Transkrip Penuh: Panggilan Pendapatan Mesoblast FY 2026

Mesoblast (NASDAQ: MES O) mengeluarkan hasil kewangan sepanjang tahun dan menganjurkan panggilan pendapatan pada hari Rabu. Baca transkrip lengkap di bawah.

Kandungan ini dikuasakan oleh API Benzinga. Untuk data kewangan dan transkrip yang komprehensif, lawati https://www.benzinga.com/apis/.

Lihat siaran web di https://webcast.openbriefing.com/msb-fyr-2026/

Ringkasan

Mesoblast Limited melaporkan pendapatan bersih $115 juta untuk FY2026, didorong oleh pelancaran Ryoncil yang berjaya, terapi kelas pertama untuk sel stromal mesenchymal.

Syarikat ini memberi tumpuan kepada pengembangan label Ryoncil di luar GVHD, mensasarkan pasaran pediatrik dan dewasa, dan menjangkakan pertumbuhan pendapatan dua digit yang berterusan.

Mesoblast mengekalkan portfolio IP yang kuat dengan lebih 1,100 paten, menyokong parit untuk terapi selular alogeneiknya dan rancangan untuk pengembangan produk masa depan.

Platform generasi kedua syarikat, rexlemestrocel, mensasarkan petunjuk utama seperti sakit belakang kronik dan kegagalan jantung, dengan pasaran yang berpotensi melebihi $20 bilion.

Dari segi kewangan, Mesoblast mengurangkan kerugian bersihnya sebanyak 44% kepada $57.5 juta, dengan lembaran imbangan yang kuat sebanyak $103 juta dalam bentuk tunai dan mengurangkan pembakaran tunai pada separuh kedua FY2026.

Pengurusan menyerlahkan inisiatif strategik, termasuk percubaan Fasa 3 yang sedang berjalan untuk petunjuk dan persiapan baharu untuk kemungkinan pemfailan BLA pada tahun-tahun mendatang.

Transkrip Penuh

PENGENDALI

Halo dan selamat datang ke keputusan kewangan Mesoblast untuk tahun penuh berakhir pada 30 Jun 2026. Pengumuman dan persembahan telah dibuat dengan ASX dan juga boleh didapati di halaman rumah dan pelabur di www.mesoblast.com. Pada masa ini semua peserta berada dalam mod pendengaran sahaja. Kemudian kami akan mengadakan sesi soalan dan jawapan, dan arahan akan mengikuti pada masa itu. Sebagai peringatan, panggilan persidangan ini sedang direkodkan. Sebelum kita mulakan, izinkan saya mengingatkan anda bahawa semasa panggilan persidangan hari ini, Syarikat akan membuat kenyataan berpandangan ke hadapan yang mewakili niat, harapan, atau kepercayaan Syarikat mengenai peristiwa masa depan.

Kenyataan berpandangan ke hadapan ini dikelayakan oleh faktor-faktor penting yang dinyatakan dalam pengumuman hari ini dan pemfailan Syarikat dengan SEC, yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara signifikan daripada pernyataan berpandangan ke hadapan tersebut. Di samping itu, sebarang pernyataan berpandangan ke hadapan mewakili pandangan Syarikat hanya pada tarikh siaran web ini dan tidak boleh dipercayai sebagai mewakili pandangan Syarikat pada tarikh berikutnya. Syarikat secara khusus menafikan sebarang kewajipan untuk mengemas kini kenyataan tersebut.

Dengan itu, saya sekarang ingin menyerahkan panggilan kepada Dr. Silvio Otescu, Ketua Eksekutif Mesoblast. Tolong teruskan.

Silvio Otescu, Ketua Pegawai Eksekutif

Terima kasih, pengendali. Selamat pagi, selamat petang, dan terima kasih kepada anda semua kerana menyertai kami mengenai hasil kewangan dan kemas kini operasi Mesoblast untuk tempoh yang berakhir pada 30 Jun 2026. Bersama saya adalah Ketua Pegawai Kewangan kami, Jim O'Brien, Ketua Pegawai Komersil, Marcelo Santoro, dan Ketua Program Muskuloskeletal Ortopedik kami, Roger Brown. Kita boleh pergi ke slaid nombor dua, tolong. Mesoblast adalah peneraju dalam terapi selular alogenik. Ryoncil, produk utama kami untuk sel stromal mesenchymal, adalah satu-satunya produk jenisnya yang diluluskan oleh FDA, terapi kelas pertama, dan telah menjalani pelancaran tahun pertama yang berjaya dengan pendapatan bersih $115 juta untuk tahun fiskal 2026, tahun penuh pertama selepas pelancaran. Ini adalah produk tunggal yang sangat menguntungkan secara mandiri, dan hasil daripada pendapatan yang dihasilkan daripada produk ini dilaburkan semula dalam program Fasa 3 kami dan dalam pembuatan kami untuk peluang blockbuster yang berpotensi. Kami telah membina keupayaan komersil yang matang dengan infrastruktur yang menyokong pelancaran produk, pertumbuhan, dan seterusnya. Pengembangan label Ryoncil di luar GVHD dan kawasan lain.

Kami telah membina pasukan jualan khusus yang memberi tumpuan kepada hospital, pusat pemindahan dan pakar, dan kami telah membina saluran paip Fasa 3 yang mantap dengan pelbagai peluang blockbuster termasuk sakit belakang kronik yang akan saya bicarakan sedikit hari ini, dan kegagalan jantung yang radang. Pengembangan label Ryoncil di luar GVHD difokuskan pada orang dewasa dan kanak-kanak pediatrik, keadaan keradangan yang jarang berlaku seperti Duchenne. Slaid seterusnya, sila. Kedudukan kepimpinan pasaran kami disokong oleh apa yang disebut parit kami.

Kami mempunyai portfolio IP global lebih daripada 1,100 paten dan aplikasi paten yang memberikan perlindungan komersil melebihi tahun 2044. IP dominan kami melindungi sel kami, keupayaan pembuatan kami, dan pelbagai petunjuk dan peluang komersil kami. Kami mempunyai kelebihan penggerak pertama kerana Ryoncil adalah produk sel stromal mesenchymal pertama dan satu-satunya yang diluluskan oleh FDA. Kami memanfaatkan panduan FDA mengenai bagaimana produk yang diluluskan seperti Ryoncil dapat diperluas untuk mendapatkan label tambahan atau petunjuk baru.

