-+ 0.00%
-+ 0.00%
-+ 0.00%

Kajian Aspire Fasa 3 Ultragenyx Mengenai Apazunersen Gagal Titik Akhir Sekunder Utama Dan Utama Dalam Sindrom Angelman

Benzinga·09/02/2026 20:03:33

Fasa 3 Aspire tidak mencapai titik akhir utama perubahan dari Baseline dalam skor mentah kognitif Bayley-4 atau titik akhir sekunder utama tindak balas bersih dalam Multidomain Responder Index (MDRI)

NOVATO, California, 02 September 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) hari ini mengumumkan hasil kajian Asp ire Fasa 3 untuk apazunersen (GTX-102) dalam sindrom Angelman. Kajian ini tidak mencapai titik akhir utama perubahan dari Baseline dalam skor mentah kognitif Bayley-4 atau titik akhir sekunder utama tindak balas bersih dalam Multidomain Responder Index (MDRI). Profil keselamatan yang diperhatikan di Aspire adalah konsisten dengan Fasa 1/2.