Stoke, Biogen Melaporkan Pengurangan Kejang Berkekalan Dalam Kajian Sindrom Dravet

Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ: STOK), sebuah syarikat bioteknologi yang berdedikasi untuk memulihkan ekspresi protein dengan memanfaatkan potensi tubuh dengan ubat RNA, dan Biogen Inc. (NASDAQ: BI IB) hari ini mengumumkan pembentangan data di Kongres Epilepsi Eropah ke-16 (EEC), yang berlangsung 5-9 September di Athens, Yunani. Data ini menyokong potensi zorevunersen sebagai rawatan pengubahsuaian penyakit kelas pertama untuk sindrom Dravet. Sindrom Dravet adalah ensefalopati perkembangan dan epilepsi yang teruk (DEE) yang dicirikan oleh kejang berulang serta gangguan kognitif dan tingkah laku yang ketara.

Data yang dibentangkan di EEC mewakili lebih daripada 5 tahun pengalaman klinikal dengan zorevunersen pada pesakit dengan sindrom Dravet, termasuk dua Fasa 1/2a dan kajian lanjutan label terbuka (OLE) yang berterusan. Keputusan OLE empat tahun menunjukkan pengurangan kejang yang besar dan tahan lama dan peningkatan berterusan dalam kognisi dan tingkah laku. Sub-analisis penerokaan baru juga menunjukkan pengurangan yang besar dalam jenis kejang yang paling teruk, yang merupakan faktor risiko utama kematian yang tidak dijangka secara tiba-tiba dalam epilepsi (SUDEP) 1. SUDEP adalah penyebab utama kematian pramatang dalam sindrom Dravet2, dan sehingga 20% kanak-kanak dan remaja dengan penyakit ini mati sebelum mencapai usia dewasa3. Sub-analisis tambahan yang dibentangkan di EEC menunjukkan peningkatan yang ketara dalam kualiti hidup selama 28 bulan di OLE. Zorevunersen secara amnya terus diterima dengan baik di OLE.