Precision BioSciences Dos Pesakit Pertama Dalam Percubaan Klinikal Fasa 1/2 Fungsi-DMD Menilai PBGENE-DMD Untuk Rawatan Distrofi Otot Duchenne

PBGENE-DMD ialah program penyuntingan gen in vivo yang dimiliki sepenuhnya Precision yang direka untuk meningkatkan fungsi secara tahan lama. Pendekatan baru ini, yang bertujuan untuk memulihkan dystrophin panjang hampir penuh, boleh digunakan untuk sehingga 60% pesakit DMD dengan mutasi di kawasan titik panas utama. Dengan menggunakan dua nuklease ARCUS pelengkap dalam AAV tunggal, PBGENE-DMD mengeluarkan ekson 45-55 gen distrofin dengan tujuan untuk memulihkan protein distrofin berfungsi hampir penuh yang lebih menyerupai dystrophin normal daripada pendekatan mikrodistrofin sintetik dan dipotong.

“Dos pesakit pertama dalam kajian FUNCTION-DMD awal bulan ini adalah tonggak penting untuk Precision BioSciences dan untuk komuniti Duchenne,” kata Sam Collins, M.D., Naib Presiden Kanan, Pembangunan Klinikal DMD BioSciences Precision. “PBGENE-DMD mewakili peralihan paradigma dari pendekatan yang ada sekarang. Daripada menyampaikan bentuk distrofin sintetik yang sangat dipotong seperti yang dilakukan oleh banyak terapi dalam pembangunan hari ini, PBGENE-DMD direka untuk mengedit gen distrofin pesakit sendiri secara kekal untuk menghasilkan protein distrofin berfungsi hampir penuh dan berfungsi secara endogen. Kami berterima kasih kepada pesakit, keluarga mereka, dan pasukan klinikal atas komitmen mereka untuk memajukan kerja penting ini, dan kami berharap dapat melaporkan data keselamatan awal menjelang akhir tahun 2026.”

“Terapi yang direka untuk menangani penyebab genetik yang mendasari distrofi otot Duchenne merupakan langkah maju yang bermakna bagi individu dan keluarga yang hidup dengan keadaan ini,” kata Aravindhan Veerapandiyan, M.D., Pengarah Program Neuromuskular Komprehensif di Hospital Kanak-kanak Arkansas. “Kami bangga kerana pusat kami adalah yang pertama memberi dos kepada pesakit dalam kajian FUNCTION-DMD. PBGENE-DMD direka untuk memulihkan dystrophin berfungsi hampir penuh, dan kami berharap dapat menilai keselamatan dan potensinya untuk memberikan faedah fungsional yang tahan lama. Inovasi ini dapat membuka pintu kepada pendekatan yang sama sekali baru untuk merawat Duchenne.”

“Melihat PBGENE-DMD bergerak dari penyelidikan ke klinik mengubah kemungkinan penyuntingan gen untuk Duchenne menjadi kenyataan - pendekatan baru yang dapat menangani beberapa batasan terapi yang ada sekarang,” kata Pat Furlong, Presiden, Projek Ibu Bapa Distrofi Otot. “Keluarga telah menunggu pilihan seperti ini, dan PPMD digalakkan untuk melihat program ini maju. Kami tidak sabar-sabar untuk belajar lebih banyak ketika kajian berlangsung dan meneruskan kerjasama bagi pihak semua keluarga Duchenne kami.”

Kajian ini kini mendaftarkan pesakit DMD ambulatori berusia antara 2 dan 7 tahun dengan mutasi antara ekson 45 dan 55, mewakili sehingga 60% kanak-kanak lelaki yang hidup dengan DMD, di beberapa tapak percubaan klinikal AS. Kajian ini secara aktif merekrut pesakit di pusat penjagaan Duchenne khusus dengan data keselamatan awal yang dijangka menjelang akhir tahun 2026.