Scholar Rock Menandakan 'Menentukan Moment' dengan Rawatan Sasaran Otot Pertama untuk Atrofi Otot Tulang Belakang

Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. pada hari Jumaat meluluskan ISEMBYLD (apitegromab-mstn) dari S cholar Rock (NASDAQ: SRRK) untuk atrofi otot tulang belakang (SMA) pada orang dewasa dan pesakit pediatrik berusia 2 tahun ke atas.

Keputusan itu menjadikan ISEMBYLD sebagai terapi sasaran otot pertama untuk menunjukkan peningkatan fungsi motor pada individu yang sudah mengambil ubat yang disasarkan SMN2.

FDA juga menganugerahkan Scholar Rock Baucar Kajian Keutamaan Penyakit Pediatrik Jarang berikutan keputusan itu.

Mekanisme Tindakan Dan Kesan Penyakit

SMA adalah gangguan neuromuskular yang teruk dan jarang berlaku yang menyebabkan kehilangan neuron motor yang tidak dapat dipulihkan dan pembaziran otot progresif.

Penurunan mengurangkan fungsi motor dan mengehadkan kebebasan peribadi. Sebagai antibodi IgG4 monoklonal manusia sepenuhnya, ISEMBYLD mensasarkan promyostatin dan myostatin laten untuk menghalang pengaktifan myostatin dan menyekat laluan isyaratnya.

Fasa 3 Kajian SAPPHIRE Menyediakan Keputusan yang kukuh

Pesakit berusia 2 hingga 12 tahun yang menerima 10 mg/kg (dos yang disyorkan) ISEMBYLD bersama dengan terapi yang disasarkan SMN2 mencapai peningkatan 2.2 mata pada Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) pada 1 tahun, berbanding dengan mereka yang menerima terapi yang disasarkan SMN2 sahaja.

Tambahan pula, 34.2% peserta yang dirawat dengan iSembyl mengalami peningkatan HFMSE 3 mata atau lebih tinggi, berbanding 13.5% dalam kumpulan kawalan.

Profil Keselamatan Dan Pelanjutan Jangka Panjang

Lebih daripada 500 individu mengambil bahagian dalam kajian klinikal global untuk apitegromab, dengan beberapa menerima rawatan selama lebih dari 7 tahun.

98% peserta SAPPHIRE memilih untuk menyertai kajian lanjutan jangka panjang ONYX.

Pelancaran komersil ISEMBYLD AS sedang dijalankan, dengan produk tersedia untuk dihantar pada hari-hari mendatang.

Aktiviti Harga Saham SRRK: Saham Scholar Rock Holding naik 6.48% pada $59.00 semasa perdagangan pra-market Isnin, men urut data Benzinga Pro.

Foto: Shutterstock