Zevra Therapeutics Mengumumkan Penerbitan “Keselamatan Dan Keberkesanan Dunia Sebenar Jangka Panjang Arimoklomol Pada Individu Dengan NPC: Hasil Dari Program Akses Awal AS Selama Tempoh 4 Tahun” Dalam Genetik Molekul Dan Metabolisme

Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ZVRA) (Zevra, atau Syarikat), sebuah syarikat peringkat komersil yang memberi tumpuan kepada membawa terapi yang mengubah hidup kepada orang yang hidup dengan penyakit langka, hari ini mengumumkan penerbitan “Keselamatan dan keberkesanan dunia nyata jangka panjang arimoclomol pada individu dengan NPC: Hasil daripada Program Akses Awal AS dalam tempoh 4 tahun” dalam Genetik Molekul dan Metabolisme.

Kajian membujur menilai arimoclomol dalam populasi NPC AS yang luas yang merangkumi pelbagai peringkat umur dan keparahan penyakit, menghasilkan data susulan sehingga empat tahun dari amalan klinikal rutin. Kajian ini merangkumi data dunia nyata yang pertama diterbitkan menilai arimoclomol pada orang dewasa dengan NPC, populasi yang kurang dikaji secara sejarah.