Transkrip Penuh: Panggilan Pendapatan Ascendis Pharma Q2 2026
Ascendis Pharma (NASDAQ: ASND) melaporkan keputusan kewangan suku kedua pada hari Khamis. Transkrip dari panggilan pendapatan suku kedua syarikat telah disediakan di bawah.
API Benzinga menyediakan akses masa nyata kepada transkrip panggilan pendapatan dan data kewangan. Law ati https://www.benzinga.com/apis/ untuk mengetahui lebih lanjut.
Akses panggilan penuh di https://edge.media-server.com/mmc/p/62w86abx/
Ringkasan
Ascendis Pharma melaporkan jumlah pendapatan sebanyak 339 juta euro untuk Q2 2026, dengan pendapatan produk sebanyak 315 juta euro, lebih daripada dua kali ganda tahun ke tahun.
Pendapatan Yorvipath mencapai 252 juta euro pada Q2, mencapai status blockbuster, sementara Skytrofa dan Uviwell menjana 55 juta euro dan 8 juta euro, masing-masing.
Syarikat menjangkakan mencapai pendapatan 5 bilion euro menjelang 2030, didorong oleh produk sedia ada dan platform teknologi TransCon, dengan jangkaan untuk mencapai lebih dari 10 bilion euro dalam beberapa dekad akan datang.
Inisiatif strategik utama termasuk memperluas platform teknologi TransCon, meneruskan pengembangan label, dan memajukan ujian terapi kombinasi, terutamanya dengan Yorvipath dan Uviwell.
Ascendis Pharma menangani keperluan perubatan yang signifikan yang tidak dipenuhi dengan Yorvipath dan Uviwell, kedua-duanya menunjukkan pengambilan pasaran yang kuat dan kepuasan pesakit.
Syarikat ini mempunyai cabaran undang-undang yang berterusan dengan BioMarin mengenai IP Uviwell, tetapi pengurusan tidak meramalkan kesan material terhadap lintasan pertumbuhan mereka.
Aliran tunai dari aktiviti operasi dijangka melebihi 500 juta euro untuk tahun ini, dengan kedudukan kewangan yang kukuh, termasuk 812 juta euro dalam bentuk tunai dan setara tunai.
Transkrip Penuh
PENGENDALI
Tuan-tuan dan puan-puan, terima kasih kerana bersedia. Selamat datang ke persidangan pendapatan Ascendis Pharma suku kedua 2026. Pada masa ini, semua peserta berada dalam mod pendengaran sahaja. Selepas pembentangan penceramah, akan ada sesi soalan-jawab. Untuk mengemukakan soalan semasa sesi, anda perlu menekan bintang 11 di telefon anda. Anda kemudian akan mendengar mesej automatik yang menasihati tangan anda diangkat. Kami meminta anda menghadkan satu soalan dan kembali ke barisan untuk soalan tambahan.
Dan untuk menarik balik soalan anda, sila tekan bintang 11 sekali lagi. Harap maklum bahawa persidangan hari ini sedang dirakam. Saya ingin menyerahkan persidangan itu kepada Chad Fugiere, Naib Presiden Perhubungan Pelabur. Tolong teruskan.
Chad Fugiere, Naib Presiden, Hubungan Pelabur
Terima kasih, pengendali, dan terima kasih kepada semua orang kerana menyertai panggilan persidangan keputusan kewangan suku kedua 2026 kami. Saya Chad Fugiere, Naib Presiden, Perhubungan Pelabur di Ascendis Pharma. Menyertai saya pada panggilan hari ini ialah Yen Mickelson, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif; Scott Smith, Ketua Pegawai Kewangan; Sherry Glass, Ketua Pegawai Perniagaan; dan Jay Wu, Naib Presiden Eksekutif dan Presiden, Ascendis US. Sebelum kita memulakan, saya ingin mengingatkan anda bahawa panggilan persidangan ini, termasuk sesi Q dan A yang mengikuti ucapan kami yang disediakan, akan mengandungi pernyataan berpandangan ke hadapan yang bertujuan untuk dilindungi di bawah pelabuhan selamat yang disediakan oleh Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Swasta. Semua pernyataan yang dibuat atas panggilan ini, selain pernyataan fakta sejarah, adalah pernyataan yang berpandangan ke hadapan. Contoh pernyataan sedemikian mungkin termasuk, tetapi tidak terhad kepada, pernyataan mengenai pengkomersialan kami dan pembangunan berterusan Skytrofa, Yorvipath dan Ubwell, termasuk pengembangan label dan rawatan gabungan; harapan tertentu mengenai akses pesakit dan hasil kewangan; calon saluran paip kami dan harapan kami berkenaan dengan kemajuan berterusan dan potensi pengkomersialan mereka; rancangan strategik, perkongsian dan pelaburan kami; matlamat kami mengenai saluran paip klinikal kami, termasuk masa keputusan klinikal dan ujian kami; dan pemfailan pengawalseliaan yang dirancang dan jangkaan kami mengenai masa dan hasil keputusan pengawalseliaan; dan prospek kewangan dan objektif Visi 2030 kami. Kenyataan ini berdasarkan maklumat yang tersedia untuk kita pada hari ini.
Keputusan sebenar mungkin berbeza secara signifikan daripada yang terdapat dalam pernyataan berpandangan ke hadapan kami, dan anda tidak boleh bergantung pada pernyataan ini. Kami tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini kenyataan ini apabila keadaan berubah, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang. Untuk maklumat tambahan mengenai faktor-faktor yang boleh menyebabkan hasil sebenar berbeza secara signifikan, sila lihat bahagian Penyata Berpandangan Hadapan dalam siaran akhbar hari ini dan bahagian Faktor Risiko Laporan Tahunan kami mengenai Borang 20-F yang difailkan dengan SEC pada 11 Februari 2026.
Di samping itu, semasa panggilan ini kami akan merujuk kepada langkah-langkah kewangan bukan IFRS tertentu. Langkah-langkah ini tidak disediakan mengikut piawaian perakaunan IFRS dan tidak boleh dipertimbangkan secara berasingan daripada atau sebagai pengganti keputusan IFRS kami. Penyesuaian setiap ukuran bukan IFRS dengan ukuran IFRS yang paling setanding secara langsung, bersama-sama dengan penjelasan mengapa pihak pengurusan percaya langkah-langkah ini berguna kepada pelabur, termasuk dalam siaran akhbar hari ini.
Hormon Pertumbuhan TransCon, atau TransCon hGH, kini diluluskan di AS oleh FDA untuk penggantian hormon pertumbuhan endogen pada orang dewasa dengan kekurangan hormon pertumbuhan, sebagai tambahan kepada rawatan kekurangan hormon pertumbuhan pediatrik; di EU telah menerima kebenaran MAA dari Suruhanjaya Eropah untuk rawatan kekurangan hormon pertumbuhan pediatrik. TransCon PTH diluluskan di AS oleh FDA untuk rawatan hipoparatiroidisme pada orang dewasa, dan Suruhanjaya Eropah dan Agensi Pengawalseliaan Produk Ubat dan Penjagaan Kesihatan United Kingdom telah memberikan kebenaran pemasaran untuk TransCon PTH sebagai terapi penggantian yang ditunjukkan untuk rawatan orang dewasa dengan hipoparatiroidisme kronik. TransCon CNP diluluskan di AS oleh FDA untuk meningkatkan pertumbuhan linear pada pesakit pediatrik berumur 2 tahun ke atas dengan achondroplasia dengan epifisis terbuka. Kelulusan berterusan untuk petunjuk ini, yang berdasarkan peningkatan halaju pertumbuhan tahunan, mungkin bergantung pada pengesahan dan penerangan manfaat klinikal dalam ujian pengesahan. Selain daripada produk yang diluluskan yang baru saya jelaskan, calon produk kami adalah penyelidikan dan tidak diluluskan untuk kegunaan komersil.
