Pharming Memenangi Kelulusan FDA Untuk Joenja Pada Kanak-kanak Berumur 4 Hingga 11 Yang Berat Sekurang-kurangnya 27kg, Dengan Dos Baru 40mg/50mg Dua Harian Dijangkakan Pada Oktober

• Kelulusan FDA memperluas petunjuk Joenja untuk memasukkan kanak-kanak dengan sindrom phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ) (APDS) yang diaktifkan berumur 4 hingga 11 tahun yang beratnya sekurang-kurangnya 27kg
• Dos Joenja yang baru diluluskan dijangka tersedia pada bulan Oktober

Leiden, Belanda, 11 September 2026: Pharming (NASDAQ: PHAR), sebuah syarikat bioteknologi global yang memberi tumpuan kepada penyakit imun dan genetik yang jarang berlaku, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah meluluskan tambahan Aplikasi Dadah Baru (SnDA) untuk dos 40 mg dan 50 mg dua kali sehari Joenja® (leniolisib), fosfoinositide 3-kinase (delta) PI3Kδ) perencat, sebagai rawatan untuk kanak-kanak berumur 4 hingga 11 tahun dengan berat sekurang-kurangnya 27 kg dengan sindrom delta phosphoinositide 3-kinase yang diaktifkan (APDS), imunodefisiensi primer yang jarang berlaku. Dengan kelulusan ini, Joenja menjadi rawatan pertama yang diluluskan oleh FDA untuk kanak-kanak berumur 4 hingga 11 tahun dengan APDS di A.S. Dos Joenja yang baru diluluskan dijangka tersedia untuk pesakit pediatrik yang layak di A.S. pada bulan Oktober melalui rangkaian pengedaran khusus Pharming dan infrastruktur sokongan pesakit.

Pada 30 Julai, Pharming juga mengemukakan SNDA berasingan untuk mendapatkan kelulusan dos Joenja yang lebih rendah untuk pesakit APDS pediatrik berumur 4 hingga 11 tahun yang beratnya 13 kg hingga kurang dari 27 kg.