Sionna Therapeutics Mengumumkan Data Topline Dari Dua Program Penstabil Domain Pengikatan Nukleotida 1; Percubaan Precision CF Tidak Memenuhi Titik Akhir Aktiviti Utama; Percubaan Fasa 1 SION-451 Tercapai Keselamatan, Toleransi Dan Objektif Farmakokinetik

Sionna Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SION), sebuah syarikat biofarmaseutik peringkat klinikal dalam misi untuk membangunkan ubat baru untuk fibrosis sista (CF), hari ini melaporkan data garis atas dari dua program penstabil domain pengikat nukleotida 1 (NBD1), percubaan bukti konsep (POC) Precision CF Phase 2a SION-719 apabila ditambah kepada Trikafta® (elexacaftor/teafzactor/teafzactorivacaftor) pada peserta CF, dan percubaan Fasa 1 kombinasi dwi proprietari berasaskan SiON-451 dalam subjek yang sihat.

Percubaan Precision CF Fasa 2a

• Percubaan Precision CF tidak memenuhi titik akhir aktiviti utamanya, dengan perubahan klorida peluh yang disesuaikan dengan plasebo rata-1.0 mmol/L (p = 0.7).
• Potensi kekeliruan diperhatikan dalam percubaan, termasuk, misalnya, tahap kebolehubahan yang lebih tinggi daripada yang dijangkakan dalam tahap klorida peluh individu dan perbezaan tahap pendedahan Trikafta antara tempoh SION-719 dan plasebo. Syarikat sedang menilai kesannya terhadap tafsiran data percubaan.
• SION-719 umumnya diterima dengan baik apabila ditambahkan ke Trikafta selama 14 hari dengan kebanyakan rawatan muncul kejadian buruk ringan hingga sederhana, tidak ada kejadian buruk yang serius, dan tidak ada trend yang bermakna dalam kejadian buruk yang berkaitan dengan ujian fungsi hati. Berdasarkan hasil ini, Sionna tidak merancang untuk memajukan SION-719 sebagai tambahan kepada standard penjagaan. Syarikat menerima data garis atas pada hari Jumaat, 7 Ogos 2026, dan terus menganalisis hasil kajian Precision CF.
  
  
  
  

Percubaan Gabungan Dwi Sukarelawan Sihat Tahap 1

• Percubaan Fasa 1 SION-451 dalam kombinasi ganda dengan SION-2222 atau SION-109 pada subjek yang sihat mencapai objektif keselamatan, toleransi, dan farmakokinetik (PK), termasuk pendedahan sasaran yang ditentukan sebelum keputusan Phase 2a Precision CF.
• Berdasarkan keseluruhan data dan liputan sasaran yang diperhatikan, SION-451 + SION-2222 dikenal pasti sebagai gabungan ganda pilihan.
• Semua SION-451 dua kali sehari + SION-2222 dos sekali sehari umumnya diterima dengan baik. Seorang peserta dihentikan kerana ruam.
• Dalam kohort SION-451 dua kali sehari + SION-2222 dua kali sehari, kebanyakan kejadian buruk yang muncul rawatan adalah ringan hingga sederhana, dan tidak ada kejadian buruk yang serius dilaporkan. Dua peserta dihentikan kerana ujian fungsi hati yang tinggi dan gejala seperti selesema. Rejimen SION-451 + SION-109 semuanya umumnya diterima dengan baik.
• Sionna sedang menilai langkah seterusnya untuk program SION-451.
  
  
  
  

“Kami kecewa dengan keputusan yang tidak dijangka daripada percubaan Fasa 2a. Kami lebih lanjut menilai data untuk memutuskan langkah-langkah seterusnya untuk gabungan ganda SION-451,” kata Mike Cloonan, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif Sionna. “Kami ingin mengucapkan terima kasih kepada peserta kajian CF, penyiasat, dan tapak atas sokongan mereka dalam kajian PreSision CF dan juga mengucapkan terima kasih kepada komuniti CF yang lebih luas, pekerja kami, dan pemegang saham kami atas sokongan mereka sepanjang proses tersebut.”

Sionna menamatkan Q2 dengan kira-kira $268.3 juta dalam bentuk tunai, setara tunai, dan sekuriti yang boleh dipasarkan. Syarikat berhasrat untuk mengambil tindakan untuk mengekalkan modal sambil menilai langkah seterusnya.