Keselamatan dan keberkesanan calon produk belum disemak atau diluluskan oleh mana-mana agensi pengawalseliaan. Tiada pernyataan semasa panggilan persidangan ini mengenai calon produk boleh dilihat sebagai promosi. Pada panggilan hari ini, kami akan membincangkan hasil kewangan suku kedua 2026 kami dan kami akan memberikan kemas kini perniagaan selanjutnya berikutan beberapa kenyataan yang disediakan. Kami kemudian akan membuka panggilan untuk soalan. Dengan itu, izinkan saya menyerahkannya kepada Y.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Terima kasih, Chad. Selamat hari, semua orang. Pada suku kedua, pencapaian tonggak penting dan permintaan yang kuat untuk produk TransCon kami terus mendorong transformasi Ascendis Pharma menjadi syarikat biofarma global terkemuka. Keunikan platform teknologi TransCon, pembangunan yang kuat dan kemampuan pengkomersialan global, dan nilai dan visi kami adalah asas yang mendorong transformasi ini. Kami percaya kekuatan yang sama akan terus mendorong pertumbuhan Ascendis pada tahun-tahun berikutnya, bermula dengan ketahanan jangka panjang produk gabungan berasaskan protein dan peptida kami yang sangat berbeza dan diluluskan Skytrofa, Yorvipath, dan Uviwell. Kami percaya produk ini akan menjadi pemacu utama kisah pertumbuhan kami untuk 10 hingga 15 tahun akan datang melalui pengkomersialan global, potensi pengembangan label termasuk rawatan gabungan, dan pelaburan dalam penawaran sokongan pesakit. Pengembangan berterusan platform teknologi TransCon membolehkan kami memenuhi rancangan kami untuk memfailkan sekurang-kurangnya satu IND atau serupa setiap tahun, masing-masing berdasarkan NCE baru, meletakkan asas untuk pertumbuhan yang kuat selama beberapa dekad.
Ini juga akan membolehkan kita mewujudkan kawasan terapeutik baru sebagai tambahan kepada gangguan hipopara dan pertumbuhan. Sebagai peningkatan selanjutnya, rakan kongsi kami yang mapan memajukan calon TransCon dalam petunjuk besar. Inilah sebabnya mengapa kami percaya Ascendis berada di kedudukan yang baik untuk pertumbuhan jangka panjang yang bertahan sendiri. Mari kita mulakan dengan pandangan yang lebih terperinci mengenai Yorvipath. Yorvipath adalah rawatan pertama dan satu-satunya yang diluluskan untuk orang dewasa dengan hipopara yang menangani penyakit yang mendasari dengan menggantikan PTH endogen yang hilang di seluruh badan.
Pengambilan Yorvipath telah berkembang dengan stabil sejak dilancarkan, baik di A.S. dan banyak negara lain, mencerminkan keperluan perubatan yang signifikan yang tidak dipenuhi di kalangan lebih daripada 800,000 pesakit yang hidup dengan penyakit jarang yang serius ini di wilayah geografi yang diliputi oleh infrastruktur komersil global kami. Di luar AS, kami melihat permintaan pesakit baru yang konsisten dan pengembangan berterusan pelancaran pengkomersialan global dengan bayaran balik penuh. Yorvipath kini boleh didapati secara komersil atau melalui program pesakit yang dinamakan di lebih daripada 35 negara.
Ini menggambarkan kekuatan kemampuan kita untuk melaksanakan pelancaran global yang cepat dan luas bagi produk penyakit langka. Di AS, permintaan pesakit baru untuk Yorvipath pada suku kedua tetap kukuh, selaras dengan suku sebelumnya. Di samping itu, preskripsi ketepatan semakin meluas dan mendalam. Pesakit yang berjaya memulakan rawatan Yorvipath terus menjalani terapi, menunjukkan tahap kepuasan yang tinggi. Kami terus teruja dengan pertumbuhan Yorvipath di A.S. dan di luar AS, dan melihat prestasi kuat yang berterusan. Data dari percubaan jangka panjang Fasa 2 dan Fasa 3 kami terhadap Yorvipath yang dibentangkan pada suku kedua menyerlahkan mengapa Yorvipath menjadi standard rawatan dalam pasca pembedahan dan semua subset hipopara, termasuk penyebab genetik ultra jarang berlaku seperti ADH1 dan ADH2. Keputusan menunjukkan kadar tindak balas berterusan sebanyak 82% hingga 86% untuk titik akhir pelbagai komponen dengan faedah klinikal di pelbagai sistem organ—CNS, buah pinggang, usus kecil, dan tulang—ditambah peningkatan kualiti hidup yang bermakna, dengan pengekalan pesakit setinggi 95% setelah lima tahun rawatan.
Cukup unik. Secara selari, kami sedang berusaha untuk memajukan kepimpinan kami dalam hipopara dengan ujian klinikal tambahan yang merangkumi memperluas label untuk memasukkan umur dari 12 hingga 18 tahun dan, di A.S., dos yang lebih tinggi untuk pesakit, dan mengembangkan produk sekali seminggu untuk pesakit yang menggunakan dos Yorvipath yang stabil. Beralih sekarang kepada Uviwell, kami percaya Uviwell berada di kedudukan untuk menjadi terapi terkemuka di pasaran untuk achondroplasia. Pengambilan pesat Uviwell sudah mengubah pasaran AS. Secara keseluruhan, kami melihat tindak balas yang sangat baik di kalangan pesakit dan doktor terhadap profil berbeza Uviwell di A.S. hingga bulan Jun, kami mempunyai lebih daripada 170 pesakit unik yang mendaftar. Sejak itu, pengambilan telah berterusan, dengan lebih daripada 220 pendaftaran dan lebih daripada 65% diluluskan untuk pembayaran balik di A.S. hingga akhir bulan Julai. Sebenarnya pelancaran yang unik. Pengambilan pesat dilakukan oleh pesakit dari semua jenis latar belakang—mereka beralih kembali ke terapi perubatan atau memulakan terapi untuk achondroplasia untuk pertama kalinya.
Kami percaya Uviwell benar-benar mengembangkan pasaran AS, yang betul-betul corak yang anda ingin lihat apabila produk yang sangat berbeza diperkenalkan ke kawasan di mana masih terdapat keperluan perubatan yang tinggi yang tidak dipenuhi. Data jangka panjang untuk percubaan pendekatan penting yang kini selesai menunjukkan peningkatan yang tahan lama dan konsisten dalam pertumbuhan, tulang kaki, dan perkadaran badan, bersama dengan profil keselamatan yang diterima dengan baik berbanding plasebo, menekankan bahawa masyarakat dengan cepat menggunakan Uviwell di A.S. Di EU, keputusan pengawalseliaan untuk Uviwell dijangka pada suku keempat 2026. Kami juga menjadikan Uviwell tersedia di pasaran antarabangsa terpilih melalui program akses awal menggunakan kelulusan FDA A.S. Jangka panjang, kami sedang mengejar peluang pengembangan untuk TransCon CNP melalui percubaan yang berterusan dan dirancang. Ini termasuk aktiviti berterusan seperti bayi berumur 0 hingga kurang dari 2 tahun - dan kami baru-baru ini mengumumkan penyelesaian pendaftaran sasaran ini lebih cepat daripada yang dijangkakan - orang dewasa dengan achondroplasia, kanak-kanak dengan hipokondroplasia, dan kami akan meneruskan pengembangan geografi.
Beralih sekarang kepada terapi kombinasi dengan TransCon CNP dan hormon pertumbuhan TransCon. Rasional biologi untuk rawatan gabungan ini jelas dan sangat berasaskan sains. TransCon CNP menghapuskan batasan yang disebabkan oleh laluan FGFR3 yang terlalu aktif, jadi hormon pertumbuhan TransCon dapat memberikan kesan pelengkap yang kuat. Di samping itu, telah diperhatikan bahawa dalam achondroplasia terdapat gangguan sebahagian paksi hormon pertumbuhan IGF-1.
Ini digambarkan oleh kanak-kanak dengan achondroplasia yang mempunyai nilai SDS IGF-1 negatif, seperti yang ditunjukkan dalam demografi dalam kedua-dua ujian Fasa 2 dan Fasa 3 kami. Dalam percubaan klinikal COAST kami untuk kanak-kanak dengan achondroplasia, kombinasi unik ini telah menunjukkan halaju pertumbuhan tahunan transformatif yang berterusan dan ketinggian SDS, termasuk peningkatan perkadaran badan. Berdasarkan hasil ini, kami percaya gabungan unik terapi berasaskan Transcon sekali seminggu ini akan mengubah rawatan achondroplasia dan tanda-tanda lain dari masa ke masa.
