FDA menahan klinikal terapi gen Regenxbio RGX-121 untuk sindrom Hunter selepas penemuan MRI tulang belakang

• FDA mengenakan penahan klinikal pada RGX-121 untuk MPS II berikutan penemuan MRI tulang belakang tanpa gejala pada lima peserta CAMPSIITE.
• Regenxbio tidak mengharapkan untuk mengemukakan semula RGX-121 BLA dalam jangka masa terdekat.
• Penemuan melibatkan nodul kecil atau jisim sista pada MRI tulang belakang, dilihat kira-kira tiga hingga enam tahun selepas dos; penyiasat menganggapnya tidak serius.
• Syarikat sedang menilai pengimejan tambahan dan data susulan jangka panjang, menggabungkan maklum balas FDA ke dalam langkah seterusnya untuk RGX-121.

Penafian: Ringkasan berita ini dicipta oleh Public Technologies (PUBT) menggunakan kecerdasan buatan generatif. Walaupun PUBT berusaha untuk memberikan maklumat yang tepat dan tepat pada masanya, kandungan yang dihasilkan AI ini hanya untuk tujuan maklumat dan tidak boleh ditafsirkan sebagai nasihat kewangan, pelaburan atau undang-undang. Regenxbio Inc. menerbitkan kandungan asal yang digunakan untuk menghasilkan ringkas berita ini melalui PR Newswire (Ruj. ID: 202608240705PR_NEWS_USPR_____PH31991) pada 24 Ogos 2026, dan bertanggungjawab sepenuhnya atas maklumat yang terkandung di dalamnya.