UniQure Mengumumkan Data Tambahan Dari Kajian Fasa I/II Berterusan Ifezuntirgene Inilparvovec Untuk Rawatan Penyakit Huntington; Dalam 12 Pesakit Dos Tinggi Pada 48 Bulan, Kedua-dua CUHDR Dan TFC Terus Menunjukkan Perlambatan Perkembangan Penyakit Yang Bermakna Dan Tindak Balas Bergantung Pada Dos yang Jelas; Titik Akhir Utama CuHDR Menunjukkan 44% Perlambatan Perkembangan Penyakit

~ Dalam 12 pesakit dos tinggi pada 48 bulan, kedua-dua CuHDR dan TFC terus menunjukkan perlambatan perkembangan penyakit yang bermakna dan tindak balas bergantung kepada dos yang jelas; titik akhir utama cuHDR menunjukkan 44% perlambatan perkembangan penyakit (p = 0.144 tidak signifikan) dan TFC menunjukkan perlambatan perkembangan penyakit 61% (nominal p = 0.008) ~

~ Data yang dikemas kini yang mencerminkan semua 15 pesakit dos tinggi menunjukkan kesan rawatan yang besar pada kedua-dua CuHDR dan TFC pada 36 bulan, titik masa yang merupakan jangkar pengawalseliaan untuk BLA yang dikemukakan dan kajian pengesahan; analisis baru menunjukkan 80% perlambatan perkembangan penyakit berdasarkan cuHDR (nominal p = 0.005) dan 67% berdasarkan TFC (nominal p = 0.011) ~

~ Kesan rawatan pada 48 bulan mungkin kurang dinyatakan oleh data yang hilang dan bias mangsa mangsa dalam kawalan luaran yang dikemas kini; analisis post hoc menggunakan kawalan luaran sebelumnya menunjukkan perlambatan penyakit sebanyak 54% pada CUHDR (nominal p = 0.041) dan 68% pada TFC (nominal p = 0.001) pada 48 bulan ~

~ Data positif ini bermakna untuk pesakit penyakit Huntington yang pada masa ini tidak mempunyai pilihan rawatan pengubahsuaian penyakit yang diluluskan ~

~ Panggilan persidangan pelabur dan siaran web hari ini pada 8:30 pagi ET ~