Data 78 COAST minggu terakhir kami menunjukkan keberkesanan berterusan selama 78 minggu tanpa kompromi terhadap keselamatan dan toleransi. Ini menunjukkan potensi kombinasi novel ini untuk mewujudkan standard rawatan baru dalam achondroplasia. Percubaan gabungan Fasa 3 pada kanak-kanak dengan achondroplasia akan mula mendaftar akhir tahun ini. Beralih kepada Skytrofa, rawatan hormon pertumbuhan sekali seminggu dibina pada mekanisme tindakan somatropin yang tidak diubah suai, dengan petunjuk untuk kekurangan hormon pertumbuhan pediatrik dan dewasa.
Kami terus menjadi jenama hormon pertumbuhan bertindak panjang nombor satu mengikut nilai di A.S. Kami sangat bangga bahawa Skytrofa baru-baru ini mencapai lebih daripada 20,000 pendaftaran unik. Ini menggambarkan kekuatan kemampuan kami - dari rantaian bekalan, infrastruktur komersil, dan sokongan pasaran - untuk memberi manfaat kepada sebilangan besar pesakit penyakit yang jarang berlaku. Dan kami berusaha untuk menjadikan hormon pertumbuhan TransCon tersedia untuk lebih ramai pesakit melalui label dan pengembangan geografi.
Untuk menyokong pengembangan label, termasuk yang diterangkan dalam program achondroplasia kami, kami sedang menjalankan percubaan bakul Fasa 3 yang menyiasat hormon pertumbuhan TransCon dalam sindrom ISS, SGA, dan Turner sebagai bahagian bersepadu strategi gangguan pertumbuhan global kami. Kami menjangkakan untuk melancarkan hormon pertumbuhan TransCon di negara-negara yang sama di mana kami juga menjangkakan untuk melancarkan TransCon CNP. Beralih sekarang kepada perkongsian kami dalam gangguan metabolik dan obesiti, program semaglutide TransCon sekali bulanan kami dengan Novo Nordisk terus maju.
Dalam bidang oftalmologi, rakan kongsi kami Oculis baru-baru ini memulakan percubaan klinikal pertama dalam manusia untuk rawatan anti-VEGF yang dibina berdasarkan teknologi TransCon pada pesakit dengan AMD basah. Sebagai penutup, dengan sentiasa meletakkan pesakit di utamaan, Ascendis Pharma menyampaikan tiga produk berasaskan Transcon yang sangat berbeza dan terkemuka: Yorvipath, Uviwell, dan Skytrofa. Kami berada di landasan yang betul untuk mencapai objektif Visi 2030 kami untuk menjadi biofarma global terkemuka, membina asas yang kukuh untuk masa depan.
Dengan itu, saya akan menyerahkan panggilan kepada Scott untuk mengkaji hasil kewangan kami dan beberapa komen tambahan.
Scott Smith, Ketua Pegawai Kewangan
Terima kasih banyak, Jan, dan selamat petang, semua orang. Saya akan menyentuh beberapa perkara penting mengenai hasil kewangan suku kedua kami. Untuk maklumat lanjut, sila rujuk Borang 6-K kami yang difailkan hari ini. Jumlah pendapatan produk adalah 315 juta euro, lebih daripada dua kali ganda tahun ke tahun. Jumlah pendapatan untuk Q2 2026 adalah 339 juta euro, yang merangkumi pendapatan kolaborasi bukan produk sebanyak 24 juta euro, yang selanjutnya merangkumi tonggak 17 juta euro yang berkaitan dengan TransCon CNP.
Pendapatan Yorvipath adalah 252 juta euro pada Q2, mencerminkan permintaan pesakit baru yang konsisten di AS dan pertumbuhan berterusan di luar AS, mencapai status blockbuster berdasarkan kadar berjalan pada tahun kedua pelancaran di AS Skytrofa menyumbang 55 juta euro pada Q2, yang mencerminkan peningkatan permintaan di AS dan termasuk penjualan produk kepada rakan kerjasama. Uviwell dilancarkan secara komersil di A.S. semasa Q2 dan menjana pendapatan 8 juta euro pada suku pertama di pasaran, mencerminkan permintaan yang kuat dan penukaran pesat kepada terapi berbayar dengan stok terhad.
Beralih kepada perbelanjaan, perbelanjaan R&D pada Q2 adalah 76 juta euro, meningkat daripada 59 juta euro pada Q1, mencerminkan pelaburan berterusan dalam saluran paip dan inovasi kami. Ingat, Q1 termasuk pembalikan 11 juta euro yang menguntungkan daripada penulusan inventori prapelancaran TransCon CNP tempoh sebelumnya. Perbelanjaan SG&A adalah 173 juta euro pada Q2 berbanding 145 juta euro pada Q1, mencerminkan pelaburan tambahan dalam pelancaran komersil Yorvipath dan Uviwell untuk mempercepat pertumbuhan untuk jangka panjang.
Keuntungan operasi sebanyak 220 juta euro pada Q2 termasuk 158 juta euro pendapatan operasi lain yang berkaitan dengan penjualan PRV. Keuntungan operasi bukan IFRS adalah 92 juta euro, dan margin operasi bukan IFRS adalah 27%. Rujuk siaran akhbar kami untuk maklumat lanjut. Untuk Q2 2026, keuntungan bersih adalah 207 juta euro, dan keuntungan bersih bukan IFRS adalah 61 juta euro. Kami menamatkan Q2 2026 dengan 812 juta euro dalam bentuk tunai dan setara tunai, yang merangkumi penggunaan 56 juta euro pada Q2 untuk program pembelian semula saham kami yang diumumkan sebelumnya, termasuk penyelesaian bersih RSU tertentu berikutan penyelesaian nota boleh tukar kami.
Kami tidak mempunyai hutang bank, tiada hutang boleh ditukar, dan 1.4 bilion euro ekuiti. Beralih kepada prospek kami untuk sepanjang tahun 2026: untuk Yorvipath, kami menjangkakan pertumbuhan dan prestasi selaras dengan suku sebelumnya. Untuk Skytrofa, kami menjangkakan pendapatan yang agak stabil di AS Untuk Uviwell, kami digalakkan oleh trend permintaan awal. Kami percaya ia mengembangkan pasaran dan semakin pantas untuk menjadi terapi achondroplasia terkemuka di A.S., mencerminkan keperluan perubatan yang besar yang belum dipenuhi dan profil Uviwell yang sangat berbeza.
Prestasi Q2 kami mengukuhkan kepercayaan kami bahawa kami dapat mencapai pendapatan 5 bilion euro pada tahun 2030. Dengan portfolio sedia ada dan teknologi TransCon kami sebagai asas yang kukuh, kami percaya kami berada di kedudukan yang baik untuk meningkatkan pendapatan kepada lebih daripada 10 bilion euro dalam beberapa dekad akan datang sambil membangunkan dan melancarkan produk TransCon baharu dengan potensi blockbuster. Kami menjangkakan leveraj operasi yang ketara apabila pendapatan berskala sepanjang baki tahun ini, sambil mengekalkan pelaburan baru dalam pelancaran produk global dan akses pesakit untuk menjangkau sebanyak mungkin pesakit dan menyokong aspirasi pendapatan jangka panjang kami.
Walaupun dengan pelaburan ini, kami menjangkakan untuk menjana lebih daripada 500 juta euro dalam aliran tunai daripada aktiviti operasi tahun ini. Dengan itu, pengendali, kami kini bersedia untuk mengambil soalan.
PENGENDALI
Terima kasih. Sebagai peringatan, untuk bertanya soalan, sila tekan bintang 11 di telefon anda dan tunggu nama anda diumumkan. Untuk menarik balik soalan anda, sila tekan bintang 11. Sekali lagi, kami meminta anda untuk menghadkan satu soalan dan kembali ke barisan untuk soalan tambahan. Soalan pertama kami akan datang dari Jessica Fye bersama JP Morgan. Talian anda terbuka.
