Beam Therapeutics Menyasarkan Kelulusan FDA yang Dipercepat untuk Rawatan Penyuntingan Asas
Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ: BE AM) pada hari Selasa membentangkan data percubaan Fasa 1/2 yang dikemas kini untuk BEAM-302, terapi penyuntingan asas eksperimen untuk kekurangan antitrypsin alpha-1 (AATD).
AATD adalah gangguan keturunan yang disebabkan oleh tahap protein AAT pelindung rendah, yang membawa kepada kerosakan paru-paru (emfisema, COPD) dan penyakit hati.
Syarikat itu ber kongsi penemuan ini di European Respiratory Society Congress 2026, mempamerkan potensi ubat genetik untuk membetulkan secara langsung penyebab utama komplikasi hati dan paru-paru yang berkaitan dengan penyakit ini.
Profil Keberkesanan dan keselamatan yang menjanjikan
Percubaan klinikal menilai dos tunggal BEAM-302 di dua kumpulan: Bahagian A untuk pesakit dengan penyakit paru-paru yang berkaitan dengan AATD dan Bahagian B bagi mereka yang mempunyai penyakit hati ringan hingga teruk.
Sehingga pemotongan data Jun 2026, hasil daripada 29 pesakit menunjukkan profil keselamatan yang boleh diterima. Kesan sampingan yang paling kerap adalah reaksi berkaitan infusi ringan hingga sederhana, yang mempengaruhi 41% peserta.
Penyelidik juga memerhatikan peningkatan en zim hati yang ringan dan sementara.
Pesakit yang menerima dos 60 mg mencapai tahap antitrypsin alpha-1 (AAT) yang berterusan dan berfungsi jauh melebihi ambang pelindung 11 µM. Terapi ini juga mengurangkan aktiviti elastase neutrofil manusia dan mengurangkan protein Z-AAT mutan sebanyak 84% dalam kedua-dua kohort.
Selain itu, BEAM-302 menurunkan agregat protein toksik yang diketahui memburukkan lagi penyakit hati dan menguatkan keradangan paru-paru. Selepas rawatan, M-AAT yang baru dihasilkan dan diperbetulkan membentuk 93% daripada AAT yang beredar, melebihi tahap yang biasanya dilihat pada pembawa genetik.
Jalan Menuju Kelulusan Dipercepat
Berikutan perbincangan dengan Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA), Beam merancang untuk meneruskan laluan kelulusan yang dipercepat untuk terapi tersebut.
Penyerahan akan menilai biomarker AAT dalam tempoh 12 bulan menggunakan dos 60 mg sebagai titik akhir utama.
Untuk menyokong permohonan lesen biologi masa depan, firma bioteknologi menjangkakan mendaftarkan kira-kira 50 pesakit tambahan dengan penyakit paru-paru yang berkaitan dengan AATD ke dalam pengembangan percubaan yang sedang berjalan.
Beam memulakan dos untuk kohort global penting ini pada bulan Julai.
Aktiviti Harga Saham BEAM: Saham Beam Therapeutics turun 7.17% pada $27.53 semasa perdagangan prapasaran pada hari Selasa, men urut data Benzinga Pro.
Imej melalui Shutterstock