Agios Melaporkan Data Sel Sabit Neutral, Memutuskan Untuk Menghentikan Pembangunan

Saham Agios Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AGIO) didagangkan lebih rendah selepas kemas kini mengenai program penyakit sel sabit.

Syarikat itu berkongsi hasil teratas dari kajian Fasa 2 yang menilai tebapivat pada pesakit dengan penyakit sel sabit.

Walaupun melihat peningkatan dalam tahap hemoglobin, firma biofarmaseutikal peringkat komersil memutuskan untuk menghentikan pengembangan selanjutnya pengaktif piruvat kinase oral untuk keadaan ini setelah ubat gagal menunjukkan pembezaan klinikal yang mencukupi.

Percubaan klinikal Fasa 2 menilai pesakit berusia 16 tahun ke atas untuk mencirikan hubungan dos-tindak balas tebapivat dan menentukan bagaimana profilnya berbanding dengan pengaktif kinase piruvat lain.

Percubaan 12 minggu mendaftarkan 59 peserta yang secara rawak menjadi empat kumpulan.

Peserta menerima dos sekali sehari sebanyak 2.5 mg, 5.0 mg, atau 7.5 mg tebapivat, atau plasebo.

Data Titik Akhir Utama Fasa 2

Sepanjang tempoh rawatan 12 minggu, penyelidik mencatatkan peningkatan dalam tahap hemolisis dan hemoglobin di setiap dos tebapivat, sepadan dengan mekanisme pengaktifan piruvat kinase yang dit etapkan.

Titik akhir utama percubaan mengukur tindak balas hemoglobin sekurang-kurangnya peningkatan 1.0 g/dL dalam kepekatan hemoglobin purata dari Minggu 10 hingga 12 berbanding garis dasar.

Keputusan menunjukkan bahawa 43.8% pesakit dalam kumpulan 2.5 mg (tujuh daripada 16), 47.1% dalam kumpulan 5.0 mg (lapan daripada 17), dan 29.4% dalam kumpulan 7.5 mg (lima daripada 17) memenuhi titik akhir utama.

Sebagai perbandingan, 33.3% peserta (tiga daripada sembilan) dalam kumpulan plasebo mencapai tindak balas ini.

Pembangunan Hentikan Berikutan Percubaan

Pemerhatian keselamatan dan toleransi untuk tebapivat sejajar dengan ujian sebelumnya yang melibatkan pesakit penyakit sel sabit.

Walau bagaimanapun, kerana kajian itu tidak menunjukkan pembezaan yang diperlukan berbanding dengan terapi lain, Agios memilih untuk menghentikan perkembangan selanjutnya tebapivat dalam penyakit sel sabit.

Awal bulan Julai, Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) menerima Aplikasi Dadah Baru (SnDA) tambahan Agios Pharmaceuticals untuk mitapivat, pengaktif piruvat kinase oral (PK), dalam penyakit sel sabit dengan Kajian Keutamaan.

Tarikh matlamat Akta Yuran Pengguna Dadah Preskripsi (PDUFA) untuk SnDA ini, yang dikemukakan di bawah laluan kelulusan dipercepat FDA, adalah 1 November.

Ak@@ tiviti Harga Saham AGIO: Saham Agios Pharmaceuticals turun 7.11% pada $37.21 pada masa penerbitan pada hari Selasa, menurut data Benzinga Pro.

Imej melalui Shutterstock