Jessica Fye, Penganalisis di JP Morgan
Hei kawan-kawan, selamat pagi. Terima kasih kerana menjawab soalan saya mengenai prospek itu untuk sekurang-kurangnya 500 juta aliran tunai operasi tahun ini. Saya rasa anda memberikannya pada awal tahun sebelum penjualan PRV, dan saya hanya tertanya-tanya apakah anda dapat mengemas kini jangkaan aliran tunai anda untuk tahun ini. Saya tahu ia seperti yang lebih besar daripada yang tidak terbatas, tetapi ingin tahu jika ada apa-apa lagi yang boleh anda tambahkan di sana? Dan kemudian pada komen bahawa UVwell nampaknya mengembangkan pasaran, adakah mungkin untuk menganggarkan berapa banyak pendaftaran pesakit ini berasal dari pengembangan pasaran?
Terima kasih.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Terima kasih. Ya, untuk soalan-soalan dan orang gembira lain selain saya, Scott. Scott mendapat peluang untuk menjadi yang pertama menjawab soalan. Tolong, Scott.
Scott Smith, Ketua Pegawai Kewangan
Ya. Berkenaan dengan panduan aliran tunai kami, untuk menjadi jelas, lebih daripada 500 juta. Saya fikir saya dengar anda mengatakan 100. Jadi, lebih daripada 500 juta. Pada masa ini kami tidak mahu mengikat bahagian atas kerana kami mula melancarkan UVwell, dan itu adalah euro, omong-omong - 500 juta euro, Jan suka menunjukkan.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Hanya berkaitan dengan itu, dan ia kembali kepada apa yang entah bagaimana kami sampaikan kali terakhir kami mempunyai panggilan ini, bahawa kami tidak mempunyai pandangan tentang pengedaran dari mana pesakit datang. Perasaan umum kita, dan bagaimana kita melihatnya, adalah bahawa dengan permintaan yang begitu kuat, kita mempunyai kepercayaan yang sangat kuat bahawa ia bukan sahaja datang dari suis. Ia juga mesti datang dari pesakit yang telah menghentikan terapi atau pesakit baru yang pada dasarnya berada dalam keadaan - kerana sifat UVWell yang sangat berbeza - bahawa mereka ingin memulakan terapi.
Dan saya fikir di sinilah kita mempunyai kepercayaan yang kuat bahawa kita melihat pengembangan pasaran.
Jessica Fye, Penganalisis di JP Morgan
Terima kasih.
PENGENDALI
Terima kasih. Dan soalan seterusnya akan datang dari Tazeen Ahmad dengan Bank of America. Talian anda terbuka.
Tazeen Ahmad, Penganalisis di Bank of America
Hei, selamat pagi. Terima kasih kerana mengambil soalan saya. Jadi Jan, saya ingin mendapatkan pemikiran anda tentang cabaran IP di UVwell. Kami tahu dengan jelas apakah senario langit biru untuk Ascendis Pharma dan, anda tahu, kebanyakan senario kelihatan positif. Tetapi bolehkah anda membimbing kita melalui apa hasilnya yang berpotensi? Ini adalah untuk paten yang tamat dengan jelas pada tahun 2030. Dan antara sekarang dan kemudian, bolehkah anda memberitahu kami apa yang boleh berlaku dan apa potensi, anda tahu, pembayaran yang perlu dilakukan oleh pesalah dalam senario terburuk?
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Terima kasih, Cecile, untuk soalan itu. Dan pada dasarnya ia adalah persoalan yang menangani perundangan yang berterusan, saya akan menyebutnya, pertempuran antara Ascendis dan BioMarin. Biar saya kembali kepada beberapa fakta. Hakikatnya adalah bahawa paten ini yang kita bincangkan menjadi tidak sah sepenuhnya di Eropah, jadi kami tidak pernah benar-benar membuat perbincangan jika kita melanggar atau apa-apa seperti itu. Oleh itu, apabila kita melihat keadaan di luar A.S., kami mendapat paten itu tidak sah dengan segera melalui sistem paten di Eropah.
Di AS, kami tidak pernah berjaya masuk ke dalam sistem paten kerana BioMarin memilih untuk pergi ke kes ITC, yang merupakan sistem yang, dengan mudah kita katakan, secara tradisional tidak benar-benar menangani banyak kes yang berkaitan dengan farmaseutikal berjenama. Dalam kes ITC akan ada pendapat pertama dari seorang hakim tunggal, dan dia akan datang dengan pendapat di sini pada bulan Ogos. Dan kemudian kali seterusnya adalah pada bulan Disember - akan ada pendapat dari ITC - dan kemudian akan ada kemungkinan pengesahan keputusan ITC dua hingga tiga bulan selepas melalui perintah presiden.
Oleh itu, anda dapat melihat kami tidak mendapat penjelasan pada bulan Ogos dalam satu cara atau yang lain. Walaupun ia positif untuk satu syarikat dan negatif bagi syarikat yang lain, ia sebenarnya bukan apa-apa jenis keputusan di mana ia akan berakhir selepas pendapat awal pertama dari seorang hakim tunggal, kerana kes ITC akan diambil keputusan kerana - saya tidak ingat berapa banyak hakim - itu akan menjadi sebahagian daripada keputusan itu. Terdapat peluang besar untuk menyediakan apa yang kita panggil kepentingan awam untuk produk ini.
Dan apabila kita melihat kepentingan awam - yang bermaksud elemen bagaimana peluang produk ini benar-benar memenuhi keperluan perubatan yang tidak dipenuhi di pasaran A.S. dengan pengambilan pesat dan pesat ini - benar-benar jelas ada kepentingan awam yang besar untuk mengekalkannya. Dan ingat, saya tidak dapat mengingati satu kes tunggal di A.S. di mana produk berjenama yang memberikan manfaat kepada pesakit A.S. telah ditolak. Anda dapat melihat kita hanya dalam kes di mana ia hanya AS; ia telah dibersihkan bekas A.S. Jadi apa sahaja yang berlaku, ia tidak akan memberi kesan material pada laluan Ascendis. Saya boleh menjamin itu. Sebilangan orang menganggapnya sebagai kehidupan dan kematian untuk Ascendis - ini sama sekali tidak diambil dalam perspektif apa maksudnya untuk Ascendis - dan dari itu saya melihat ia bukan unsur material bagi nasib kita untuk menjadi biofarma utama dan mencapai 5 bilion pada tahun 2030.
PENGENDALI
Terima kasih. Dan soalan seterusnya kami akan datang dari Gavin Clark-Gartner dengan Evercore. Talian anda terbuka.
Gavin Clark-Gartner, Penganalisis di Evercore ISI
Hei kawan-kawan, terima kasih kerana mengambil soalan itu. Sebenarnya hanya ingin bertanya mengenai saluran paip sebelumnya - anda menyatakan dalam kenyataan anda yang disediakan bahawa platform TransCon dapat mendorong satu IND untuk NCE setiap tahun. Saya rasa belum ada satu lagi tahun ini. Perlukah kita mengharapkan satu dalam jangka masa terdekat? Dan apakah sebenarnya rancangan hadapan untuk saluran paip sebelumnya? Terima kasih.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Ini kerana saya di suatu tempat merasakan bahawa dua peluang produk yang telah kami kembangkan melalui perkongsian kami yang dibina berdasarkan teknologi TransCon masih akan dianggap NCE - yang kini berada di klinik dengan Iconis, dan yang lain yang kami harapkan untuk masuk ke klinik sekarang dengan Novo Nordisk - masih di suatu tempat yang sedang dibangunkan melalui corong teknologi TransCon. Dan mungkin saya tidak sepatutnya melakukannya, tetapi saya masih percaya saya merasakan sedikit pemilikan terhadap kedua-dua peluang produk ini; sekurang-kurangnya kita mempunyai kelebihan besar dalam kedua-duanya. Oleh itu, dari perspektif itu, saya masih mempertimbangkan potensi tahun ini dua entiti kimia baru yang dimasukkan ke dalam ujian klinikal. Dan saya fikir Kenneth dan pasukannya dan orang lain, mereka bekerja keras untuk itu - sekurang-kurangnya akan ada satu entiti kimia baharu ini datang setiap tahun sekarang. Dan saya sangat bangga dengan itu. Tetapi ia juga menangani kelestarian Ascendis, bebas daripada keluar dan membeli sesuatu yang tidak mahu oleh orang lain.