Kami telah menyelesaikan beberapa ujian klinikal rawak yang besar di AS yang terus memberikan bukti keberkesanan teknologi platform kami. Kami adalah peneraju dalam pembuatan kompleks dengan perlindungan IP yang kuat, pengetahuan dan kelebihan yang ketara, dan penjajaran FDA yang dapat dibuktikan, keupayaan peningkatan, dan keupayaan untuk memanfaatkan saluran paip produk kami. Dan akhirnya, kami melabur lebih jauh dalam teknologi generasi akan datang kami untuk mengekalkan kedudukan kepimpinan kami dan meningkatkan ciri-ciri homing tisu kami dan mempunyai produk baru yang memanfaatkan pembangunan sedia ada kami sehingga kini.

Slaid seterusnya, sila. Slaid ini adalah gambaran kepemimpinan kami di seluruh dunia dalam sel stromal mesenchymal alogeneik menggunakan portfolio yang memanfaatkan dua platform utama: platform rexlemestrocel berwarna hijau dan platform remestemcel kami berwarna biru. Seperti yang anda lihat di sini, platform remestemcel, berjenama Ryoncil, jelas kini berada di pasaran untuk kanak-kanak dengan penyakit yang mengancam nyawa ini yang disebut penyakit graft-versus host akut, tetapi ia juga diperluas pada orang dewasa di pasaran yang sekurang-kurangnya tiga kali lebih besar daripada pasaran pediatrik.

Jumlah pasaran yang boleh ditangani untuk peluang GVHD pada kanak-kanak dan orang dewasa melebihi $1 bilion. Remestemcel, atau Ryoncil, juga sedang dibangunkan untuk keadaan keradangan yang jarang berlaku di mana mekanisme tindakan yang mendasari dapat dimanfaatkan di luar GVHD. Salah satu petunjuk ini ialah Duchenne. Duchenne adalah keperluan yang sangat besar yang tidak dipenuhi pada kanak-kanak berusia dua hingga tiga tahun, dan anak-anak malang ini terus mengalami keradangan otot dan kemusnahan otot mereka dan kerosakan organ akhir yang melibatkan jantung dan paru-paru.

Berdasarkan data praklinikal, ditambah dengan memanfaatkan kelulusan Ryoncil dan mekanisme tindakannya, FDA membersihkan IND untuk memulakan percubaan Fasa 3 untuk potensi pendaftaran produk dalam peluang yang sangat besar ini. Platform generasi kedua, rexlemestrocel, didasarkan pada penggunaan antibodi monoklonal untuk mengasingkan teknologi platform sel stroma yang lebih kuat yang sangat disucikan dan menunjukkan hasil yang signifikan merentasi pelbagai petunjuk utama.

Platform ini telah difokuskan pada penghantaran tempatan di jantung, dalam penyakit jantung yang radang, dan dalam aplikasi ortopedik, terutamanya penyakit cakera intervertebral di mana satu suntikan ke ruang cakera telah mengakibatkan pengurangan kesakitan jangka panjang yang besar dan tahan lama. Jumlah pasaran yang boleh ditangani untuk rexlemestrocel hanya dalam penyakit jantung dan sakit belakang secara agregat melebihi $20 bilion. Peluang blockbuster yang besar. Slaid seterusnya, sila.

Tahun fiskal 2026 terbukti menjadi peralihan yang berjaya dari syarikat R&D yang Mesoblast menjadi syarikat komersil dengan penyampaian tonggak utama. Pada tahun komersil penuh pertama kami, kami berjaya menunjukkan pelancaran Ryoncil AS dengan pendapatan bersih suku keempat $36 juta dan pendapatan tahunan pada tahun pertama pada FY2026 sebanyak $115 juta. Keuntungan kasar kami atas jumlah jualan tidak termasuk perbelanjaan pelunasan adalah $110 juta. Tonggak utama yang dicapai pada tahun fiskal adalah lanjutan label percubaan pendaftaran Ryoncil kepada orang dewasa dengan penyakit graft-versus host akut refraktori steroid yang telah bermula dan kini mendaftar di lebih daripada 40 tapak di Amerika Syarikat; penyerahan IND yang berjaya dengan pelepasan oleh FDA bagi percubaan Fasa 3 kami untuk pediatrik Duchenne; selesai 350 pesakit yang dirawat dalam percubaan rawak utama Fasa 3 untuk blokbutan petunjuk ster sakit belakang kronik. Percubaan ini bertujuan untuk meniru percubaan sebelumnya yang mencapai pengurangan kesakitan lebih daripada 12 bulan dari satu suntikan. Jumlah pesakit, yang penting, dalam percubaan ini meningkat dari 300 pesakit kepada 350 pesakit akibat permintaan yang kuat dari penyiasat percubaan untuk mendapatkan pesakit mereka mendaftar dalam program inovatif ini untuk pesakit yang sebaliknya tidak mempunyai alternatif. Sekarang mari kita beralih ke kemas kini kewangan kami, yang akan dibentangkan oleh Ketua Pegawai Kewangan kami, Jim O'Brien.

Jim O'Brien, Ketua Pegawai Kewangan

Terima kasih, Silvio, dan selamat hari, semua orang. Pada slaid 8, penyata pendapatan kami untuk tahun berakhir pada bulan Jun 2026 berbanding bulan Jun 2025. Penting untuk diperhatikan di sini, seperti yang ditunjukkan oleh Silvio, kami mempunyai pendapatan bersih $115 juta untuk tahun ini. Tahun yang sangat menarik bagi kami yang kami harapkan untuk membina pada masa akan datang. Kami terus melabur dalam program R&D kami. Kos pembangunan produk untuk tahun ini adalah $17.3 juta, dan pelaburan R&D berterusan kami dalam program Fasa 3 kami adalah kira-kira $21.2 juta.

Kami menyokong pertumbuhan pendapatan Ryoncil dengan peningkatan pelaburan dalam perbelanjaan jualan dan pemasaran, kira-kira $18 juta. Kami adalah pasukan komersil yang sangat kuat yang kini dibina di sekitar pelancaran, dan kami terus menembusi pasaran dan mengembangkan bahagian pasaran. Yang penting, kami mengurangkan kerugian bersih kami selepas cukai tahun ini sebanyak 44% kepada $57.5 juta. Slaid seterusnya, sila. Lembaran imbangan kami kekal sangat kuat. Kami menamatkan tahun fiskal pada bulan Jun dengan $103 juta.

