Ubat Ionis Memenangi Kelulusan FDA sebagai Rawatan Penyakit Alexander Pertama

Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. telah meluluskan Zanvastro (zilganersen), yang dihasilkan oleh Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS), untuk penyakit Alexander pada pesakit dewasa dan pediatrik.

Zanvastro menjadi terapi pengubahsuaian penyakit pertama dan satu-satunya yang tersedia untuk gangguan neurologi yang sangat jarang, progresif, dan sering membawa maut ini. Sebelum kebenaran pengawalseliaan ini, penjagaan klinikal untuk individu yang terjejas tetap terhad kepada pengurusan gejala.

Rawatan Pengubahsuaian Penyakit Pertama Yang Diluluskan Untuk Penyakit Alexander

Penyakit Alexander memberi kesan kepada kira-kira satu daripada setiap satu hingga tiga juta orang di seluruh dunia, menyebabkan disfungsi kognitif, motor, autonomi, dan gastrointestinal progresif.

Penyakit ini berpunca daripada mutasi dalam gen GFAP, yang mencetuskan pengeluaran berlebihan dan pengumpulan toksik protein asid fibrilari glial dalam astrosit.

Dari masa ke masa, kemerosotan astrosit membahayakan neuron dan myelin di sekitarnya. Sebagai ubat yang disasarkan RNA, Zanvastro menangani mekanisme asas ini dengan mengurangkan pengeluaran protein GFAP.

Penyedia penjagaan kesihatan memberikan Zanvastro dalam dos 50 mg setiap suku melalui suntikan intratekal.

Percubaan Ionis Menunjukkan Penambahbaikan Fungsi Motor Yang Ketara

Pada pesakit berusia lima tahun ke atas, pemberian 50 mg setiap suku tahun memenuhi titik akhir utama dengan menunjukkan penstabilan yang signifikan secara statistik dan bermakna secara klinikal dalam kelajuan berjalan berbanding kumpulan kawalan pada Minggu 61.

Kelulusan peraturan berpunca daripada hasil positif dalam kajian klinikal penting yang melibatkan orang yang hidup dengan penyakit ini.

Penilaian menggunakan Ujian Berjalan 10 Meter menunjukkan perbezaan rata-segi sekurang-kurangnya 33.3% (p = 0.041).

Bagi pesakit pediatrik berusia dua hingga empat tahun, Zanvastro menunjukkan peningkatan fungsi motor yang diukur melalui Ukuran Fungsi Motor Kasar -88.

Doktor, penjaga, dan titik akhir sekunder dan penerokaan yang dilaporkan oleh pesakit secara konsisten menyukai Zanvastro.

Perkongsian Recordati Memacu Pengembangan Eropah Dan Jepun

Pada bulan Jun 2026, Ionis melaksanakan perjanjian pelesenan dengan firma farmaseutikal khusus Itali Recordati, memberikan hak eksklusif Recordati untuk mengkomersialkan dan mengembangkan zilganersen di luar A.S.

Ionis bekerjasama secara aktif dengan Recordati mengenai pemfailan peraturan di Eropah dan Jepun, dengan penyerahan yang dirancang dijadualkan pada tahun 2027.

T@@ indakan Harga IONS: Saham Ionis Pharmaceuticals naik 0.57% pada $58.46 semasa perdagangan pra-market pada hari Jumaat, men urut data Benzinga Pro.

Foto: Shutterstock