Dan saya fikir inilah di mana kita benar-benar merasa sangat gembira dengan keadaan ini - dengan menjadi syarikat asas yang membina platform teknologi yang kuat dan kuat yang menyediakan kemampanan untuk diri kita sendiri tetapi juga aliran pelesenan rakan kongsi yang berpotensi.
PENGENDALI
Terima kasih. Dan soalan seterusnya akan datang dari Yaron Werber dengan TD Cowen. Talian anda terbuka.
Yaron Werber, Penganalisis di TD Cowen
Hebat, terima kasih banyak. Soalan mengenai UVwell. Adakah anda menjangkakan bahawa terdapat beberapa musim dari segi pesakit baru bermula pada musim panas? Kanak-kanak akan bercuti. Kami mendapat banyak soalan mengenai 60 borang permulaan pesakit pada bulan April dan sekarang anda berada di 220. Kedengarannya ada 50 sebulan sekarang. Adakah semacam itu mampan mulai sekarang? Dan kemudian kedengarannya seperti anda merancang - anda fikir anda boleh menjadi jenama nombor satu menjelang akhir tahun ini.
BioMarin, kami fikir, mempunyai kira-kira 750 pesakit yang mengambil ubat. Di A.S., adakah anda merujuk kepada jumlah yang lebih tinggi daripada itu pada, katakanlah, akhir Februari? Terima kasih.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Terima kasih atas soalan itu. Saya sebenarnya tidak fikir Ascendis Pharma benar-benar membuat beberapa pernyataan yang jelas berpandangan ke hadapan yang berkaitan dengan bagaimana kita melihat UVWell mempercepat dan mengembangkan pasaran secara kuantitatif. Saya tidak fikir kita telah datang dengan apa-apa jenis petunjuk yang berkaitan dengannya. Saya tidak ragu ia akan melakukannya, tetapi bukan perkara yang sama yang kita akan mengukur pada masa ini. Saya fikir selepas pada dasarnya hanya empat bulan di pasaran, saya merasa benar-benar tidak bersedia untuk mendapatkan panduan yang jelas sebelum kita mempunyai lebih banyak suku yang benar-benar masuk ke dalam sistem analisis kami di mana kita pada dasarnya dapat melihat trend dan perkara lain seperti itu.
Tetapi satu orang yang benar-benar boleh memberi anda maklum balas yang baik - sekarang kita bercakap mengenai pasaran AS - adalah Jay, dan dia sangat bersemangat dengan apa yang dilihatnya. Dia boleh memberikan pandangan terkini mengenai apa yang anda lihat, bagaimana pasaran akan berkembang. Terima kasih, Jan.
Jay Wu (Naib Presiden Eksekutif dan Presiden, Ascendis AS)
Seperti yang disebutkan Jan sebelum ini, empat bulan kemudian, kami tidak bersedia untuk memberikan panduan jangka panjang, tetapi apa yang boleh kita katakan ialah kami sangat didorong oleh apa yang kita lihat hari ini. Apabila anda melihat beberapa asas di sebalik pengambilan UVWell - sama ada jangkauan preskripsi, kami bercakap sedikit sebelum ini di sekitar ruang ini, terdapat beberapa pusat kecemerlangan - kami melihat hampir 80% daripadanya, sudah dalam tempoh empat bulan yang singkat, menetapkan UVWell kepada pesakit mereka.
Jadi walaupun pada hari-hari awal kami melihat banyak semangat dari penyedia di sekitar profil klinikal produk ini. Saya fikir yang lebih penting lagi, apabila anda melihat semangat pesakit, anda dapat melihat pada hari-hari awal kita melihat lintasan yang sangat positif. Walaupun kami tidak secara eksplisit mengumpulkan maklumat mengenai terapi atau bukan terapi dari apa pesakit - dan sekali lagi itu didorong sebahagian besarnya oleh fakta bahawa kami mempunyai label yang luas, jadi kami tidak memerlukan maklumat tersebut untuk memastikan pesakit ini dapat menjalani terapi; ini adalah penyakit yang jarang berlaku - secara kualitatif kami telah mendengar anekdot yang disahkan di ketiga-tiga kategori yang berasal dari pesakit kami. Dan ketiga-tiga kategori itu, sekali lagi, adalah: satu, pesakit yang beralih dari terapi semasa; dua, pesakit yang sebelumnya telah menghentikan terapi farmakologi dan kini ingin kembali ke rawatan farmakologi; dan kemudian ketiga, sekumpulan pesakit yang secara historis telah duduk dan mengatakan, berdasarkan profil klinikal UVWell, mereka kini ingin mencuba pilihan terapeutik untuk pertama kalinya.
Jadi semua itu, sekali lagi, untuk menggariskan terdapat keperluan yang tidak dipenuhi di sini, dan kerana profil kami, kami pasti melihat bahawa pesakit keluar dari kerja kayu dari sudut pandang pertumbuhan pasaran, dan kami baru bermula.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Hanya untuk meringkaskan dan menambah komen Jay yang sangat baik: Akhirnya, saya tidak ragu-ragu kita akan menjadi nombor satu dalam ruang achondroplasia. Pada akhirnya, kami akan mengembangkan pasaran kerana keperluan perubatan yang tidak dipenuhi, dan itu hanya dengan monoterapi. Dan apabila anda melihat betapa komited kita terhadap kawasan ini, di mana kita sekarang membuat standard baru sepenuhnya dengan rawatan kompaun, saya percaya kami berdedikasi untuk tidak menjadi nombor satu pada tahun pertama tetapi untuk terus membina selama lima hingga sepuluh tahun akan datang dengan monoterapi, gabungan, rejimen rawatan bersepadu.
Dan saya percaya dengan produk TransCon kami sekali mingguan yang dibina di atas GOTOMO dan CMP, kami berada dalam kedudukan yang sangat baik untuk menjadi peneraju dalam segmen ini.
PENGENDALI
Terima kasih. Dan soalan seterusnya kami akan datang dari Derek Archila dengan Wells Fargo. Talian anda terbuka.
Derek Archila, Penganalisis di Wells Fargo
Hei, selamat pagi, dan terima kasih kerana mengambil soalan. Tahniah atas kemajuan. Scott, saya hanya mahu anda menjelaskan komen mengenai pertumbuhan laluan pendapatan anda untuk sepanjang tahun ini. Saya rasa anda mengatakan ia akan menjadi seperti suku sebelumnya - saya rasa kuarter mana yang anda rujuk? Kerana saya fikir pertumbuhan suku ke suku pada tahun 1Q memberi kesan negatif; menyaksikan beberapa mengejar di sini pada suku kedua. Jadi mungkin anda hanya dapat menjelaskan suku mana yang anda maksudkan.
Scott Smith, Ketua Pegawai Kewangan
Ya, Derek, terima kasih atas soalan itu. Saya rasa dua perkara itu. Salah satunya ialah prestasi yang konsisten dengan KPI yang kami berikan kepada anda. Sebagai contoh, dengan pendaftaran, kami menjangkakan mereka akan berterusan dan konsisten. Yang lain adalah, dan anda boleh merujuk kepada suku kami sebelumnya, dan mungkin Chad dapat menunjukkan komen sebelumnya. Tetapi saya fikir sekarang kita telah melihat tahun penuh, anda tahu pelbagai trend yang akan berlaku berkaitan dengan Q3 dan Q4 dan kemudian Q1 tahun depan.