Untuk tahun ini, penggunaan tunai bersih adalah $43.8 juta. Dan yang penting, pada separuh kedua tahun fiskal, pembakaran tunai kami adalah $13.4 juta berbanding $50 juta dalam tempoh yang sama setahun yang lalu. Kami sedang berusaha ke arah keuntungan. Kami mempunyai ramalan aliran tunai yang sangat kuat, ditambah kami mengawal kos di semua bidang di seluruh perniagaan, dan kami menggunakan dana di mana operasi kami paling diperlukan untuk menyokong operasi dan untuk terus mengembangkan syarikat.

Pelan operasi kami termasuk membelanjakan wang untuk program Fasa 3 kami, membina keupayaan pembuatan kami, menyokong pemfailan BLA, dan mempunyai tahap inventori yang sesuai untuk menyokong permintaan pesakit. Awal tahun ini, seperti yang telah kami laporkan, kami memasuki kemudahan talian kredit sebanyak $125 juta, menggantikan hutang jangka panjang yang membawa kadar faedah 8%. Tiada pelunasan prinsipal selama lima tahun. Lembaran imbangan kami sangat kuat untuk menyokong tahun fiskal kami yang akan datang dari segi dapat menggunakan modal di mana yang kita perlukan.

Slaid seterusnya, sila. Dan dengan itu, saya ingin menyerahkannya kepada Silvio sekali lagi untuk membawa anda melalui program penyakit graft-versus host akut dan menangani pencapaian yang telah kami capai setakat ini.

Silvio Otescu, Ketua Pegawai Eksekutif

Terima kasih, Jim. Slaid seterusnya ini merangkum pencapaian utama setakat ini untuk pengkomersialan Ryoncil dalam GVHD akut pada kanak-kanak, yang penting dalam warna hijau. Pengalaman dunia nyata terus menunjukkan perbezaan yang kita buat pada anak-anak ini dan hasilnya, dengan kelangsungan hidup 84% pada awal proses penyakit dengan rawatan Ryoncil pada kanak-kanak yang sebaliknya akan mengalami kematian yang sangat tinggi. Seperti yang saya nyatakan sebelumnya, pendapatan bersih melebihi $125 juta sejak pelancaran tahun lalu.

Kami kini mempunyai lebih daripada 50 pusat yang dipasang. Dan yang penting, perlindungan insurans menunjukkan bahawa lebih daripada 98% nyawa AS di seluruh negara kini dilindungi. Perlindungan Medicaid secara persekutuan telah dilaksanakan lebih awal, wajib di setiap negeri, dan kami sangat gembira kerana menerima kod J pada Oktober 2025, yang terus menyumbang kepada pertumbuhan pendapatan. Akhirnya, tumpuan kami dalam 12 bulan akan datang adalah untuk memperluas penggunaan produk di pasaran dewasa, dan saya akan membincangkannya dalam beberapa slaid seterusnya.

Said seterusnya sila. Oleh itu, ini adalah gambaran pendekatan strategik untuk pertumbuhan berterusan berdasarkan mengenal pasti dan mengutamakan pesakit yang sesuai menggunakan pelbagai alat yang kami gunakan, memperkuat hasil yang unggul. Terutama, semakin awal produk digunakan, semakin baik hasilnya pada kanak-kanak yang sangat sakit ini. Kami akan terus mengakses pull-through pembayaran balik dan memberi kuasa kepada penjaga untuk menuntut agar Ryoncil digunakan pada anak-anak mereka sebaik sahaja penyakit itu didiagnosis.

Said seterusnya sila. Sekarang, bentuk dewasa penyakit ini adalah peluang besar untuk pertumbuhan Ryoncil. Terdapat lebih daripada 2,000 orang dewasa setiap tahun di A.S. dengan penyakit graft-versus host refraktori steroid dan, di antaranya, kira-kira 50% mempunyai penyakit gred 3-4, yang dikaitkan dengan kematian yang tinggi. Ruxolitinib adalah satu-satunya ubat yang diluluskan di A.S. sebagai baris kedua untuk orang dewasa dengan GVHD akut. Walau bagaimanapun, hanya kira-kira 42% pesakit dengan bentuk penyakit yang teruk, gred 3-4, sebenarnya mencapai tindak balas pada hari 28 terhadap ruxolitinib, dan pesakit-pesakit yang tidak bertindak balas mempunyai kelangsungan hidup yang sangat menyedihkan, serendah 20% hingga 30% pada hari 100.

Oleh itu, terdapat keperluan yang sangat besar yang tidak dipenuhi pada orang dewasa yang sedang dirawat dengan penyakit ruxolitinib-rerefraktori akut graft-berbanding host. Pada orang dewasa ini, kematian tetap sangat tinggi. Yang penting, mereka adalah orang dewasa yang telah didaftarkan di bawah IND yang diperluas di bawah penjagaan belas kasihan oleh Mesoblast untuk rawatan dengan Ryoncil. Dan tidak seperti terapi lain, yang mengakibatkan, seperti yang saya katakan, kelangsungan hidup hanya 20% hingga 30%, kita melihat kelangsungan hidup 76% pada hari ke-100 pada pesakit ini dengan hasil yang dahsyat.

Said seterusnya sila. Ini adalah slaid yang memberikan gambaran, di sebelah kiri, kelangsungan hidup pada pesakit yang telah gagal ruxolitinib sebagai baris kedua dan yang kemudian dirawat dengan agen lain sebagai baris ketiga. Dan di sebelah kanan, pesakit yang telah gagal ruxolitinib dan ejen baris kedua yang lain kemudian ditawarkan Ryoncil di bawah program penjagaan belas kasihan kami. Apa yang anda dapat lihat di sini adalah di sebelah kiri, kelangsungan hidup hari 100, di mana garis putus-putus berada, adalah 20% hingga 30% yang menyedihkan, kira-kira 25% dalam laporan khusus ini.

