Terapi Gen pada Dos Lebih Rendah Menunjukkan Peningkatan Penglihatan, Opus Genetics Kata

Saham Opus Genetics, Inc. (NASDAQ: IRD) melonjak pada hari Rabu selepas syarikat itu melaporkan hasil positif tiga dan enam bulan daripada kohort pertama dos rendah percubaan Fasa 1/2 BIRD-1 OPGX-BEST1.

OPGX-Best1 ialah terapi gen yang direka untuk menangani penyebab genetik yang mendasari penyakit retina yang diwarisi berkaitan dengan BEST1.

Kesemua lima peserta percubaan menunjukkan peningkatan yang bermakna secara klinikal dalam fungsi visual, sementara empat menunjukkan pemulihan retina struktur utama. Berikutan pertemuan yang berjaya dengan pengawal selia persekutuan, syarikat itu sedang bersiap untuk ujian Fasa 3 penting pada tahun 2027.

Hasil Percubaan Visual Dan Struktur Positif

Kohort dos rendah menilai peserta yang didiagnosis dengan Distrofi makula vitelliform terbaik (BVMD) dan bestrofinopati resesif autosomal (ARB).

Ujian fungsional menunjukkan peningkatan ketajaman penglihatan yang diperbetulkan dengan baik pada 60% subjek, sementara 75% peserta yang dapat dinilai menunjukkan keuntungan kepekaan retina melalui mikroperimetri.

Penemuan struktur termasuk pengurangan bahan vitelliform pada 67% pesakit BVMD dan pengurangan cecair intraretina lengkap di semua pesakit ARB.

Terapi gen mengekalkan profil keselamatan yang baik, tidak menunjukkan kejadian buruk yang serius, toksisiti yang membatasi dos, atau keradangan intraokular.

Penjajaran Peraturan dan Peta Jalan Fasa 3

Opus Genetics bertemu dengan Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. pada bulan Ogos 2026 untuk memuktamadkan potensi titik akhir percubaan klinikal penting.

Pihak-pihak menyelaraskan pada titik akhir utama yang mengukur peningkatan mikroperimetri bersama hasil yang dilaporkan oleh pesakit untuk percubaan terkawal secara rawak.

Opus Genetics merancang untuk menyelesaikan keperluan pembuatan pada awal 2027 sebelum memulakan dos pesakit Fasa 3 pada akhir tahun itu.

Pengembangan Kohort Dan Skop Pasaran yang Lebih Luas

Firma biofarmaseutikal peringkat klinikal telah maju ke kohort kedua dos yang lebih tinggi, mendaftarkan lapan peserta untuk menilai lebih lanjut keselamatan dan keberkesanan.

Data topline tiga bulan dari kumpulan ini dan data enam bulan untuk peserta BVMD dalam kohort pertama dijangka pada suku kedua 2027.

Selain itu, penyelidikan tinjauan baru dari Triangle Insights Group menunjukkan bahawa populasi sasaran global mencapai 45,400 pesakit BEST1 simptomatik, mendedahkan pasaran yang dapat ditangani yang jauh lebih besar daripada anggaran sebelumnya yang dicadangkan.

Tindakan Harga IRD: Saham Opus Genetics meningkat 46.66% kepada $6.36 pada masa penerbitan pada hari Rabu. Saham diperdagangkan pada paras tertinggi 52 minggu baru, men urut data Benzinga Pro.

Foto ihsan: Imej Perniagaan Monyet melalui Shutterstock