Kajian Klinikal Ascendis Pharma COACH Fasa 2 Pada Minggu 52 Menunjukkan Terapi Gabungan Keputusan Pertumbuhan Tahan Lama Tanpa Mengandungi Keselamatan, Toleransi

Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND) hari ini mengumumkan hasil garis atas dari Minggu 52 COACH, percubaan klinikal Fasa 2 pertama untuk menilai terapi kombinasi dengan TransCon CNP sekali mingguan (navepegritide) dan sekali mingguan TransCon hGH (lonapegsomatropin) pada kanak-kanak dengan achondroplasia. Pada Minggu 52, terapi kombinasi menunjukkan pertumbuhan tahan lama tanpa menjejaskan keselamatan atau toleransi. Di samping itu, terapi kombinasi menunjukkan faedah di luar pertumbuhan linear dengan peningkatan perkadaran badan dan rentang lengan, sejajar dengan peningkatan pertumbuhan linear. Keselamatan dan toleransi terapi kombinasi selaras dengan yang diperhatikan untuk monoterapi TransCon CNP dan TransCon hGH dan umumnya diterima dengan baik, dengan TEAE ringan secara amnya. Data gabungan menggariskan potensi TransCon CNP untuk menjadi terapi tulang belakang untuk menangani biologi asas achondroplasia, dengan TransCon hGH memberikan faedah pelengkap.

COACH adalah percubaan label terbuka prospektif bukti konsep yang berterusan untuk menyiasat keberkesanan, keselamatan, dan toleransi rawatan gabungan dengan TransCon CNP sekali seminggu pada 100 µg/kg/minggu dan sekali seminggu TransCon hGH pada dos permulaan 0.30 mg/kg/minggu pada kanak-kanak dengan achondroplasia berusia 2 hingga 11 tahun. Percubaan ini merangkumi kohort kanak-kanak yang belum dirawat TransCon CNP (N = 12, umur purata 4.67 tahun) dan kohort kanak-kanak yang dirawat TransCon CNP (N = 9, usia rata-rata 7.89 tahun), yang telah menerima TransCon CNP (100 µg/kg/minggu) untuk purata 2.56 tahun dalam ujian klinikal. Populasi percubaan mewakili kanak-kanak dengan achondroplasia dan manfaat rawatan TransCon CNP.