PTC Therapeutics Untuk Memperoleh Program Penyakit Fabry ST-920 Tahap BLA-Stage; Syarat Termasuk $111 juta Pendahuluan Dan Sehingga $100M Dalam Pembayaran Tonggak Kontinjen Berdasarkan Kelulusan Peraturan Tertentu

Pengambilalihan yang dirancang memanfaatkan infrastruktur kawal selia dan komersil sedia ada dan pengalaman kepimpinan dalam pengkomersialan terapi Fabry -

- ST-920 adalah terapi gen AAV sekali sahaja yang diberikan untuk kekurangan enzim dalam penyakit Fabry dengan manfaat klinikal jangka panjang dan profil keselamatan yang ditunjukkan -

- Penyerahan BLA dijangka selesai pada Q4 2026 dengan potensi pelancaran komersil pada tahun 2027 -

- PTC akan menjadi tuan rumah panggilan persidangan hari ini, 12 Ogos, jam 5 petang ET -

WARREN, NJ, 12 Ogos 2026 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc., (NASDAQ: PTCT) hari ini mengumumkan bahawa ia dipilih sebagai pembida yang menang untuk memperoleh ST-920 - terapi gen AAV sekali sahaja yang ditadbir peringkat BLA untuk penyakit Fabry - dari Sangamo Therapeutics dalam lelongan kebankrapan yang kompetitif. Syarat-syarat tersebut merangkumi $111 juta pendahuluan dan sehingga $100 juta dalam pembayaran tonggak kontinjen berdasarkan kelulusan peraturan tertentu. Penyerahan BLA berulang kepada FDA untuk kelulusan ST-920 dipercepat dijangka selesai pada Q4 2026. BLA didasarkan pada bukti kesan klinikal yang baik yang bermakna terhadap fungsi ginjal dan profil keselamatan dan toleransi selama 52 minggu dalam kajian Fasa 1/2 STAAR.