Manakala di sebelah kanan, pesakit yang memenuhi kriteria yang sama mempunyai kelangsungan hidup 76% - remaja dan orang dewasa - ketika mereka dirawat selama empat hingga lapan minggu dengan rejimen Ryoncil. Oleh itu, kami percaya bahawa ini adalah rawatan yang harus ditawarkan kepada pesakit ini—pasaran dewasa yang berpotensi lebih daripada 600 pesakit setiap tahun dengan penyakit gred 3 hingga 4, refraktori terhadap ruxolitinib atau agen lain. Said seterusnya sila. Tetapi lebih proksimal daripada itu adalah keseluruhan pasaran baris kedua pada orang dewasa dengan penyakit graft-versus host akut. Seperti yang dinyatakan sebelum ini, terdapat lebih daripada 2,000 orang dewasa setiap tahun yang menghidap penyakit kelas 3-4 sebagai sebahagian daripada proses penyakit mereka selepas pemindahan sumsum tulang. Ini adalah pasaran yang tiga kali lebih besar daripada pasaran pediatrik. Dan ini adalah pasaran yang kini kami bahas melalui percubaan terkawal rawak terhadap 180 pesakit yang aktif mendaftar di seluruh A.S. pesakit ini dalam percubaan ini secara rawak satu ke ruxolitinib sahaja berbanding ruxolitinib ditambah Ryoncil. Kami berharap dapat melihat faedah yang signifikan dari segi tindak balas hari 28 dan faedah selanjutnya dalam kelangsungan hidup keseluruhan. Dan jika kita berjaya dalam percubaan ini, Ryoncil akan menjadi sebahagian daripada rejimen rawatan baris kedua pada pesakit berisiko tinggi dengan penyakit gred 3-4. Percubaan ini dijangka mengambil masa 18 bulan untuk diselesaikan, tetapi ia akan mempunyai analisis interim apabila kira-kira 57% pesakit mendaftar, atau hampir 100 pesakit.

Dan kami menjangkakan analisis interim akan dilakukan pada suku keempat 2027. Sekiranya berjaya, itu akan membolehkan kami bergerak maju dengan pemfailan BLA untuk pelanjutan label. Slaid seterusnya. Sekarang izinkan saya beralih kepada apa yang kami fikir adalah peluang blockbuster jangka pendek terbesar dan paling menarik kami. Itulah saluran paip generasi kedua kami: rexlemestrocel untuk sakit belakang kronik. Keperluan yang tidak dipenuhi adalah besar. Daripada 35 juta pesakit di seluruh A.S. yang menderita sakit belakang kronik, kira-kira 60% penyebabnya adalah degeneratif-penyakit ini, yang merupakan keadaan keradangan.

Dan dari jumlah ini, kira-kira 7 juta sesuai dengan kriteria penyakit sederhana hingga teruk dalam lima tahun pertama diagnosis, refraktori terhadap semua terapi perubatan, termasuk opioid. Pasaran yang boleh ditangani di sini adalah sekurang-kurangnya AS $10 bilion. Tonggak utama untuk pelancaran komersil adalah percubaan fasa 3 yang telah menyelesaikan rawatan - semua 350 pesakit telah menyelesaikan rawatan. Percubaan fasa 3 ini bertujuan untuk mengesahkan percubaan fasa 3 awal yang menunjukkan pengurangan kesakitan pada 12 bulan.

Ini adalah titik akhir kelulusan FDA seperti yang disokong oleh pelbagai mesyuarat dan dokumen dengan FDA. Bacaan percubaan akan berlaku pada separuh kedua tahun kalendar '27, diikuti dengan pemfailan BLA dengan potensi kelulusan pada tahun kalendar '28. Slaid seterusnya. Ini adalah gambarajah yang menunjukkan apa penyebab penyakit degeneratif yang teruk ini, sakit belakang,. Di sebelah kiri anda melihat rupa cakera intervertebral yang sihat. Di sebelah kanan, anda melihat rupa cakera intervertebral degeneratif.

Di tengah-tengah kawasan itu dengan warna merah, tepat di tengah-tengah cakera intervertebral, adalah keradangan. Di sinilah sel-sel imun anda masuk untuk cuba memulihkan integriti ini. Tetapi dalam proses cuba membaiki, mereka melepaskan ribut sitokin - dan ramai di antara anda sudah biasa dengan istilah itu dari tempoh COVID - ribut sitokin yang secara tidak sengaja memusnahkan bahagian cakera yang sihat. Anda kehilangan ketinggian cakera, dan anda mengalami kesakitan yang teruk sebagai hasilnya. Itulah yang ingin kita atasi dengan satu suntikan sel kita tepat di tengah-tengah cakera meradang itu.

Slaid seterusnya, sila. Apakah perjalanan rawatan pesakit dalam penyakit ini? Nah, selepas rawatan konservatif yang merangkumi ubat anti-radang nonsteroid, terdapat sedikit selepas pesakit gagal selama tiga bulan atau lebih untuk pendekatan konservatif. Ramai doktor masih menetapkan opioid. Dan malangnya, opioid adalah agen yang sangat lemah yang mengurangkan kesakitan. Mereka membawa kepada keperluan berterusan untuk peningkatan dos secara progresif, ada tingkah laku ketagihan yang berkaitan dengannya, dan malangnya, overdosis secara tidak sengaja.

Di luar opioid, sebenarnya tidak ada apa-apa lagi yang dapat mengatasi kesakitan kronik yang teruk dan tidak henti-henti. Dan begitu banyak pesakit kemudian beralih ke pendekatan intervensi yang benar-benar berasaskan pembedahan, dan termasuk suntikan epidural yang dipandu oleh radiografi, tetapi juga ablasi frekuensi radio, rangsangan saraf tunjang, dan pam intratekal. Di luar itu, kita ditinggalkan dengan pembedahan invasif yang teruk. Oleh itu, terdapat pasaran besar yang tidak dipenuhi yang kami sasarkan untuk merawat sakit belakang kronik sederhana hingga teruk yang sama sekali tidak ditangani pada masa ini.

Said seterusnya sila. Dalam percubaan fasa 3 sebelumnya, gambar ini diambil dari 202 pesakit yang menerima suntikan tunggal, berwarna biru, rexlemestrocel, atau, dengan warna merah, rexlemestrocel digabungkan dengan pembawa. Apa yang kita lihat ialah pengurangan kesakitan yang ketara dilihat seawal enam bulan, maksimum 12 bulan, dan tahan lama sekurang-kurangnya 36 bulan, dan berbanding dengan suntikan garam berwarna hijau, yang menunjukkan kesan yang sangat sedikit. Tetapi hanya untuk memasukkannya ke dalam konteks, pengurangan kesakitan yang sangat ringan akibat suntikan garam hampir sama dengan apa yang anda harapkan dapat lihat dengan opioid.