Oleh itu, kami fikir sebenarnya orang melakukan pekerjaan yang cukup baik untuk memodelkan Q2, dan sekarang anda mempunyai semua maklumat yang anda perlukan untuk memodelkan sepanjang tahun ke hadapan sehingga kami mengemas kini pada dasarnya KPI.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Hanya untuk memberi anda beberapa jenis nilai kita pada tahun ini? Nilai untuk kami yang ingin kami berikan kepada anda, kami ingin memberi anda bukan supaya anda pada dasarnya mendapat nombor yang lebih rendah supaya kami kelihatan seperti pahlawan. Kami ingin memberi anda nombor supaya anda betul hampir setiap kali. Dan saya fikir ini adalah cara kami cuba menghasilkan algoritma matematik kami yang berbeza, bagaimana kami melihatnya, dan memberi anda semua maklumat agar anda benar-benar betul dengan cara ini. Dan saya fikir ini adalah cara yang kita suka menjadi sangat telus dengan semua yang kita lakukan.
Oleh itu, kami cukup yakin bahawa anda pada dasarnya boleh keluar dan benar-benar di suatu tempat yang merasa sentiasa selesa dengan bimbingan yang kami berikan kepada anda. Hebat, terima kasih.
PENGENDALI
Terima kasih. Dan soalan seterusnya kami akan datang dari Joseph Schwartz dengan Leerink Partners. Talian anda terbuka.
Joseph Schwartz, Penganalisis di Leerink Partners
Hai. Tahniah atas semua kemajuan. Terima kasih kerana mengambil soalan saya. Semasa anda memulakan fasa 3 dalam hipochondroplasia, saya ingin bertanya bagaimana anda menentukan populasi yang didaftarkan dan berapa besar anda melihat kumpulan pesakit hipochondroplasia yang didiagnosis dan boleh dirawat yang belum dirawat, dalam beberapa kes jika mereka berada di hujung yang lebih teruk berbanding achondroplasia. Terima kasih.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Ini adalah soalan yang sangat menarik kerana sebenarnya dalam beberapa cara memasuki situasi bagaimana kita pada dasarnya melakukan ujian genetik, mengambil kumpulan pesakit besar yang pada zaman dahulu disebut ISS, idiopatik - bermaksud kita tidak tahu apa penyakit yang mendasari. Dan kemudian anda keluar dan melakukan lebih banyak ujian genetik, dan kemudian apabila anda menemui mutasi pada reseptor FGFR3 dan anda menemuinya di kawasan yang betul, maka anda tiba-tiba bukan pesakit ISS, tetapi kemudian anda adalah pesakit hipochondroplasia, walaupun anda tidak mempunyai, anda boleh katakan, fenotip kelihatan seperti pesakit achondroplasia atau pesakit hipochondroplasia yang kita lihat 10 tahun lalu. Oleh itu, anda dapat melihat populasi ISS dalam beberapa cara semakin kecil dan lebih kecil, kerana ujian genetik pada dasarnya akan keluar dan memberi mereka alasan asas mengapa anda dianggap mempunyai perawakan pendek tanpa berpotensi mempunyai unsur-unsur lain yang anda lihat untuk fenotip itu. Jadi di sinilah anda boleh mengatakan apabila anda masuk ke ISS, anda menentukannya dari perspektif genetik atau anda menentukannya untuk fenotip atau apa-apa seperti itu.
Dan kami berada dalam situasi di mana, apabila anda melihat percubaan klinikal bagaimana kami melakukannya, anda pada dasarnya akan melihat bahawa ia adalah salah satu laluan yang telah kami pilih. Terima kasih.
PENGENDALI
Terima kasih. Dan soalan seterusnya kami akan datang dari Daniel Bronder dengan UBS. Talian anda terbuka.
Daniel Bronder, Penganalisis di UBS
Hei pasukan, tahniah pada suku ini. Saya sedang mencari Lee Watsack. Kami hanya tertanya-tanya apakah anda boleh memberi kami sedikit lebih banyak warna mengenai metrik kualiti hidup dalam percubaan COACH. Anda sudah merujuk kepada nisbah segmen badan, tetapi bagaimana kita harus memikirkan manfaat rentang lengan dan metrik lain?
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Untuk diingat, percubaan COACH adalah percubaan gabungan di mana kami menggabungkan dua produk berasaskan TransCON, TransCon Growth dan TransCon CNP kami. Dan saya harus katakan, apabila saya melihat elemen seperti rentang lengan, kami sudah melaporkan beberapa data. Kami telah melaporkan data 52 minggu, dan jika anda tidak dapat menemui dek itu, saya boleh menghantarnya kepada anda, atau Scott boleh menghantarnya, atau Chad boleh menghantarnya, atau saya tidak tahu - kami mempunyai begitu banyak orang IR yang saya tidak tahu nama mereka lebih banyak.
Oleh itu, dari perspektif itu sudah keluar, dan saya harus mengatakan bahawa itu adalah salah satu, saya akan katakan, kejutan yang sangat positif yang saya lihat, kerana ketika kita melihat monoterapi, sama ada berasaskan CNP atau berasaskan hormon pertumbuhan, kita tidak melihat perkembangan yang diharapkan dan berharap yang dapat kita harapkan, tetapi kita pasti melihatnya ketika melihat terapi kombinasi. Dan kemudian anda boleh bertanya kepada saya apakah sebab saintifik mengapa anda melihat manfaat yang lebih dipengaruhi oleh terapi kombinasi?
Dan saya perlu katakan saya tidak tahu. Tetapi apa yang kita lihat adalah rentang lengan yang benar-benar memberi kita harapan ini. Dengan terapi kombinasi, anda pada dasarnya akan berada dalam kedudukan yang pada dasarnya anda dapat mengelakkan semua jenis pembedahan pemanjangan anggota badan dalam achondroplasia, kedua-duanya berkaitan dengan kedua-dua kaki dan lengan, dengan itu. Dan ia adalah slaid nombor lima, seperti yang saya ingat. Scott, baca
Scott Smith, Ketua Pegawai Kewangan
Peningkatan yang belum pernah terjadi sebelumnya dalam rentang lengan dengan kombinasi adalah ditambah 9.4 cm dengan kohort TransCon CNP-naif dan 7.9 cm dengan kohort yang dirawat dengan Transcon CNP.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Jadi ia benar-benar dibandingkan dengan pembedahan memanjangkan anggota badan. Tepat. Tepat. Saya harus mengatakan ia adalah salah satu hari di mana saya merasakan ia bernilai untuk pergi ke pekerjaan dan benar-benar dapat melihat manfaat apa yang kita lakukan. Baiklah, terima kasih.
PENGENDALI
Terima kasih. Dan soalan seterusnya kami akan datang dari Yoonjong dengan Wedbush. Talian anda terbuka.
Yoonjong, Penganalisis di Wedbush
Hai, maafkan saya. Selamat pagi. Terima kasih banyak kerana mengambil soalan itu. Saya ingin mengesahkan bahawa anda belum memberikan nombor preskripsi untuk Yorvipath sekiranya saya terlepas apa-apa. Oleh itu, saya tahu bahawa anda mengatakan permintaan pesakit tetap kuat pada suku tahun ini, jadi saya tertanya-tanya apakah ada maklumat kuantitatif tambahan yang boleh anda berikan. Dan ke hadapan, adakah anda akan memberikan nombor itu pada suku akan datang? Dan saya fikir anda mempunyai soalan ini sebelum ini pada awal pelancaran - dan bilakah anda menjangkakan bahawa anda akan merasa selesa memberikan panduan dari segi julat penjualan pendapatan sebenar?
Terima kasih banyak.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Anda betul. Dan saya fikir ia mula menjadi sedikit menghargai setiap suku tahun yang keluar dan mengatakan bahawa kita mempunyai kira-kira lebih daripada 1,000 pesakit yang unik mendaftar setiap suku tahun. Kami telah meneruskan ukuran itu, bahawa kita melihat keadaan stabil, keadaan stabil, dan keadaan stabil. Dan kami mengatakan tahun lepas bahawa kami akan berhenti datang dengan ini kerana ia terlalu berulang, dan kemudian kerana orang ragu-ragu untuk Q1, maka kami juga menghasilkan Q1 dan nombor itu adalah nombor yang sama sekali lagi.
