Ionis, AstraZeneca Tersandung dalam Percubaan ATTR-CM ketika pesaing berdiri untuk mendapat keuntungan

I@@ onis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS) dan rakan kongsi AstraZeneca Plc (NYSE: AZN) mengatakan pada hari Khamis bahawa kajian Kardio-TTransform Fasa 3 mereka terhadap eplontersen untuk kardiomiopati amiloid yang dimediasi transthyretina (ATTR-CM) gagal memenuhi titik akhir keberkesanan utamanya.

• Saham Ionis Pharmaceuticals mendapat kesan hari ini. Apa yang menekan stok IONS?

Pada pesakit yang menerima standard rawatan kontemporari, termasuk majoriti yang dirawat dengan penstabil transthyretin, pen ambahan eplontersen tidak mengurangkan risiko gabungan kematian kardiovaskular dan kejadian klinikal kardiovaskular berulang melalui Minggu 140 berbanding plasebo.

Pada awal, 57% peserta dalam kedua-dua kumpulan rawatan menerima terapi penstabil, sementara 24% lagi di setiap lengan memulakan penstabil semasa kajian.

Penganalisis Mengatakan Terapi ATTR-CM sedia ada mendapat manfaat daripada kegagalan percubaan

William Blair menulis pada hari Khamis, “Miss itu mengejutkan kami memandangkan manfaat penggunaan kombinasi penstabil dan penyenyap yang didokumentasikan dengan baik yang dilaporkan dalam percubaan HELIOS-B Amvuttra.”

Kegagalan Cardio-TTransform menghilangkan pesaing dari pasaran ATTR-CM dan dilihat positif untuk terapi sedia ada, termasuk Alnylam Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ANY) Amvuttra (vutrisiran) (penyenyap, mekanisme yang sama seperti eplontersen), BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ: BBIO) Attruby (penstabil gen kedua), dan Pfizer's Inc. (NYSE: PFE) tafamidis (penstabil gen pertama).

Keputusan Percubaan Menguatkan Pendekatan Monoterapi

Hasilnya juga mengukuhkan pandangan bahawa menggabungkan penyenyap seperti eplontersen dengan penstabil tidak meningkatkan hasil, menyokong penggunaan monoterapi dan memberi manfaat kepada rawatan generasi kedua seperti Amvuttra, Attruby dan Intellia Therapeutics Inc. (NASDAQ: NTLA) nexiguran ziclumeran (nex-z).

Penganalis is Myles R. Minter ber kata perbincangan doktor telah menunjukkan bahawa terapi generasi kedua seperti Attruby dan Amvuttra dibezakan daripada tafamidis generasi pertama.

Keputusan Cardio-TTransform selanjutnya menunjukkan bahawa menggunakan terapi tunggal dari pilihan yang lebih baru ini cukup untuk merawat pesakit ATTR-CM.

Aktiviti Harga Saham IONS: Saham Ionis Pharmaceuticals turun 8.96% pada $58.51 pada masa penerbitan pada hari Jumaat, menurut data Benzinga Pro.

Foto: Shutterstock