Jadi ini adalah pengurangan dramatik dalam kesakitan yang tahan lama daripada satu suntikan. Dan ini adalah data yang kami sasarkan untuk meniru dalam percubaan penting 350 pesakit yang baru sahaja menyelesaikan rawatan. Slaid seterusnya, sila. Sekarang, siapa doktor yang mentadbir produk ini? Hari ini, pengasuh dominan yang memberikan rawatan kepada pesakit-pesakit ini adalah pakar kesakitan di klinik pelbagai disiplin, di mana pesakit sama ada pergi secara langsung atau di mana pesakit dirujuk dari doktor penjagaan utamanya.

Slaid seterusnya. Apabila kami telah melakukan iklan rata-rata rasmi kepada pelbagai jenis doktor, apa yang anda lihat di panel tengah ini yang dilingkari, di antara pakar kesakitan - yang merupakan pakar di ruang ini - 85% daripadanya, semasa mengkaji data dari percubaan sebelumnya yang baru saya tunjukkan kepada anda, lebih cenderung, berdasarkan hasil tersebut, untuk mengesyorkan rexlemestrocel untuk sakit belakang kronik daripada apa-apa lagi jika keputusan ini akan ditiru dalam produk komersil.

Slaid seterusnya, sila. Izinkan saya beralih kepada petunjuk blockbuster kami yang lain, iaitu kegagalan jantung kronik, juga dari suntikan tunggal dengan rexlemestrocel. Kami menyasarkan pesakit peringkat akhir yang paling sakit kerana di sinilah keperluan terbesar yang tidak dipenuhi adalah hari ini ketika kita bergerak maju dalam petunjuk yang lebih luas. Walaupun terdapat jantung buatan, alat bantuan ventrikel kiri, yang kini ditanamkan di ventrikel kiri pesakit ini - yang sebaliknya akan mengalami kadar kematian 50% dalam 12 bulan pertama - bahagian kanan jantung terus tidak dilindungi, terus mengalami keradangan, dan terus gagal.

Kegagalan jantung kanan adalah punca kematian nombor satu pada pesakit peringkat akhir ini, walaupun pada hakikatnya mereka terus hidup dengan jantung buatan di sebelah kiri jantung. Slaid seterusnya, sila. Dan dalam data pendaftaran yang meliputi lebih daripada 6,000 pesakit - ini adalah data yang sangat terbaru pada tahun 2021 dan terus pada tahun 2026 disokong oleh data pendaftaran - penyebab nombor satu kematian dan kemasukan ke hospital adalah kegagalan jantung kanan. Anda dapat melihat sebanyak 28% mengalami kegagalan jantung kanan dalam kajian pendaftaran besar ini.

Dan apabila anda mengalami kegagalan jantung yang betul, anda mempunyai sandaran darah di hati dan usus anda, dan anda mengalami pendarahan yang dahsyat. Oleh itu, mereka mati akibat pelbagai komplikasi, termasuk pendarahan teruk dari saluran gastrousus. Slaid seterusnya, sila. Sekarang, percubaan terkawal rawak dilakukan bersama dengan penyiasat di seluruh A.S. yang melakukan prosedur pembedahan ini. Dan dalam kajian itu, pada kedua-dua enam dan 12 bulan, satu suntikan rexlemestrocel mengurangkan sebanyak lima kali ganda atau lebih daripada kejadian pendarahan gastrointestinal yang mengancam nyawa utama.

Dan ini disebabkan oleh pengukuhan bahagian kanan jantung dan pengurangan kegagalan jantung sebelah kanan. Slaid seterusnya, sila. Selain mengurangkan pendarahan, yang merupakan titik akhir keberkesanan utama dalam percubaan itu, seperti yang anda lihat di sini di panel atas, kami juga mengurangkan kemasukan ke hospital akibat kegagalan jantung kanan sekitar empat kali ganda pada 12 bulan pada semua pesakit, dan terutama pada pesakit yang berisiko tertinggi, iaitu pesakit iskemia. Dan yang paling penting, seperti yang anda lihat di panel di bawah, kelangsungan hidup meningkat dari kadar kematian 30% pada pesakit berisiko tinggi ini kepada kira-kira 9%, dan ini penting.

Slaid seterusnya. Oleh itu, strategi kami adalah untuk memfailkan kelulusan penuh Revascor dalam populasi pesakit berisiko tinggi ini yang berisiko mengalami kegagalan jantung kanan dan pendarahan yang mengancam nyawa yang teruk. Dan jika kita berjaya mendapatkan kelulusan FDA, maka kelulusan ini dapat dilanjutkan ke segmen pesakit yang jauh lebih besar dengan kegagalan jantung kelas 2 dan 3, di mana terdapat kira-kira sejuta pesakit di A.S. sahaja. Slaid seterusnya. Jadi secara ringkasnya, persembahan hari ini telah memberitahu anda apa yang telah kami lakukan, apa yang kami ingin lakukan, dan bagaimana kami akan melakukannya dalam 12 bulan akan datang.

Ryoncil adalah komersil hari ini, dan kami berusaha untuk mempunyai pelbagai sambungan label untuk produk ini untuk meningkatkan asas pendapatan kami dengan kuat. Kami berusaha untuk meningkatkan penembusan pasaran pediatrik, memaksimumkan penggunaan awal, dan meletakkan produk sebagai baris ketiga dan rawatan baris kedua untuk orang dewasa dengan penyakit graft-berbanding host refraktori steroid-—pasaran yang lebih daripada tiga kali lebih besar daripada pasaran pediatrik semasa. Tumpuan kami di luar itu adalah pada penyakit radang tambahan, baik pada pesakit pediatrik dan pada pesakit dewasa.

