Ultragenyx Pharmaceutical Mengatakan FDA Memberi Kelulusan Penuh Standard FAYUVI Untuk Rawatan Pesakit Pediatrik Dengan Mucopolysaccharidosis Jenis IIIA

FAYUVI adalah pilihan rawatan pertama yang sangat dinanti-nantikan dengan potensi untuk menghentikan atau melambatkan perkembangan neurologi yang dahsyat dan tidak dapat dipulihkan dan kehilangan fungsi yang berkaitan dengan sindrom Sanfilippo Jenis A

Program UltraCare® UltraGenyx akan menyokong akses, dan produk komersil dijangka tersedia untuk dihantar ke Pusat Rawatan Berkelayakan dalam masa 30-60 hari

FAYUVI menandakan kelulusan terapi gen kedua, dan kelulusan FDA keenam secara keseluruhan, untuk Ultragenyx

Syarikat menerima Baucar Semakan Keutamaan setelah kelulusan FAYUVI

Ultragenyx Akan Menganjurkan Panggilan Persidangan pada 17 September 2026 pada 5:30 petang Waktu Timur

NOVATO, California, 17 September 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: R ARE) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) memberikan kelulusan penuh standard FAYUVI™ (rebisufligene etisparvovec-hopf), juga dikenali sebagai UX111, untuk rawatan pesakit pediatrik dengan jenis mukopolisakaridosis IIIA (MPS) IIIA, Sindrom Sanfilippo Jenis A). FAYUVI adalah rawatan pertama yang diluluskan oleh FDA untuk sindrom Sanfilippo Jenis A, penyakit neurodegeneratif progresif dan membawa maut, dan kelulusan terapi gen kedua untuk Ultragenyx. Syarikat menerima Baucar Semakan Keutamaan setelah kelulusan ini.