Opus Genetics melaporkan data Kohort 1 dos rendah Fasa 1/2 positif untuk terapi gen OPGX-Best1 dalam penyakit retina BEST1

• Opus Genetics melaporkan hasil awal positif daripada Cohort 1 dos rendah dari percubaan terapi gen mata Fasa 1/2 OPGX-Best1.
• Pesakit yang dirawat menunjukkan keuntungan fungsi visual yang bermakna secara klinikal, dengan peningkatan struktur retina pada kebanyakan peserta; keselamatan baik tanpa kejadian serius.
• Perbincangan FDA menyokong kerangka kerja titik akhir penting yang berpotensi, membersihkan jalan menuju perancangan Fasa 3 dengan dos yang disasarkan untuk bermula pada tahun 2027.
• Kohort 2 dos yang lebih tinggi telah didaftarkan secara berlebihan; dos dijangka selesai pada Q4 2026, dengan keputusan 3 bulan atas pada Q2 2027.
• Kerja epidemiologi baru menunjukkan kumpulan pesakit BEST1 simptomatik yang lebih besar, menyokong peluang komersil yang lebih besar daripada anggaran sebelumnya.

Penafian: Ringkasan berita ini dicipta oleh Public Technologies (PUBT) menggunakan kecerdasan buatan generatif. Walaupun PUBT berusaha untuk memberikan maklumat yang tepat dan tepat pada masanya, kandungan yang dihasilkan AI ini hanya untuk tujuan maklumat dan tidak boleh ditafsirkan sebagai nasihat kewangan, pelaburan atau undang-undang. Opus Genetics Inc. menerbitkan kandungan asal yang digunakan untuk menghasilkan ringkas berita ini melalui GlobeNewswire (Ref. ID: 202609090700PRIMZONEFULLFEED9823429) pada 09 September 2026, dan bertanggungjawab sepenuhnya atas maklumat yang terkandung di dalamnya.