Dan yang pertama yang kami sasarkan ialah penyakit Duchenne, yang merupakan penyakit pediatrik yang progresif tanpa sebarang penyembuhan hari ini yang bermula seawal usia tiga hingga empat tahun. Di samping itu, kami sedang mengejar peluang perkongsian strategik untuk keadaan keradangan pada kedua-dua kanak-kanak dan orang dewasa dengan pelbagai rakan strategik yang sesuai. Untuk platform saluran paip generasi kedua kami, rexlemestrocel, kami telah mengambil program ini hingga akhir dan mengekalkan nilai penuh di pasaran AS dengan petunjuk utama sakit belakang kronik. Percubaan fasa 3 penting bagi 350 pesakit telah menyelesaikan rawatan, dan kami mengikuti pesakit ini selama 12 bulan, dengan percubaan akan menyelesaikan pertengahan tahun kalendar 2027. Dan kemudian, jika bacaan positif, meletakkan kami untuk pemfailan BLA untuk petunjuk blockbuster. Program kegagalan jantung kronik - kami berusaha untuk menyelesaikan pemfailan BLA kami dengan FDA dengan harapan bahawa, jika diluluskan, itu dapat diperluas menjadi petunjuk kegagalan jantung kelas 2-3 yang jauh lebih besar, yang akan menjadi peluang untuk persekutuan strategik.

Mengenai nota itu, saya fikir saya akan berhenti, dan kami dengan senang hati akan mengambil soalan. Terima kasih.

PENGENDALI

Terima kasih. Jika anda ingin bertanya, sila tekan bintang satu di telefon anda dan tunggu nama anda diumumkan. Jika anda ingin membatalkan permintaan anda, sila tekan bintang dua. Jika anda menggunakan telefon pembesar suara, sila ambil telefon bimbit untuk bertanya soalan anda. Soalan pertama anda datang dari Edward Tenthoff dengan Piper Sandler.

Edward Tenthoff, Penganalisis di Piper Sandler

Hebat, terima kasih banyak. Dan sangat menarik untuk melihat semua kemajuan yang anda buat. Saya ada soalan. Maksud saya pertumbuhan yang hebat dari Ryoncil dalam label semasa. Adakah anda akan meneka jenis pertumbuhan yang sepatutnya kita jangkakan pada tahun fiskal berikutnya? Sejauh mana anda fikir kita berada dari segi penembusan anak-anak dengan GVHD refraktori steroid? Dan saya rasa soalan kedua saya benar-benar berkaitan dengan begitu banyak jenis penyakit radang pediatrik dan dengan latar belakang bahawa DMD menjadi sukar, anda tahu ada persaingan di sana.

Mengapa DMD datang ke bahagian atas senarai dari segi petunjuk sekunder untuk keradangan kanak-kanak? Terima kasih banyak kawan.

Silvio Otescu, Ketua Pegawai Eksekutif

Pasti. Ini semua soalan hebat, Ted, terima kasih. Saya rasa berkenaan dengan bimbingan, saya fikir kami baru sahaja menyelesaikan tahun pertama kami. 12 bulan akan datang, anda tahu, kami akan menilai pada waktunya. Saya tahu bahawa Jim sangat berminat untuk mengkaji kemajuan dan menjelang pertengahan tahun kita akan mempunyai rasa pertumbuhan yang berterusan yang lebih baik. Tetapi kami pasti menjangkakan untuk melihat pertumbuhan dua digit dalam tempoh 12 bulan akan datang. Saya rasa soalan anda juga berkaitan dengan potensi bidang pertumbuhan kita dalam keadaan keradangan baru.

Mengapa Duchenne adalah soalan yang hebat. Duchenne adalah keperluan yang tidak dipenuhi sepenuhnya. Untuk anda, terdapat pelbagai orang yang melihat cara menggunakan terapi sel pada pesakit Duchenne. Sebilangan besar orang itu melihat penyakit peringkat akhir, 10 tahun ke atas, pada satu ketika anak-anak sudah tidak ambulatori. Pada ketika itu kami percaya penyakit ini sangat terlambat. Bukan di situlah kita fikir kita boleh membuat perbezaan maksimum dalam faedah. Manfaat maksimum yang kita fikir harus diperoleh pada kanak-kanak seawal usia tiga atau empat tahun, jauh sebelum usia sembilan tahun, misalnya, apabila terdapat keradangan maksimum oleh kedua-dua sel T dan makrofag pada otot, pada otot rangka dan pada awalnya, bahkan pada otot jantung. Mekanisme tindakan sel kita dengan penyakit graft-versus host sangat sesuai untuk menyasarkan proses sel T yang sedang berlaku dalam otot rangka anak-anak kecil ini. Sekiranya kita dapat mematikan penyakit itu lebih awal, tidak akan ada keperluan untuk produk kemudian. Hari ini terdapat sejumlah pendekatan terapi gen yang bertujuan untuk memperbaiki atau membawa kembali beberapa protein distrofin normal.

Tidak ada yang akan menjadi kuratif dan semuanya akan terus disertai dengan keradangan otot rangka yang dimediasi sel T yang teruk. Oleh itu, kami berpendapat bahawa kami mempunyai produk unik yang dibina berdasarkan mekanisme tindakan dalam GVHD. Dan kami telah menunjukkan ini dalam kajian praklinikal yang kedua-duanya mungkin memberi kesan besar pada awal penyakit ini dan menjadi tambahan kepada terapi gen yang ada di luar sana.

Edward Tenthoff, Penganalisis di Piper Sandler

Itu sangat membantu. Terima kasih, Silvio.

Silvio Otescu, Ketua Pegawai Eksekutif

Terima kasih.

PENGENDALI

Soalan seterusnya anda datang dari Olivia Saunders dengan Cantor. Hai.

Olivia Saunders, Penganalisis di Cantor

Terima kasih atas soalan itu. Apa yang boleh anda beritahu kami pada peringkat ini mengenai bagaimana pendaftaran berlaku dalam kajian GVHD dewasa dan untuk analisis interim pada akhir tahun depan. Adakah itu sahaja cukup untuk pemfailan SBLa yang berpotensi atau ada apa-apa lagi yang sebenarnya diminta oleh FDA sebagai sebahagian daripada penyerahan orang dewasa itu? Dan kemudian juga ingin bertanya tentang menggerakkan reka bentuk percubaan itu, jika anda telah mendedahkannya dan bagaimana anda akhirnya memutuskan kesan rawatan di atas Jakafi, hanya dari segi ukuran kesan, benar-benar hanya berusaha mendapatkan rasa yang lebih baik untuk tahap keyakinan keseluruhan anda mengenai mendaftarkan pesakit yang tepat yang akan menghasilkan kadar tindak balas yang cukup tinggi untuk mencapai matlamat statistik anda.

