Pfizer Mengumumkan Keputusan Topline Dari Dua Percubaan Fasa 3 LITFULO Pada Pesakit Dengan Vitiligo; Kedua-dua Dos 50 Dan 100 Miligram Menyediakan Peningkatan Yang Ketara dan Bermakna Secara Klinikal Berbanding Plasebo

Ujian fasa 3 menilai keberkesanan dan keselamatan LITFULO sekali sehari pada pesakit dengan vitiligo nonsegmental (NSV) aktif dan stabil dan yang mempunyai pelbagai tahap keparahan penyakit. Kajian TRANQUILLO merangkumi pesakit berusia 12 tahun ke atas, manakala TRANQUILLO 2 mendaftar orang dewasa sahaja. Sepanjang kajian, kedua-dua dos 50 dan 100 miligram LITFULO memberikan peningkatan yang signifikan dan bermakna secara klinikal berbanding plasebo pada titik akhir utama bersama untuk Indeks Pemarkahan Kawasan Vitiligo muka dan keseluruhan badan, atau VASI. Berdasarkan hasil ini, Pfizer berhasrat untuk mengemukakan pemfailan peraturan global untuk LITFULO sebagai terapi sistemik oral baru yang berpotensi untuk NSV untuk orang dewasa.

“LITFULO ditemui secara dalaman oleh Pfizer dan mempunyai mekanisme tindakan unik yang mensasarkan kinase keluarga TEC dan JAK3, menimbulkan profil klinikalnya yang berbeza,” kata Michael Vincent, M.D., Ph.D., Ketua Pegawai Keradangan & Imunologi, Pfizer. “Hasil positif dari kajian penting TRANQUILLO dalam vitiligo nonsegmental berdasarkan kepakaran mendalam kami dalam dermatologi dan pengalaman kami dengan LITFULO dalam alopecia areata yang teruk, termasuk keberkesanannya yang mantap dan profil keselamatan yang dicirikan dengan baik. Penemuan ini memberi kita keyakinan bahawa, jika diluluskan, LITFULO boleh menjadi pilihan rawatan sistemik oral baru untuk orang dewasa yang hidup dengan NSV, meningkatkan dengan ketara dan berpotensi mengekalkan repigmentasi wajah dan keseluruhan badan.”

NSV adalah penyakit autoimun kronik di mana sistem imun menyerang sel-sel penghasil melanin, menyebabkan kehilangan pigmen dan mengakibatkan makula putih dan tompok pada kulit/rambut dari masa ke masa.1 NSV boleh muncul pada usia apa pun dan dalam semua jenis kulit, menyebabkan depigmentasi di mana-mana pada kulit, sering menjejaskan kawasan yang sangat kelihatan seperti muka, leher, dan tangan.2 Walaupun vitiligo sering dianggap sebagai keadaan kosmetik, ia adalah keadaan autoimun yang serius. penyakit yang boleh memberi kesan yang besar terhadap kehidupan pesakit jauh di luar gejala fizikal.2,3 Kerana NSV adalah penyakit kronik, pilihan rawatan sistemik mungkin diperlukan untuk membantu pesakit memulihkan pigmentasi kulit dan mengekalkan repigmentasi dari masa ke masa.4

Di kedua-dua kajian ini, lebih banyak pesakit yang dirawat dengan LITFULO mencapai F-VASI75 (peningkatan ≥ 75% dalam Indeks Pemarkahan Kawasan Vitiligo Muka) dan T-VASI50 (peningkatan ≥ 50% dalam Indeks Pemarkahan Kawasan Jumlah Vitiligo) dari awal pada Minggu 52 berbanding dengan plasebo. Di A.S., titik akhir utama bersama adalah bahagian pesakit dengan F-VASI75 dan bahagian pesakit dengan T-VASI50 pada Minggu 52. Di negara-negara di luar AS, F-VASI75 pada Minggu 52 adalah titik akhir utama dan T-VASI50 pada Minggu 52 adalah titik akhir sekunder utama.

Profil keselamatan LITFULO di NSV selaras dengan profil keselamatan yang ditetapkan dalam alopecia areata. Tiada isyarat keselamatan baru yang diperhatikan. Secara keseluruhan, bahagian pesakit dengan kejadian buruk yang timbul oleh rawatan (TEAE) adalah serupa di semua kumpulan rawatan.

“Hidup dengan vitiligo nonsegmental boleh memberi kesan mendalam terhadap kehidupan seharian pesakit. Ramai pesakit mengalami kekecewaan kerana sifat vitiligo nonsegmental yang tidak dapat diramalkan serta batasan rawatan yang ada sekarang dan mencari pilihan tambahan yang dapat menangani penyakit yang mendasari, “2 kata Iltefat Hamzavi, M.D., Doktor Kakitangan Kanan, Jabatan Dermatologi, Henry Ford Health dan Pakar Dermatologi Hamzavi. “Dalam ujian ini, LITFULO (ritlecitinib) menunjukkan peningkatan yang ketara dalam repigmentasi wajah dan keseluruhan badan, dengan penemuan memperkuat potensi LITFULO untuk membantu menyokong paradigma rawatan baru dengan terapi sistemik untuk pesakit yang beban penyakit memerlukan lebih daripada rawatan tempatan sahaja.”

Keputusan tambahan dari TRANQUILLO dan TRANQUILLO 2 akan dibentangkan pada mesyuarat perubatan masa depan.

LITFULO telah diluluskan pada tahun 2023 oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) untuk rawatan alopecia areata yang teruk pada orang dewasa dan remaja 12 tahun ke atas. Pfizer merancang untuk memulakan kajian penting yang menilai LITFULO untuk rawatan alopecia areata sederhana pada tahun 2026.