Niagen Bioscience Menerima Penyebutan Penyakit Pediatrik Langka FDA Untuk Calon Ubatnya NB4168 Untuk Rawatan Ataksia Telangiectasia

NB4168 adalah terapi molekul kecil oral yang direka bentuk untuk memberikan pendedahan nikotinamida ribosida (NR) yang jauh lebih besar daripada NR konvensional sambil mengekalkan profil farmakokinetik dan keselamatan yang berbeza. Di samping itu, Agensi Ubat-ubatan Eropah (EMA) telah memberikan Penetapan Produk Perubatan Anti (OMPD) kepada NB4168 untuk rawatan A-T, memberikan pengiktirafan peraturan di Kesatuan Eropah dan seterusnya menyokong rancangan Syarikat untuk memajukan program di seluruh dunia.

FDA memberikan Penetapan RPD berdasarkan penentuannya bahawa A-T adalah penyakit serius dan mengancam nyawa yang terutamanya mempengaruhi individu sejak lahir hingga remaja dan memenuhi definisi berkanun mengenai penyakit yang jarang berlaku. Jawatankuasa EMA untuk Produk Perubatan Anak Yatim juga menyimpulkan bahawa NB4168 memenuhi kriteria untuk penetapan anak yatim untuk rawatan A-T. Bersama-sama, sebutan peraturan ini mengiktiraf keperluan perubatan yang signifikan yang tidak dipenuhi dalam A-T dan memberikan insentif pembangunan yang bertujuan untuk menyokong dan mempercepat kemajuan terapi yang menjanjikan untuk penyakit jarang berlaku.

NB4168 adalah calon terapi penyelidikan pertama yang muncul dari anak syarikat milik penuh Niagen Bioscience yang baru diumumkan yang memberi tumpuan kepada pembangunan terapi untuk penyakit genetik jarang dan gangguan berkaitan usia, NAD Pharmaceuticals Corp. NB4168 direka untuk mempunyai bioavailabiliti yang jauh lebih tinggi dan meningkatkan NAD+, koenzim penting untuk pembaikan DNA, fungsi mitokondria, pengeluaran tenaga sel, dan tindak balas tekanan - jalur biologi terganggu di A-T. Oleh kerana A-T dikategorikan sebagai penyakit penuaan pramatang genetik yang jarang berlaku, NB4168 boleh diterjemahkan kepada penyakit lain yang berkaitan dengan usia.