Dan apa yang kita tulis ialah kita melihat pendaftaran pesakit baru yang unik yang kukuh dan mantap, dan di sini kita merujuk kepada AS, dengan kira-kira 1,000 pesakit baru setiap suku tahun. Dan kami tidak percaya sebenarnya - sekarang kami pergi ke Yorvipath, jadi sekarang kami mula memberi anda pendaftaran preskripsi unik Yorvipath. Oleh itu, kami sentiasa mempunyai satu peluang produk di mana anda akan mempunyai sesuatu untuk dimainkan dengan nombor dan segala-galanya seperti itu.
Scott, anda ada beberapa komen untuk yang terakhir?
Scott Smith, Ketua Pegawai Kewangan
Ya, saya rasa komen kami diarahkan untuk menganggap bahawa metrik yang kami berikan kepada anda konsisten, kerana Jen mahu menjadikan skrip kami lebih pendek, jadi kami tidak mahu mengulanginya lebih banyak. Dan anda hanya perlu menganggapnya sehingga kita mengubahnya.
Yoonjong, Penganalisis di Wedbush
Hebat, terima kasih.
PENGENDALI
Terima kasih. Dan soalan seterusnya datang dari Alex Thompson dengan Stifel. Talian anda terbuka.
Alex Thompson, Penganalisis di Stifel
Hebat. Terima kasih kerana mengambil soalan itu, dan saya menghargai warna yang anda berikan kepada soalan Tazeen mengenai pertempuran undang-undang yang berterusan dengan BioMarin. Saya rasa ketika kita memikirkan senario yang berpotensi di sini, dan sekali lagi mengakui idea ini mengenai kepentingan umum produk dan keperluan yang tidak dipenuhi, adakah anda melihat penyelesaian sebagai senario yang munasabah untuk difikirkan, atau adakah itu benar-benar bukan sesuatu yang anda fikir munasabah? Terima kasih,
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Alex, saya fikir saya seorang yang sangat fleksibel, dan satu perkara yang saya benar-benar mahu lakukan - saya akan sentiasa melakukan apa yang terbaik untuk pesakit.
PENGENDALI
Terima kasih. Dan soalan seterusnya akan datang dari Maxwell Skor dengan Morgan Stanley. Talian anda terbuka. Hebat.
Maxwell Skor, Penganalisis di Morgan Stanley
Terima kasih banyak kerana mengambil soalan saya. Hanya yang cepat mengenai ketahanan Yorvipath. Saya hanya tertanya-tanya apakah ketinggalan masih kebanyakannya semasa fasa titrasi, dan jika anda boleh memberi komen sama sekali mengenai bagaimana kebenaran semula menjadi trend. Terima kasih.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Saya rasa anda betul 100%. Dan apabila kita melihat seorang pesakit berjaya menjalani rawatan dengan Yorvipath, menghampiri bahagian titrasi dan menjalani rawatan selepas itu, kita melihat penghentian yang sangat rendah. Dan saya fikir itu menggambarkan satu perkara - kepuasan pesakit dengan rawatan ini. Kerana saya kini sering ditanya apa yang boleh kita lakukan lebih banyak untuk pesakit ini dalam rawatan terapeutiknya. Dan apabila saya melihat kepuasan bahawa ia berlaku dengan cara ini, maka saya merasakan bahawa ada ketekunan, pengekalan, dan segala-galanya yang sangat baik, yang benar-benar menunjukkan bahawa kita masih berkembang sekali seminggu untuk pesakit dengan dos yang stabil, hanya untuk memberi pilihan kepada pesakit jika mereka mahu melakukannya dengan cara ini. Kami akan melihat cara lain untuk memperbaiki kehidupan mereka, seperti, misalnya, menangkap di rumah, pemantauan, dan apa-apa seperti yang dapat kita bantu pesakit, seperti yang berlaku pada diabetes jenis 1 dan perkara lain seperti itu. Jadi sekarang anda menangani elemen di mana kami mengatakan bahawa kami mengembangkannya di sini dengan profil sekali seminggu. Walaupun kita dapat melakukannya - maaf, sekali sehari - kerana kami ingin melakukan titrasi dengan paling mudah, kerana sangat kompleks untuk menghilangkan pesakit dari terapi konvensional pada masa yang sama anda meningkatkan PTH dalam terapi penggantian.
Dan itulah sebabnya kami menjadikannya sekali sehari - ia benar-benar untuk memudahkan titrasi yang terbaik. Tetapi masih kita tahu ia boleh menjadi masalah bagi sesetengah pesakit, dan Jay boleh cuba menjelaskan apa yang kita lakukan sekarang untuk pada dasarnya memegang pesakit dalam tempoh ini sehingga kita juga dapat menjadikannya sangat berjaya. Oleh itu, apabila anda mendapat preskripsi, kami tahu semuanya akan menjadi lebih berjaya bagi pesakit, bukan hanya selepas mereka benar-benar stabil dalam titrasi.
Jadi Jay, adakah anda akan menerangkan usaha yang anda lakukan untuk benar-benar menjadikannya semembut mungkin?
Jay Wu (Naib Presiden Eksekutif dan Presiden, Ascendis AS)
Sudah tentu. Boleh berbual sedikit lebih lanjut mengenai pelaburan yang kami buat, dan juga untuk menjawab soalan anda mengenai penghantaran dan pengembalian semula. Ya. Seperti yang telah kami kongsi sebelumnya, majoriti penurunan adalah dalam tempoh titrasi itu, dari segi ketika pesakit mengalami perubahan paling banyak dan di mana pendidikan tambahan dan model sokongan sentuhan yang lebih tinggi masuk akal. Dan kemudian untuk penulisan semula, itu sebenarnya cukup rutin bagi kita, jadi sebenarnya tidak banyak yang ada dari segi ia menjadi kesan yang dapat diukur pada apa-apa jenis sokongan pesakit yang berterusan.
Kami mempunyai pesakit yang memberi kebenaran semula sepanjang tahun, dan ini hanyalah sebahagian daripada operasi sehari-hari kami. Dari sudut pandang pelaburan, kami telah banyak melabur dalam peranan yang menghadapi pesakit yang kami anggap hubungan akses pesakit kami. Mereka menyokong pesakit kedua-dua pra-preskripsi serta melalui proses preskripsi dan pos. Jadi pada dasarnya kita telah melihat banyak kejayaan pada hari-hari awal dengan pasukan lapangan ini dapat melibatkan diri dengan komuniti pesakit ini.
Mereka telah menghargai tahap sokongan yang tinggi ini, dan kami tentu saja menyokong mereka sepanjang perjalanan untuk memastikan bahawa kami mengoptimumkan pengalaman pesakit. Hebat, terima kasih banyak.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Satu perkara yang saya maksudkan - sekarang kita memberi tumpuan kepada A.S., tetapi masih ada dunia di luar A.S. di luar AS, kita belum melihat tahap penghentian yang sama dalam fasa ini. Nampaknya interaksi itu cukup mantap antara doktor dan pesakit dan sistem sokongan, benar-benar melihatnya tanpa kehilangan sekolah seperti ini. Jadi pada dasarnya ia adalah isu dan hari AS. Oleh itu, kita tahu kita boleh membuatnya berfungsi. Kita hanya perlu memastikan bahawa sistem sokongan juga di A.S. cukup kuat untuk memastikan bahawa ia tidak menjadi masalah.
Maxwell Skor, Penganalisis di Morgan Stanley
Sangat membantu, terima kasih.
PENGENDALI
Terima kasih. Dan soalan seterusnya kami akan datang dari Eric Joseph dengan Citi. Talian anda terbuka.
Eric Joseph, Penganalisis di JP Morgan
Hei, terima kasih kerana mengambil soalan. Setakat akses bernama anda, program pesakit yang dinamakan atau program akses awal anda, bolehkah anda menghuraikan sedikit mengenai pasaran mana yang anda aktif, sama ada kelayakan mungkin ditentukan oleh status rawatan pesakit, dan secara amnya bagaimana kita harus memikirkan sama ada program pesakit yang dinamakan boleh menjadi penyumbang yang bermakna kepada jumlah pesakit tahun ini? Terima kasih. Yorvipath khususnya.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Baiklah, saya hanya ingin bertanya produk apa yang anda rujuk.
