Rocket Pharma mengatakan tiga pesakit pertama yang diberi dosis RP-A501 dalam percubaan Danon Fasa 2 yang diubahsuai menunjukkan profil keselamatan yang menggalakkan

• Rocket Pharmaceuticals melaporkan kemas kini keselamatan awal yang positif dari tiga pesakit pertama yang dirawat dalam percubaan utama Fasa 2 RP-A501 untuk penyakit Danon.
• Keputusan telah diperhatikan, menunjukkan rawatan diterima dengan baik tanpa isyarat keselamatan utama yang dilaporkan pada pesakit awal ini.
• Syarikat ini terlibat dengan FDA dalam jalan untuk meneruskan dos yang lebih luas dan melengkapkan kajian penting 12 pesakit, lengan tunggal.
• Kemas kini laluan pengawalseliaan dijangka pada separuh kedua tahun 2026, dengan kemas kini program yang lebih luas juga dijadualkan untuk separuh kedua tahun 2026.

Penafian: Ringkasan berita ini dicipta oleh Public Technologies (PUBT) menggunakan kecerdasan buatan generatif. Walaupun PUBT berusaha untuk memberikan maklumat yang tepat dan tepat pada masanya, kandungan yang dihasilkan AI ini hanya untuk tujuan maklumat dan tidak boleh ditafsirkan sebagai nasihat kewangan, pelaburan atau undang-undang. Rocket Pharmaceuticals Inc. menerbitkan kandungan asal yang digunakan untuk menghasilkan ringkas berita ini melalui Business Wire (Ref. ID: 202608030700BIZWIRE_USPR_____20260803_BW745342) pada 03 Ogos 2026, dan bertanggungjawab sepenuhnya atas maklumat yang terkandung di dalamnya.