Cellectis Beralih kepada Penyuntingan Gen dalam Pembaikan Besar

C@@ ellectis SA (NASDAQ: CLLS) pada hari Isnin mengumumkan transformasi strategik untuk menjadi entiti penyuntingan gen in vivo yang memberi tumpuan kepada rawatan jangka panjang untuk penyakit kronik.

Berikutan pengumuman itu, saham jatuh lebih dari 27%.

Lembaga pengarah meluluskan pivot pada 11 September, menyesuaikan semula sumber ke arah aset in vivo utamanya dan memperluas landasan tunai operasinya hingga separuh kedua tahun 2028.

Tunai, setara tunai, dan deposit jangka tetap sebanyak $169 juta pada 30 Jun 2026 dijangka menyediakan landasan ke suku keempat 2027.

Fokus Saluran Paip Dalam Vivo

Syarikat itu memusatkan arah barunya pada calon utama, .HEAL-101, dan .HEAL-201.

.HEAL-101 menggunakan editor TALE-base yang mensasarkan gen APOC3 untuk hipertrigliseridemia yang teruk, keadaan yang mempengaruhi dianggarkan 1 hingga 2 juta pesakit di seluruh A.S. dan Eropah.

Model murin humanisasi praklinikal menunjukkan .HEAL-101 menurunkan tahap APOC3 plasmatik sehingga 70% dan mengurangkan trigliserida beredar sehingga 76%.

Cellectis merancang untuk melancarkan percubaan Fasa 1 di China dan mengeluarkan data klinikal awal pada separuh kedua tahun 2027.

Memajukan Modulator Epigenetik

Sementara itu, .HEAL-201 menggunakan modulator TALE-epigenetik yang mensasarkan promoter PCSK9 untuk hiperkolesterolemia yang teruk, menangani 1 hingga 2 juta pesakit berisiko tinggi yang lain di A.S. dan Eropah.

Ujian praklinikal menunjukkan pengurangan lebih daripada 90% dalam tahap PCSK9 plasmatik dalam model murin.

Cellectis menjangkakan untuk melancarkan percubaan Fasa 1 di China dan berkongsi data klinikal awal pada separuh pertama tahun 2028.

Penjajaran Semula Strategik Dan Keluar Aset

Untuk mengoptimumkan sumber kewangan, Cellectis akan keluar dari pengembangan calon sel T CAR allogenik lasme-cel dan eti-cel kerana perubahan dinamik pasaran, sambil mencari rakan strategik untuk aset ini.

Syarikat itu menyebut bahawa kemajuan berterusan dan baru-baru ini dipercepat dalam rejimen rawatan barisan hadapan telah menurunkan kadar kambuh, mengurangkan jumlah pesakit yang maju ke arah terapi kemudian.

Pada masa yang sama, kemunculan pesat antibodi bispesifik dan pendekatan CAR-T in vivo telah meningkatkan persaingan dalam tetapan rawatan baris kedua dan ketiga.

Penjajaran semula operasi menyokong perkongsian terapi sel sedia ada dengan AstraZeneca Plc (NYSE: AZN), Allogene Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ALLO), dan Servier.

Tindakan Harga CLLS: Saham Cellectis diperdagangkan lebih rendah sebanyak 27.42% pada $2.250 pada masa penerbitan pada hari Isnin, menurut data Benzinga Pro.

Foto oleh Gorodenkoff melalui Shutterstock