Silvio Otescu, Ketua Pegawai Eksekutif

Ya, ini adalah soalan yang hebat. Biar saya lihat jika saya boleh mengambil satu demi satu. Asas untuk memulakan percubaan ini, dan percubaan ini telah direkrut di lebih daripada 40 tapak di AS, dan ia dilakukan dengan kerjasama, dengan kerjasama Rangkaian Percubaan Klinikal Transplantasi Tulang Sumsum, BMT CTN, yang merupakan rangkaian 80% daripada semua pusat pemindahan sumsum tulang teratas di seluruh AS. Oleh itu, ia telah disahkan oleh kumpulan ini, yang merupakan organisasi yang dibiayai NIH, yang memberitahu anda di mana keperluan yang tidak dipenuhi kerana mereka mendorong petunjuk ini.

Keperluan yang tidak dipenuhi adalah pada pesakit dengan penyakit gred 3-4 yang kini dirawat oleh satu-satunya ubat yang diluluskan, ruxolitinib. Dalam kumpulan pesakit itu, iaitu kira-kira 50% daripada pasaran GVHD dewasa, ruxolitinib tidak berfungsi dengan baik, tidak menunjukkan manfaat kelangsungan hidup, dengan kadar tindak balas keseluruhan dalam julat 50%. Oleh itu, terdapat keperluan besar yang tidak dipenuhi kerana pesakit-pesakit ini, jika 50% pesakit gagal ruxolitinib, saya menunjukkan kepada anda lebih awal, pesakit ini tidak mempunyai apa-apa lagi di luar itu dengan kelangsungan hidup 25% pada hari 100.

Setelah mereka gagal ruxolitinib, di situlah keperluan besar yang tidak dipenuhi. Kami menangani pasaran ini dalam dua cara yang berbeza. Saya menunjukkan kepada anda data di mana Ryoncil, setelah ruxolitinib gagal, dapat menyelamatkan pesakit ini dan mendapatkan hasil kelangsungan hidup 76%. Itu hebat. Tetapi ia adalah urutan yang kita dan doktor percaya harus ditangani lebih awal. Oleh itu, reka bentuk percubaan di sini adalah percubaan dalam kumpulan pesakit itu, penyakit gred 3-4, secara rawak 1 hingga 1 hingga ruxolitinib sahaja, di mana kami menjangkakan kadar kegagalan 50%, berbanding ruxolitinib ditambah Ryoncil, di mana berdasarkan kajian perintis pusat tunggal, kami akan menjangkakan untuk melihat manfaat rawatan keseluruhan sekurang-kurangnya 75% tindak balas hari-28. Dan begitulah bagaimana percubaan telah dikuasakan, dengan kuasa kira-kira 85 hingga 90%. Soalan anda ketika itu - sebenarnya, saya minta maaf, saya percaya jangkaan adalah bahawa ia akan menjadi sekitar 50% hingga sekitar 70% kadar tindak balas keseluruhan. Analisis interim kami pada 57 pesakit didasarkan pada anggapan bahawa kita mungkin melakukan yang lebih baik daripada yang sebenarnya dan mencapai kadar responden di utara 75%. Sekiranya kita berjaya dan mencapainya, maka 100 pesakit akan mencukupi untuk mengisytiharkan kejayaan.

Oleh itu, kedua-duanya, kuasa penuh 180 pesakit dan analisis interim untuk mengisytiharkan kejayaan awal, telah diperiksa dengan FDA. Dan kedua-duanya, jika kita mencapai kejayaan awal sementara atau jika kita mencapai hasil yang diharapkan pada kajian penuh, kedua-duanya akan menyokong pemfailan SBla.

Olivia Saunders, Penganalisis di Cantor

Baiklah, hebat. Terima kasih. Dan adakah anda sebenarnya, adakah anda dapat mendedahkan peratus atau jumlah pesakit yang telah anda daftar pada ketika ini? Anda masih berasa baik tentang interim?

Silvio Otescu, Ketua Pegawai Eksekutif

Pesakit telah didaftarkan, dirawat. Kami menjangkakan jenis kesan tongkat hoki kerana kami mendaftar lebih banyak pada akhir tahun ini. Dan kemudian kami menjangkakan mempunyai jumlah yang besar pada dasar akruan bulanan dari Januari dan seterusnya, sehingga kami akan mencapai 100 pesakit kira-kira pada suku keempat tahun depan. Kami berada di landasan yang betul untuk melakukannya.

Olivia Saunders, Penganalisis di Cantor

Hebat, terima kasih. Silvio,

PENGENDALI

Soalan seterusnya anda datang dari Madeline Williams dengan Canaccord.

Madeline Williams, Penganalisis di Canaccord

Terima kasih kerana mengambil soalan saya. Sama seperti yang berkaitan dengannya, di belakang pengembangan ke dalam populasi dewasa, anda tahu, anda telah menyebut bahawa anda telah merawat orang dewasa dan remaja dan jelas terdapat beberapa data yang baik yang keluar kerana berkaitan dengannya. Maksud saya, apa perbualan dengan FDA mengenai kemampuan anda untuk merawat pesakit peringkat terkini pada titik masa yang lebih awal dan seberapa boleh dilaksanakannya.

Silvio Otescu, Ketua Pegawai Eksekutif

Ya, seperti yang anda bayangkan, perbincangan itu sangat aktif. Apa yang saya katakan ialah terdapat kepimpinan baru di FDA dan kami sangat gembira dengan kepemimpinan baru, baik di peringkat kepimpinan paling kanan FDA, dan juga di peringkat CBER, serta tahap terapi sel dan gen. Dan terdapat fleksibiliti yang jelas ditunjukkan oleh kepimpinan baru dalam bidang terapi sel dan gen yang lain. Dan kami sedang dalam perbincangan dan kami akan mengadakan pertemuan suku ini dengan agensi untuk membincangkan beberapa bidang potensi baru pelanjutan label ini.

Madeline Williams, Penganalisis di Canaccord

Terima kasih untuk itu. Dan sama seperti yang berkaitan dengan garis masa yang berkaitan dengan DMD, anda menyentuhnya, tetapi adakah anda mempunyai rancangan yang jelas untuk memulakan percubaan penting di ruang itu dalam 12 bulan akan datang?

