Zevra Therapeutics Menerima Pendapat Negatif Daripada EMA CHMP Mengenai Permohonan Kebenaran Pemasaran Untuk Arimoklomol Untuk Rawatan Penyakit Niemann-Pick Jenis C

Di bawah prosedur pengawalseliaan Eropah, Syarikat merancang untuk meminta pemeriksaan semula pendapat CHMP dan mengemukakan penjelasan terperinci yang menggariskan asas bagi permintaan tersebut.

“Walaupun kajian itu tidak menghasilkan hasil yang kami harapkan, kami komited untuk menyiasat laluan yang sesuai untuk membawa arimoclomol kepada pesakit di Eropah,” kata Neil F. McFarlane, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif Zevra Therapeutics. “Kami menghargai peranan penting yang dimainkan oleh CHMP dalam menilai terapi di seluruh Eropah, dan kami tetap yakin dengan keseluruhan bukti yang menyokong potensi arimoclomol untuk membuat perbezaan yang bermakna dalam kehidupan pesakit yang hidup dengan NPC.”

Zevra tetap teguh dalam komitmennya terhadap komuniti NPC dan percaya bahawa pesakit yang menghadapi penyakit dahsyat ini layak mendapat akses kepada pilihan rawatan yang berpotensi. Melalui Program Akses Diperluas (EAP) globalnya, Syarikat terus menyokong pesakit yang layak untuk memajukan akses ke arimoclomol dan menghasilkan bukti dunia sebenar tambahan mengenai kesan klinikalnya. Garis Panduan Pengurusan Klinikal Konsensus antarabangsa yang baru dikemas kini untuk penyakit Niemann-Pick jenis C seterusnya menggariskan peranan arimoclomol sebagai pilihan rawatan penting bagi individu yang hidup dengan NPC.1

“Dalam pengalaman saya, arimoclomol telah menunjukkan kesan rawatan yang bermakna dalam NPC, dengan penstabilan dan perkembangan yang perlahan dalam keadaan dengan keperluan yang tidak dipenuhi yang ketara,” kata Prof Thorsten Marquardt, University of Münster. “Pengalaman klinikal dunia sebenar dalam NPC dapat memberikan pandangan tambahan tentang bagaimana pesakit diuruskan dalam persekitaran penjagaan rutin, menyumbang kepada pemahaman yang lebih luas mengenai pengurusan penyakit dalam penyakit yang sangat jarang dan progresif.”