Takeda Mendapatkan Kelulusan FDA Untuk Ubat Kanser Darah Kelas Pertama

Pada hari Jumaat, Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) meluluskan Takeda Pharmaceutical Co. Ltd. (NYSE: TAK) MIMRYLO (rusfertide) untuk polycythemia vera, sejenis kanser darah.

Bagaimana MIMRYLO Mengatasi Polycythemia Vera

Polycythemia vera memaksa tubuh manusia untuk menghasilkan sel darah merah secara berlebihan. Pengeluaran berlebihan berbahaya ini secara dramatik meningkatkan ketebalan darah.

Peningkatan kelikatan meletakkan pesakit berisiko tinggi untuk kejadian trombotik yang mengancam nyawa, termasuk komplikasi teruk seperti strok, embolisme paru, dan trombosis urat dalam.

Untuk mengelakkan kejadian kesihatan yang teruk ini, penyedia perubatan memberi tumpuan kepada menjaga tahap hematokrit pesakit dengan ketat di bawah 45%.

MIMRYLO berfungsi sebagai mimetik hepcidin yang direka untuk mengawal pengedaran besi ke seluruh badan. Dengan menguruskan pengedaran besi ini secara aktif, terapi menghentikan pengeluaran berlebihan sel darah merah dan mengawal tahap hematokrit dengan berkesan.

MENGESAHKAN Kajian Memacu Kelulusan FDA

Agensi pengawalseliaan mendasarkan keputusan kelulusannya pada data klinikal yang menarik yang dihasilkan oleh kajian Fasa 3 VERIFI global.

Percubaan luas ini merangkumi 293 pesakit polycythemia vera. Semasa percubaan, MIMRYLO berjaya memenuhi semua titik akhir keberkesanan yang diperlukan dan secara konsisten menunjukkan profil keselamatan yang sangat baik.

Peserta yang menerima ubat baru bersama rawatan standard semasa mereka mencapai kadar tindak balas yang lebih tinggi berbanding pesakit yang mengambil plasebo.

Individu yang dirawat mengalami kawalan hematokrit yang unggul, pengurangan ketara dalam keperluan mereka untuk flebotomi rutin, dan peningkatan ketara dalam keletihan keseluruhan.

Pelanjutan label terbuka bagi percubaan VERIFY masih berterusan. Syarikat itu merancang untuk berkongsi penemuan klinikal selanjutnya pada persidangan perubatan yang akan datang.

Kerjasama Pembangunan

Takeda akan mengkomersialkan MIMRYLO di bawah lesen dan perjanjian kerjasama di seluruh dunia yang dibuat pada tahun 2024 dengan Protagonist Therapeutics Inc. (NASDAQ: PTGX).

Protagonis menemui rusfertide (PTG-300) dan mempunyai tanggungjawab utama untuk pengembangannya melalui Fasa 3, dengan Takeda bertanggungjawab untuk penyerahan dan pengkomersialan NDA berikutan pilihan raya memilih keluar Protagonis pada April 2026.

Kelulusan FDA terhadap MIMRYLO mencetuskan pembayaran $275 juta kepada Protagonist, yang terdiri daripada yuran keluar $200 juta dan tonggak kelulusan $75 juta yang berasingan.

Protagonis layak menerima sehingga $875 juta tambahan dalam jumlah pembayaran tonggak berpotensi, serta royalti berperingkat antara 14% hingga 29% pada penjualan bersih di seluruh dunia, sepadan dengan kira-kira 21% pada purata berberat pada $1.5 bilion dalam jualan tahunan.

Tind@@ akan Harga TAK: Saham Takeda Pharmaceutical turun 0.19% pada $17.99 pada masa penerbitan pada hari Isnin, men urut data Benzinga Pro.

Foto: Shutterstock