Capricor Therapeutics Mengatakan FDA Melanjutkan Tarikh Tindakan Sasaran PDUFA Untuk BLA Untuk Deramiocel, Terapi Sel Penyelidikan Untuk Distrofi Otot Duchenne, Dari 22 Ogos Hingga 22 November

- Tarikh tindakan sasaran PDUFA baru pada 22 November 2026 berikutan penyerahan data tambahan Fasa 3 HOPE-3 dan analisis yang menyokong petunjuk yang dicadangkan yang diperhalusi -

SAN DIEGO, 24 Ogos 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAP R), sebuah syarikat bioteknologi yang membangunkan sel transformatif dan terapi berasaskan eksosom untuk rawatan penyakit langka, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah melanjutkan tarikh tindakan sasaran Akta Yuran Pengguna Dadah Preskripsi (PDUFA) untuk Permohonan Lesen Biologi (BLA) untuk Deramiocel, terapi sel penyelidikan untuk distrofi otot Duchenne (DMD), dari 22 Ogos 2026 hingga 22 November 2026.

Sebagai sebahagian daripada perbincangan berterusan dengan FDA berikutan mesyuarat Jawatankuasa Penasihat Julai 2026, Capricor mengemukakan pindaan kepada BLA yang merangkumi data lanjutan label terbuka 24 bulan dari kajian Fasa 3 HOPE-3 pentingnya dan analisis keteguhan tambahan, dengan permintaan agar FDA mengkaji semula data sedia ada dan baru untuk menyokong petunjuk yang dicadangkan yang difokuskan pada fungsi anggota atas, titik akhir utama HOPE-3. Pusat Penilaian dan Penyelidikan Biologi FDA (CBER) menerima pindaan itu untuk disemak, dengan menyebut keperluan perubatan yang signifikan yang tidak dipenuhi dalam DMD. FDA telah mengklasifikasikan penyerahan itu sebagai pindaan utama dan melanjutkan tarikh tindakan sasaran PDUFA sebanyak tiga bulan untuk memberi masa tambahan untuk mengkaji maklumat tersebut.