Taysha Gene Therapies menyerlahkan laluan terapi gen TSHA-102 Rett ke arah penyerahan BLA dalam persembahan korporat

• Terapi Gen Taysha menggariskan pelan pendaftaran dipercepat untuk TSHA-102, calon terapi gen intratekal satu kali untuk sindrom Rett.
• REVEAL Bahagian A menunjukkan kadar tindak balas titik akhir utama 100% pada 12 pesakit, tanpa kejadian buruk serius yang berkaitan dengan rawatan atau ketoksikan yang membatasi dos.
• REVEAL dos percubaan penting selesai pada 17 wanita berumur 6 hingga <22 tahun pada 1x10 ¹⁵ jumlah genom vektor.
• Penjajaran FDA menyokong pemfailan BLA yang berpotensi berdasarkan analisis interim 6 bulan REVEAL, dengan data Bahagian A disertakan untuk kebolehbandingan.
• Dos ASPIRE selesai pada 4 wanita berumur 2 hingga <4 tahun; sekurang-kurangnya 3 bulan data keselamatan mungkin menyokong label umur 2+ yang luas.

Penafian: Ringkasan berita ini dicipta oleh Public Technologies (PUBT) menggunakan kecerdasan buatan generatif. Walaupun PUBT berusaha untuk memberikan maklumat yang tepat dan tepat pada masanya, kandungan yang dihasilkan AI ini hanya untuk tujuan maklumat dan tidak boleh ditafsirkan sebagai nasihat kewangan, pelaburan atau undang-undang. Taysha Gene Therapies Inc. menerbitkan kandungan asal yang digunakan untuk menghasilkan ringkas berita ini pada 31 Ogos 2026, dan bertanggungjawab sepenuhnya terhadap maklumat yang terkandung di dal amnya.