Rocket Pharmaceuticals Mengemukakan Data Keselamatan Awal yang Positif daripada Percubaan Terapi Genetik yang

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) pada hari Isnin berkongsi kemas kini keselamatan klinikal mengenai tiga pesakit pertama yang dirawat dalam percubaan Fasa 2 global yang penting untuk penyakit Danon.

Penyakit Danon adalah keadaan genetik yang jarang berlaku dan diwarisi yang dicirikan oleh kardiomiopati (kelemahan otot jantung), miopati rangka (kelemahan otot) dan kecacatan intelektual.

Pesakit menerima RP-A501 di bawah protokol yang diubahsuai baru-baru ini, menunjukkan hasil keselamatan awal yang menjanjikan yang membuka jalan untuk kemajuan klinikal selanjutnya.

Menjanjikan Keselamatan Awal Di Bawah Protokol

Firma bioteknologi peringkat komersil, yang mengkhususkan diri dalam memajukan ubat-ubatan genetik untuk gangguan kardiovaskular yang jarang berlaku dan diwarisi, memberikan dos RP-A501 yang dikalibrasi semula sebanyak 3.8 × 10¹³ GC/kg kepada peserta percubaan.

Dos yang disemak semula dipasangkan dengan teliti dengan rejimen imunomodulator yang baru disempurnakan yang terdiri daripada kortikosteroid, rituximab dan sirolimus.

Syarikat itu memberikan rawatan secara berurutan, mengekalkan jarak minimum empat minggu antara infusi setiap pesakit. Setakat ini, pendekatan klinikal yang diubahsuai telah menghasilkan hasil keselamatan yang sangat positif.

Penyelidik tidak memerhatikan kejadian sindrom kebocoran kapilari, mikroangiopati trombotik (TMA), atau sebarang masalah keselamatan penting lain di kalangan kumpulan awal.

Kemajuan Penglibatan dan Percubaan FDA

Percubaan klinikal Fasa 2 penting pada asalnya dirancang sebagai kajian lengan tunggal yang bertujuan untuk menilai sejumlah 12 pesakit.

Berikutan data keselamatan awal yang berjaya dari kohort awal ini, pemaju ubat kini terlibat dalam perbincangan aktif dengan Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA).

Rundingan pengawalseliaan kritikal ini bertujuan untuk mendapatkan penyelarasan pada laluan yang sesuai untuk mendos peserta percubaan yang tinggal dan membawa kajian penting hingga berjaya diselesaikan.

Syarikat itu menjangkakan untuk mengeluarkan kemas kini lain mengenai kemajuan pengawalseliaannya dengan FDA pada separuh kedua tahun 2026.

Aktiviti Harga Saham RCKT: Saham Rocket Pharmaceuticals meningkat 7.47% pada $3.34 pada masa penerbitan pada hari Isnin, menurut data Benzinga Pro.

Foto oleh Gorodenkoff melalui Shutterstock