Belite Bio Mengemukakan Permohonan Ubat Baru Jepun Untuk Tinlarebant Dalam Penyakit Stargardt Jenis 1

Tinlarebant adalah terapi oral penyiasatan sekali sehari untuk rawatan STGD1, penyakit retina yang jarang berlaku dan diwarisi yang disebabkan oleh mutasi dalam gen ABCA4 yang membawa kepada kehilangan penglihatan progresif dan tidak dapat dipulihkan. STGD1 menjejaskan kira-kira 9,500 orang di Jepun sahaja, dan pada masa ini tidak ada pilihan rawatan yang diluluskan untuk penyakit ini.

Tinlarebant telah ditetapkan sebagai produk farmaseutikal SAKIGAKE untuk tinjauan dipercepat dan NDA di Jepun difailkan bersebelahan dengan NDA Amerika Syarikat untuk membolehkan akses awal serentak untuk pesakit di kedua-dua wilayah. Tinlarebant akan dikaji semula di bawah Sistem Penetapan Sakigake - laluan pengawalseliaan yang dipercepat Jepun untuk produk perubatan inovatif. Sekiranya diluluskan, ia boleh menjadi produk farmaseutikal Sakigake pertama untuk penyakit oftalmologi di Jepun.

“Penyerahan NDA di Jepun di bawah sebutan Sakigake mencerminkan keperluan yang signifikan yang tidak dipenuhi bagi orang yang hidup dengan STGD1 dan disokong oleh data kukuh kami yang menunjukkan kemampuan tinlarebant untuk memperlambat kadar pertumbuhan lesi retina berbanding plasebo. Ini adalah satu lagi tonggak penting kerana kami terus membuat kemajuan pesat terhadap matlamat kami untuk membawa tinlarebant kepada pesakit STGD1 di seluruh dunia,” kata Dr. Tom Lin, Pengerusi dan Ketua Pegawai Eksekutif Belite Bio. “Saya ingin mengucapkan terima kasih kepada semua orang di Jepun yang mengambil bahagian dalam atau membantu memudahkan ujian klinikal kami, serta seluruh pasukan kami yang membantu memungkinkan penyerahan ini. Kami tidak sabar-sabar untuk bekerjasama rapat dengan MHLW semasa mereka menyemak permohonan kami.”

Penetapan Sakigake ditubuhkan oleh MHLW untuk mempercepat proses kelulusan ubat di Jepun untuk ubat-ubatan inovatif dengan keberkesanan yang menonjol yang menyasarkan penyakit serius, untuk menjadikannya tersedia kepada pesakit di Jepun lebih awal dari seluruh dunia, dengan memberikan (a) perundingan yang diutamakan, (b) perundingan pra-permohonan, (c) kajian yang diutamakan, (d) penugasan rakan semakan, dan (e) lanjutan tempoh pemeriksaan semula.

“Walaupun penyakit Stargardt pertama kali dijelaskan hampir 120 tahun yang lalu, tiada rawatan yang diluluskan telah ditetapkan setakat ini. Kami melihat NDA kami di Jepun sebagai langkah penting ke arah memberikan pilihan terapi pertama di negara ini untuk orang yang hidup dengan penyakit Stargardt,” kata Kaz Tsunaba, Presiden Belite Bio Jepun. “Kami mengucapkan terima kasih tulus kepada pesakit, keluarga mereka, dan profesional penjagaan kesihatan yang telah menyokong pembangunan terapi ini. Oleh kerana tinlarebant boleh menjadi produk farmaseutikal oftalmologi pertama yang mendapat kelulusan kawal selia di bawah sebutan SAKIGAKE, kami tetap komited untuk memajukan semua persediaan yang diperlukan untuk memastikan ia dapat dihantar kepada pesakit di Jepun seawal mungkin.”