Ascendis Pharma Mengatakan Ubat Pertumbuhan Menunjukkan Faedah pada Bayi

Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND) pada hari Rabu mengumumkan data Minggu 52 dari kohort sentinel label terbuka dari percubaan ReachInnya.

Data menunjukkan bahawa TransCon CNP sekali seminggu (navepegritide) memberikan penstabilan atau peningkatan stenosis foramen magnum bersama manfaat pertumbuhan linear pada bayi dengan achondroplasia berusia 0 hingga di bawah 2 tahun.

Pertumbuhan Dan Kesihatan Kranio-Serviks

Rawatan dengan TransCon CNP mengekalkan atau meningkatkan kesihatan persimpangan kranio-serviks di semua peserta kohort selama 52 minggu.

Menurut Achondroplasia Foramen Magnum Score, sistem penggredan berasaskan MRI standard yang menilai penyempitan tulang tengkorak untuk mencegah mampatan batang otak dan saraf tunjang, setiap kanak-kanak mencapai skor yang stabil atau lebih baik.

Diameter sagittal foramen magnum diperbesar dengan purata 3.15 mm, dan tidak ada pesakit yang memerlukan pembedahan dekompresi.

Terapi ini juga menghasilkan hasil pertumbuhan linear yang ketara. Peserta mencapai halaju pertumbuhan tahunan rata-rata 9.9 cm setahun dan peningkatan rata-rata dari garis dasar dalam skor Z panjang lentang khusus ACH sebanyak +0.42.

Keselamatan Dan Konsistensi Dos

Hasil farmakokinetik sepadan dengan pemerhatian pada kanak-kanak yang lebih tua, menyokong dos 100 μg/kg/minggu.

TransCon CNP menunjukkan toleransi keseluruhan yang tinggi, dengan reaksi tapak suntikan sifar, kematian, patah tulang, keja dian keselamatan yang berkaitan dengan tul ang, atau hipotensi simptomatik yang dilaporkan semasa kajian.

Penyiasat memerhatikan tiada kejadian buruk yang dianggap berkaitan dengan rawatan, yang membawa kepada pengeluaran percubaan sifar atau gangguan dos.

Pada bulan Jun, Ascendis Pharma melaporkan hasil lima tahun dari percubaan Phase 2 Path Forward, menunjukkan bahawa TransCon PTH (palopegteriparatide) memberikan keberkesanan dan keselamatan yang berterusan pada orang dewasa dengan hipoparatiroidisme.

Syarikat itu berkata terapi itu terus meniru kesan hormon paratiroid endogen (PTH), menyokong kawalan kalsium yang stabil, kesihatan buah pinggang, kesihatan tulang, dan kualiti hidup sambil membolehkan kebanyakan pesakit menghentikan rawatan konvensional.

Tindakan Harga ASND: Saham Ascendis Pharma naik 0.10% pada $261.06 pada masa penerbitan pada hari Khamis, menurut data Benzinga Pro.

Imej melalui Shutterstock/ oatawa