerima ianalumab ditambah eltrombopag adalah 2.8 kali lebih lama daripada pesakit yang menggunakan plasebo ditambah eltrombopag (13.0 bulan berbanding 4.7 bulan).
Juga pada bulan Disember 2025, CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ: CRSP) mengatakan ia memulakan percubaan Fasa 1 terapi CAR T allogeneiknya di ITP dan WaiHA.
Kemas Kini Dadah Lain
Foto: Muka Portrait/Shutterstock