Saham Capricor Jatuh Selepas Panel FDA Menolak Bukti Terapi Sel Duchenne

Capricor Therapeutics Inc. Saham (NASDAQ: CAPR) menyelam hidung pada hari Khamis selepas Jawatankuasa Penasihat FDA mengundi menentang Deramiocel, terapi sel penyiasatan untuk distrofi otot Duchenne (DMD).

Agensi itu menetapkan tar ikh tindakan sasaran PDUFA pada 22 Ogos.

Soalan Panel Penasihat FDA Keberkesanan Deramiocel

Reuters melaporkan bahawa panel penasihat FDA mengundi 9-3 bahawa syarikat itu gagal memberikan bukti yang mencukupi yang menyokong keberkesanan Deramiocel, menyuarakan kebimbangan kakitangan FDA mengenai perubahan post hoc pada analisis utama setelah percubaan peringkat akhir selesai.

Dalam dokumen taklimat FDA yang dikeluarkan pada hari Isnin, kakitangan men yatakan bahawa data yang dikemukakan dari Kajian HOPE-3, yang dipertimbangkan bersama dengan hasil dari Kajian HOPE-2, tidak memberikan bukti besar keberkesanan untuk derami ocel dalam DMD.

“Secara keseluruhan, Kajian HOPE-3 menunjukkan perubahan kecil dan berubah-ubah dalam ukuran fungsi otot rangka anggota atas dan dalam beberapa parameter pengimejan jantung yang tidak mencapai kepentingan statistik dan, oleh itu, sukar ditafsirkan.”

Hasil daripada Kajian HOPE-2 dan HOPE-2-OLE tidak menunjukkan perbezaan rawatan yang signifikan secara statistik antara deramiocel dan plasebo pada penurunan otot rangka anggota atas atau penemuan pengimejan jantung (LVEF, LGE, dan lain-lain) pada MRI jantung.

Syarikat Sorotan Penemuan HOPE-3 yang dikaji oleh rakan sebaya

Pada hari Rabu, The Lancet, jurnal perubatan yang dikaji oleh rakan sebaya, menerbitkan hasil daripada percubaan utama Fasa 3 HOPE-3 Capricor Therapeutics yang menilai Deramiocel.

Syarikat itu mengatakan bahawa manuskrip itu menjalani tinjauan rakan sebaya pakar bebas, memberikan pengesahan luaran reka bentuk percubaan, metodologi statistik dan penemuan.

Hasilnya berdasarkan Pelan Analisis Statistik yang telah ditentukan versi 3.0 (SAP 3.0) syarikat.

“Keputusan HOPE-3 adalah momen penting bagi komuniti Duchenne, menunjukkan manfaat yang signifikan terhadap fungsi otot rangka bersama data menarik yang ditunjukkan dalam fungsi jantung,” kata Craig McDonald, Profesor Perubatan Fizikal & Pemulihan dan Pediatrik di UC Davis Health, PI Nasional ujian HOPE-2 dan HOPE-3 dan pengarang utama penerbitan.

“Perlambatan 54 peratus perkembangan penyakit anggota atas (p = 0.03) adalah kesan yang besar dan bermakna dalam populasi di mana penurunan fungsi biasanya tidak henti-henti dan tidak dapat dipulihkan.”

“HOPE-3 adalah percubaan Fasa 3 pertama untuk menunjukkan manfaat yang signifikan terhadap fungsi dalam populasi DMD yang sebahagian besarnya bukan ambulatori, dan faedah serentak dalam beberapa langkah jantung memberikan sokongan biologi kepada kesan rawatan yang konsisten di seluruh otot rang ka dan jantung...”

T@@ indakan Harga CAPR: Sah am Capricor Therapeutics turun 52.36% pada $3.13 pada masa penerbitan pada hari Khamis. Saham diperdagangkan pada paras terendah 52 minggu baru, men urut data Benzinga Pro.

Pavel Kapysh dari Shutterstock