UniQure Mengemukakan Permohonan Lesen Biologi kepada FDA untuk Kelulusan Dipercepatkan Ifezuntirgene Inilparvovec (AMT-130), Terapi Gen untuk Penyakit Huntington
UniQure NV (NASDAQ: QURE), sebuah syarikat terapi gen terkemuka yang memajukan terapi transformatif untuk pesakit dengan keperluan perubatan yang teruk, hari ini mengumumkan penyerahan Permohonan Lesen Biologi (BLA) ke Amerika Syarikat (A.S.) Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) untuk kelulusan dipercepat ifezuntirgene inilparvovec (AMT-130), terapi gen penyiasatan untuk rawatan penyakit Huntington. Syarikat itu juga mengumumkan bahawa Permohonan Kebenaran Pemasaran (MAA) untuk ifezuntirgene inilparvovec telah dikemukakan kepada United Kingdom (UK) Agensi Pengawalseliaan Ubat-ubatan dan Produk Penjagaan Kesihatan (MHRA).
“Penyerahan permohonan pelesenan untuk ifezuntirgene inilparvovec merupakan tonggak penting bagi komuniti penyakit Huntington,” kata Matt Kapusta, ketua pegawai eksekutif di UniQure. “Kami berterima kasih kepada FDA atas kepimpinannya dalam memajukan sains pengawalseliaan untuk memenuhi urgensi penyakit ini, dan kepada MHRA atas komitmennya untuk memajukan rawatan penyakit langka di UK. Kami tidak sabar-sabar untuk bekerjasama dengan kedua-dua agensi semasa aplikasi ini berkembang.”
Syarikat telah meminta semakan keutamaan untuk BLA. Sekiranya diberikan, tinjauan keutamaan akan memendekkan kitaran semakan FDA kepada enam bulan berikutan tempoh tinjauan pemfailan BLA 60 hari FDA.
BLA dan MAA disokong oleh analisis data tiga tahun yang diumumkan sebelumnya dari kajian klinikal Fasa I/II ifezuntirgene inilparvovec, berbanding dengan kawalan luaran yang dipadankan dengan skor kecenderungan yang berasal dari pangkalan data sejarah semula jadi Enroll-HD. Syarikat berhasrat untuk membentangkan analisis data empat tahun dari kajian klinikal Fasa I/II yang sedang berjalan sebelum akhir suku ketiga semasa.
Ifezuntirgene inilparvovec adalah terapi penyelidikan pertama untuk penyakit Huntington yang telah menerima sebutan Terapi Terapi Terapi Terapi Lanjutan dan Perubatan Regeneratif (RMAT) daripada FDA. Ifezuntirgene inilparvovec juga memegang sebutan Fast Track dari FDA.