Eric Joseph, Penganalisis di JP Morgan
Pati Yorvipath.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Ya, saya dapat menjamin bahawa seperti yang pada dasarnya, dalam ucapan kami yang disediakan, cuba memberi penekanan, kami mempunyai infrastruktur global dalam pengkomersialan dan sokongan pesakit, bekalan produk, dan segala-galanya seperti itu. Hanya bilangan pesakit penyakit langka SKYTROFA yang telah kami ambil alih ke sistem: lebih daripada 20,000 pesakit. Kami mempunyai sistem berfungsi di lebih daripada 35 negara yang berbeza. Jadi kita bukan syarikat yang hanya perlu bermula.
Kami sudah menubuhkan semua infrastruktur ini, dan apa yang kami lakukan ialah kami menggunakan infrastruktur yang mapan ini yang ditubuhkan kerana Yorvipath, kerana inilah yang kami lakukan dengan Yorvipath. Kami menggunakan infrastruktur yang sama juga untuk Yorvipath. Oleh itu, kita akan berada di tempat pesakit, dan kami pasti juga akan melayani pesakit di luar A.S., dan berpotensi pasaran jauh lebih besar di luar A.S. Dan saya fikir kami berharap kita juga akan melihat penembusan besar di A.S., di mana produk bertindak pendek lain benar-benar gagal melakukannya.
Dan kami percaya, kerana sifat Yorvipath yang sangat berbeza, kami akan melihat pikap yang sama sekali berbeza di A.S. Tetapi pastinya kami mempunyai fokus yang kuat, kuat dan kuat pada bekas AS, dan kami akan memberi anda beberapa panduan apabila kami datang pada akhir tahun ini supaya anda juga dapat membina model untuk bekas A.S.
Eric Joseph, Penganalisis di JP Morgan
Cemerlang. Terima kasih kerana mengambil soalan itu.
PENGENDALI
Terima kasih. Dan soalan seterusnya akan datang dari Luca Issy dengan RBCM. Talian anda terbuka.
Cassie, Penganalisis di RBC Capital Markets
Hebat, terima kasih banyak kerana mengambil soalan kami. Ini Cassie untuk Luca. Oleh itu, kembali ke Uvwell dan Jay, tiga kategori yang anda sentuh dengan baik untuk pesakit naif, beralih, dan berhenti yang tidak menggunakan skrip: BioMarin menyebut pada panggilan suku kedua mereka bahawa kurang daripada 100 pesakit telah mematikan Voxzogo. Jadi matematik mudah yang kami cuba lakukan di sini ialah ia meninggalkan anda dengan kira-kira 70 pesakit pada suku kedua yang naif atau kembali ke rawatan.
Jadi itu menghilangkan suis pesakit. Adakah itu sejajar dengan nombor atau kesan yang anda ada? Dan bagaimana rupa dinamik antara pesakit yang benar-benar naif dan pesakit yang pernah menjalani rawatan, menghentikan rawatan, dan kini kembali ke rawatan? Tetapi kepada Uvwell dan SKYTROFA dengan cepat, jika anda telah mengulas atau tidak mengenai strategi bekas A.S. untuk Uvwell, memandangkan keputusan itu belum selesai dan akan datang tidak lama lagi tahun ini. Terima kasih banyak.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Saya suka cara anda melakukan semua pengiraan dan apa-apa seperti itu. Saya tidak dapat menyokongnya atau saya tidak dapat menafikannya, kerana saya tidak mempunyai pandangan fakta untuk, dalam beberapa cara, mengesahkan mana-mana angka tersebut. Saya juga melihat nombor yang keluar, tetapi saya tidak dapat menyokongnya kerana saya tidak mempunyai pandangan dari nombor kita sendiri untuk benar-benar keluar dan datang dengan pernyataan yang menunjukkan sama ada saya sejajar atau tidak sejajar dengannya. Berkaitan dengan bekas A.S., untuk saya fahami, soalan anda adalah ini mencerminkan apakah batasan di bekas A.S., atau apakah persoalannya?
Cassie, Penganalisis di RBC Capital Markets
Terima kasih kerana bertanya. Untuk menjelaskan, lebih lanjut mengenai adakah anda komited untuk menjalankan rancangan itu sendiri, atau anda sedang mempertimbangkan untuk bekerjasama? Memandangkan 70% penjualan Voxzogo secara historis berasal dari bekas AS, ia boleh menjadi kenaikan yang agak berat.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Ya, tetapi pada dasarnya di bekas A.S. kita mempunyai pasaran langsung kita, iaitu, saya fikir, 60, 70, 80, di mana kita mempunyai infrastruktur komersil kita sendiri dan apa sahaja seperti itu. Ia cantik, cukup jelas apa yang kita lakukan di sana. Kemudian kami mempunyai perjanjian penjualan dan pengedaran kami, dan ini, saya fikir, ia adalah 70 negara atau sesuatu seperti itu. Nah, 80 negara meliputi perjanjian penjualan dan pengedaran ini, dan kemudian sebahagian besar dari kesemuanya adalah ketiga-tiga produk.
Jadi pada dasarnya, sudah ada infrastruktur yang ditubuhkan untuk pengedaran. Dan kemudian kami mempunyai dua model lain, di mana kami mempunyai perkongsian kami: satu di Jepun, satu di China, dan ia juga mempunyai ketiga-tiga produk tersebut. Oleh itu, kita tidak perlu keluar dan membuat perjanjian baru untuk apa-apa. Semuanya telah ditubuhkan, semuanya berjalan dengan kelajuan penuh, dan untuk beberapa pasaran langsung EU, kami hanya menunggu kelulusan kami yang dijangkakan di sini pada Q4 tahun ini.
PENGENDALI
Terima kasih. Dan soalan terakhir kami akan datang dari Faisal Kirsched dengan Jefferies. Talian anda terbuka.
Faisal Kirsched, Penganalisis di Jefferies
Hei kawan-kawan, terima kasih kerana mengambil soalan itu. Hanya ingin bertanya sedikit mengenai strategi kitaran hidup Yorvipath. Bolehkah anda memberi kami kemas kini mengenai perkara terkini mengenai mendapatkan dos yang lebih tinggi ke dalam label untuk FDA, dan kemudian juga kemas kini pada Yorvipath mingguan? Terima kasih.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Ya. Apa yang kita lihat hari ini ialah kita mendaftarkan percubaan di A.S., di mana kita menilai julat dos 30 hingga 60 dalam dua cara berbeza yang telah diselaraskan dengan FDA dalam reka bentuk mereka, apa yang mereka mahu lihat. Dan kita melihat bahawa pendaftaran berjalan dengan sangat cepat. Oleh itu, kami menjangkakan sangat, sangat cepat, dan anda boleh mengatakan pengembangan label di tempat di mana kami tidak mempunyai sehingga 60. Oleh itu, kita melihat bahawa pada dasarnya hanya pada pelaksanaan.
Faisal Kirsched, Penganalisis di Jefferies
Pada Yorvipath mingguan.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Ada kemas kini di sana? Ya, saya rasa tidak ada berita dengan cara ini, bahawa kita hanya melaksanakan dan memasukkannya ke pasaran secepat mungkin, dari jangkaan bahawa kita melihatnya bukan sebagai apa-apa jenis aktiviti LCM, tetapi lebih banyak sokongan pesakit untuk pesakit yang benar-benar dalam dos yang stabil, yang tidak banyak, setelah mereka berada dalam situasi di mana mereka telah stabil dengan rawatan harian kami.
PENGENDALI
Terima kasih. Ini adalah semua masa yang kita ada untuk soalan hari ini. Ini menyimpulkan panggilan persidangan hari ini, dan terima kasih kerana menyertai. Anda kini boleh memutuskan sambungan.
Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif
Terima kasih banyak, semua orang.
Penafian: Transkrip ini disediakan untuk tujuan maklumat sahaja. Walaupun kami berusaha untuk ketepatan, mungkin terdapat kesilapan atau ketinggalan dalam transkripsi automatik ini. Untuk penyata syarikat rasmi dan maklumat kewangan, sila rujuk pemfailan SEC syarikat dan siaran akhbar rasmi. Kenyataan peserta dan penganalisis korporat mencerminkan pandangan mereka pada tarikh panggilan ini dan tertakluk kepada perubahan tanpa notis.