Agios Pharma Mengumumkan Keputusan Topline Dari Percubaan Fasa 2 Tebapivat, Aktivator Kinase Piruvat Oral, Pada Pesakit Berumur 16 Tahun Atau Lebih Dengan Penyakit Sel Sabit

• Kadar tindak balas hemoglobin untuk tebapivat, pengaktif PK, selaras dengan kelas ubat, tetapi hasil Fasa 2 tidak mewujudkan profil yang dibezakan untuk menyokong perkembangan berterusan dalam penyakit sel sabit
• Keselamatan dan toleransi tebapivat selaras dengan ujian penyakit sel sabit sebelumnya
• SnDa untuk mitapivat, pengaktif PK asas syarikat, berada di bawah Kajian Keutamaan FDA dalam penyakit sel sabit; Tarikh matlamat PDUFA adalah 1 November 2026
  

CAMBRIDGE, Mass., 21 Julai 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO), sebuah syarikat biofarmaseutikal peringkat komersil yang memberi tumpuan kepada penyampaian ubat-ubatan inovatif untuk pesakit dengan penyakit langka, hari ini mengumumkan hasil topline dari percubaan Fasa 2 tebapivat, pengaktif piruvat kinase oral (PK), pada pesakit berusia 16 tahun ke atas dengan penyakit sel sabit.

Percubaan Fasa 2 direka untuk mencirikan hubungan dos-tindak balas tebapivat dalam penyakit sel sabit dan menilai sama ada profilnya dibezakan secara bermakna berbanding dengan pengaktif PK lain. Percubaan ini merangkumi tempoh 12 minggu, dua buta, terkawal plasebo di mana 59 peserta secara rawak 2:2:2:1 untuk menerima satu daripada tiga dos tebapivat sekali sehari (QD) (2.5 mg, 5.0 mg, atau 7.5 mg) atau plasebo.

Sepanjang tempoh rawatan 12 minggu, peningkatan tahap hemoglobin dan hemolisis diperhatikan di semua tahap dos tebapivat, selaras dengan mekanisme pengaktifan PK yang ditetapkan. Titik akhir utama tindak balas hemoglobin percubaan (peningkatan ≥1.0 g/dL dalam kepekatan hemoglobin purata dari Minggu 10 hingga 12 berbanding dengan garis dasar) dicapai sebanyak 43.8% (n = 7/16), 47.1% (n = 8/17), dan 29.4% (n = 5/17) dalam lengan 2.5 mg QD, 5.0 mg QD, dan 7.5 mg QD tebapivat, dan 33.3% (n = 3/9) dalam lengan plasebo. Keselamatan dan toleransi tebapivat dalam percubaan Fasa 2 selaras dengan yang diperhatikan dalam ujian penyakit sel sabit sebelumnya. Percubaan ini tidak menunjukkan tahap pembezaan yang diperlukan untuk menyokong perkembangan berterusan; oleh itu, Agios telah memutuskan untuk tidak memajukan tebapivat dalam penyakit sel sabit.