Ultragenyx Terpaksa Mengurangkan Kos Selepas Keputusan Fasa 3 Mengecewakan

Saham Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) jatuh pada hari Khamis selepas melaporkan kegagalan percubaan klinikal peringkat akhir untuk terapi sindrom Angelman, apazunersen, mendorong firma biofarmaseutikal untuk mengkaji masa depan program dan merancang pengurangan perbelanjaan korporat yang ketara.

Memahami Sindrom Apazunersen Dan Angelman

Apazunersen adalah terapi oligonukleotida antisense intratekal penyelidikan yang direka untuk menghalang ekspresi UBE3A-AS.

Sindrom Angelman adalah gangguan neurogenetik yang jarang berlaku disebabkan oleh kehilangan fungsi pada alel gen UBE3A yang diwarisi ibu. Keadaan ini menyebabkan gangguan kognitif dan motor, masalah keseimbangan, dan sawan.

Percubaan Fasa 3 Gagal Titik Akhir Utama Dan Sekunder

Kajian Fasa 3 Aspire syarikat menilai apazunersen, juga ditetapkan sebagai GTX-102, pada pesakit dengan sindrom Angelman.

Data menunjukkan bahawa percubaan terlepas titik akhir utamanya, yang mengukur perubahan dari garis dasar dalam skor mentah kognitif Bayley-4.

Bayley-4 mengukur fungsi perkembangan dan potensi kelewatan pada bayi dan kanak-kanak dari 16 hari hingga 42 bulan.

Ubat ini juga gagal pada titik akhir sekunder utama tindak balas bersih pada Multidomain Responder Index, alat analisis untuk menangkap penilaian manfaat klinikal yang lebih luas.

Kumpulan rawatan rawak kekal setanding pada awal, mencerminkan demografi pesakit dari ujian Fasa 2.

Walau bagaimanapun, perbandingan antara kumpulan yang dirawat dan kawalan menunjukkan tiada perbezaan keberkesanan dalam skor mentah Bayley Cognition atau tindak balas bersih merentasi lima titik akhir individu yang termasuk dalam indeks responder.

Apazunersen mengekalkan profil keselamatan yang konsisten dengan ujian Fasa 1/2 sebelumnya.

Penyusunan Semula Korporat Dan Kajian Strategi

Berikutan keputusan percubaan, pihak pengurusan merancang untuk menilai program apazunersen untuk menentukan disposisi muktamadnya.

Ultragenyx juga akan menilai operasi untuk melaksanakan pengurangan perbelanjaan yang ketara sambil menyokong perniagaan komersialnya yang semakin berkembang.

Tindakan Harga RARE: Saham Ultragenyx Pharmaceutical turun 47.57% pada $13.91 semasa perdagangan prapasaran pada hari Khamis. Saham diperdagangkan pada paras terendah 52 minggu baru, men urut data Benzinga Pro.

Foto: Shutterstock