Silvio Otescu, Ketua Pegawai Eksekutif

Kami pasti melakukannya, sememangnya. Kami pada masa ini sedang berbincang dengan sekumpulan doktor di seluruh AS untuk meletakkan apa yang diperlukan oleh laman web yang sesuai, dan dalam perbincangan juga dengan pihak berkepentingan ibu bapa dan anak-anak untuk memastikan bahawa kami mempunyai kumpulan yang tepat yang dapat merekrut paling cepat dan paling cekap. Dan sebaik sahaja semua itu sudah siap, kajian ini siap dimulakan.

Madeline Williams, Penganalisis di Canaccord

Dan akhirnya dari saya, saya akan kembali dalam barisan — hanya untuk 12 bulan akan datang dan semacam berkembang Ryoncil dalam perniagaan pediatrik. Maksud saya, adakah anda meramalkan bahawa perlu ada perbelanjaan tambahan dalam perniagaan teras semacam itu untuk terus meningkatkan pendapatan?

Jim O'Brien, Ketua Pegawai Kewangan

Hei, Madeline, ini Jim O'Brien. Izinkan saya cuba mengatasinya. Saya rasa kami mempunyai pandangan yang baik dan jelas dalam perbelanjaan kami untuk program Fasa 3 penting kami dalam tempoh 12 bulan akan datang. Peruntukan modal yang kita miliki dan rancangan untuk melakukannya jelas bagi kita, dan pelaksanaannya sangat penting dari segi mencapai tonggak kita seperti yang kita tetapkan hari ini, serta mengawal kos dan mengurangkan pembakaran tunai kita. Oleh itu, rancangan kami untuk tahun fiskal baru adalah untuk dapat membiayai program-program yang telah kami gariskan hari ini dengan cara yang sangat bijak.

Madeline Williams, Penganalisis di Canaccord

Hebat, terima kasih.

PENGENDALI

Sekali lagi, jika anda ingin bertanya, sila tekan bintang satu di telefon anda dan tunggu nama anda diumumkan. Soalan seterusnya anda datang dari John Hester dengan Bell Potter.

John Hester, Penganalisis di Bell Potter

Selamat pagi. Soalan untuk Jim. Jim, hanya melihat lembaran imbangan, anda mempunyai wang tunai sebanyak 103 juta, hutang bersih kira-kira 15 juta, dan wang tunai anda terbakar pada separuh kedua, anda katakan dikurangkan kepada kira-kira 13 juta. Apakah jangkaan anda tentang keperluan untuk mengumpulkan modal tambahan pada masa ini?

Jim O'Brien, Ketua Pegawai Kewangan

Nah, saya rasa kita mahu memastikan semua pilihan kita terbuka. Dengan itu, jangkaan saya adalah bahawa pembakaran tunai kami dalam fiskal 27 akan kurang daripada pada fiskal 26, memandangkan pertumbuhan francais Ryoncil dan pertumbuhan pasaran yang kami harapkan, penerimaan tunai yang kami harapkan. Belanjawan kami sangat jelas dari segi di mana kita memperuntukkan modal. Oleh itu, kami akan memastikan pilihan kami terbuka. Tetapi pada masa ini lembaran imbangan kami sangat menyokong kami. Ingat bahawa hutang kita semua adalah jangka panjang.

Ia mempunyai belon lima tahun di atasnya. Oleh itu, apabila saya melihat baki tunai yang kita miliki, modal kerja kami yang kuat, lembaran imbangan syarikat dapat menyokong pertumbuhan yang telah kita bicarakan hari ini. Kami akan sentiasa berusaha untuk terus melabur dalam peluang pertumbuhan dan menyokongnya dari sudut pandang kewangan dan mungkin

John Hester, Penganalisis di Bell Potter

Hanya tindak lanjut. Pada suku mana anda menjangkakan aliran tunai positif daripada operasi?

Jim O'Brien, Ketua Pegawai Kewangan

Ya, saya lebih suka menjauhkan diri dari soalan itu pada ketika ini. Ia adalah awal tahun fiskal kami dan, seperti yang anda ketahui, apabila anda bercakap tentang perbelanjaan untuk program R&D dan pendaftaran, kami melakukan beberapa projek mengenai proses pembuatan. Kami adalah pemimpin dalam ruang ini. Turun naik suku demi suku boleh berlaku, tetapi kita mempunyai garis pandangan yang jelas dari segi keutamaan kita. Dan Silvio dan saya membimbing syarikat ke arah keuntungan untuk tahun fiskal berikutnya dan seterusnya.

Jadi suku demi suku, saya rasa agak sukar untuk menyatakan saya mengenainya. Tetapi saya menjangkakan dapat melihat dalam pemfailan masa depan kami tahun ini pasti pembakaran tunai yang lebih rendah daripada yang kita alami pada tahun 2026.

John Hester, Penganalisis di Bell Potter

Baiklah, terima kasih.

PENGENDALI

Itu membawa kita ke akhir panggilan hari ini. Saya kini akan menyerahkan semula kepada Silvio Otescu untuk ucapan penutup.

Silvio Otescu, Ketua Pegawai Eksekutif

Terima kasih kepada semua orang kerana menyertai kami hari ini dan atas soalan yang sangat berwawasan. Kami berharap kami telah memberi anda lintasan syarikat yang sangat jelas. Kami mempunyai tahun yang hebat dalam tempoh 12 bulan yang lalu. Kami fikir 12 bulan akan datang akan menjadi lebih menarik di pelbagai bidang termasuk pertumbuhan aliran pendapatan kami untuk RYONCIL dan paling teruja dengan peluang blockbuster sakit belakang kami. Oleh itu, kami tidak sabar-sabar untuk bercakap dengan anda semua dalam jangka pendek. Terima kasih semua orang.

PENGENDALI

Itu menyimpulkan persidangan kami untuk hari ini. Terima kasih kerana menyertai. Anda kini boleh memutuskan sambungan. Selamat tinggal.

Penafian: Transkrip ini disediakan untuk tujuan maklumat sahaja. Walaupun kami berusaha untuk ketepatan, mungkin terdapat kesilapan atau ketinggalan dalam transkripsi automatik ini. Untuk penyata syarikat rasmi dan maklumat kewangan, sila rujuk pemfailan SEC syarikat dan siaran akhbar rasmi. Kenyataan peserta dan penganalisis korporat mencerminkan pandangan mereka pada tarikh panggilan ini dan tertakluk kepada perubahan tanpa notis.